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Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, vehikelkontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von QTORIN 3,9 % wasserfreiem Rapamycin-Gel bei der Behandlung von Pachyonychia congenita (VAPAUS)

28. August 2024 aktualisiert von: Palvella Therapeutics, Inc.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Vehikel-kontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von QTORIN 3,9 % wasserfreiem Rapamycin-Gel bei der Behandlung von Pachyonychia Congenita

Diese Studie bewertet die Sicherheit und Wirksamkeit von QTORIN 3,9 % wasserfreies Rapamycin-Gel bei der Behandlung von Erwachsenen mit Pachyonychia Congenita. Diese Studie umfasst einen Screening-Zeitraum, einen Baseline-Zeitraum und einen 6-monatigen Behandlungszeitraum.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

87

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Orange Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32073
        • Park Avenue Dermatology
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78759
        • Dermresearch, Inc.
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107
        • University of Utah
  • Vereinigtes Königreich
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Vereinigtes Königreich, E11FR
        • Royal London Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Erwachsene Patienten ab 18 Jahren (in Großbritannien ab 16 Jahren)
  • Diagnostiziert mit Pachyonychia Congenita (PC), genetisch bestätigt

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Jede Vorgeschichte von Allergien oder Überempfindlichkeit gegen Sirolimus oder Sirolimus-ähnliche Medikamente.
  • Jede signifikante gleichzeitige Erkrankung (einschließlich Erkrankungen, die das Sprunggelenk betreffen oder darunter liegen), die die Teilnahme des Patienten und/oder die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit in der Studie beeinträchtigen könnte.
  • Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Forschungsstudie innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening-Besuch oder während der Teilnahme des Patienten an dieser Studie

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Fahrzeug
Arzneimittel: Fahrzeug
Passendes Vehikel (QTORIN wasserfreies Gel)
Aktiver Komparator: Aktiv
Arzneimittel: QTORIN 3,9 % wasserfreies Rapamycin-Gel
QTORIN 3,9 % wasserfreies Rapamycin-Gel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Patient Global Assessment of Activities Schwierigkeitsgradskala
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Schmerz in seiner schlimmsten Form, bewertet anhand einer numerischen Bewertungsskala
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
PROMIS körperliche Funktion
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Globaler Schweregradeindruck des Patienten (PGI-S)
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Globaler Veränderungseindruck des Patienten (PGI-C)
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Klinischer globaler Eindruck des Schweregrades (CGI-S)
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate
Allgemeiner klinischer Eindruck der Veränderung (CGI-C)
Zeitfenster: 6 Monate
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienstuhl: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Hauptermittler: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Hauptermittler: David Hansen, MD, University of Utah

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. November 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PALV-05

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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