Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane nośnikiem badanie fazy 3 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność bezwodnego żelu QTORIN 3,9% rapamycyny w leczeniu wrodzonej pachyonychii (VAPAUS)

26 sierpnia 2022 zaktualizowane przez: Palvella Therapeutics, Inc.
Niniejsze badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność bezwodnego żelu QTORIN 3,9% rapamycyny w leczeniu osób dorosłych z wrodzoną pachyonychią. Badanie to obejmuje okres przesiewowy, okres wyjściowy i 6-miesięczny okres leczenia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

80

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Rekrutacyjny
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Joyce Teng, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
        • Rekrutacyjny
        • Yale University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Christopher Bunick, MD
    • Florida
      • Orange Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32073
    • Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health and Sciences University
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Tracy Funk, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
    • Utah
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107
        • Rekrutacyjny
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Hansen, MD
  • Zjednoczone Królestwo
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Zjednoczone Królestwo, E11FR
        • Rekrutacyjny
        • Royal London Hospital
        • Główny śledczy:
          • Edel O'Toole, MB, PhD, FRCP

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Dorośli pacjenci, 18 lat lub starsi (16 lat lub starsi w Wielkiej Brytanii)
  • Zdiagnozowana Pachyonychia Congenita (PC), potwierdzona genetycznie

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Jakakolwiek historia alergii lub nadwrażliwości na syrolimus lub leki podobne do syrolimusu.
  • Każdy istotny współistniejący stan (w tym stan obejmujący kostkę lub poniżej), który mógłby niekorzystnie wpłynąć na udział pacjenta i/lub ocenę bezpieczeństwa i skuteczności badania.
  • Udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni przed wizytą przesiewową lub w trakcie udziału pacjenta w tym badaniu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Pojazd
Lek: Pojazd
Pasujący nośnik (żel bezwodny QTORIN)
Aktywny komparator: Aktywny
Lek: QTORIN 3,9% rapamycyna w żelu bezwodnym
QTORIN 3,9% rapamycyna w żelu bezwodnym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Skala Ogólnej Oceny Trudności Czynności Pacjenta
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Najgorszy ból oceniany za pomocą numerycznej skali ocen
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Funkcja fizyczna PROMIS
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Ogólne wrażenie ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Ogólne wrażenie zmiany u pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Ogólne wrażenie ciężkości klinicysty (CGI-S)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy
Ogólne wrażenie zmiany przez klinicystę (CGI-C)
Ramy czasowe: 6 miesięcy
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Główny śledczy: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Główny śledczy: David Hansen, MD, University of Utah

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

30 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

30 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 sierpnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PALV-05

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pachyonychia wrodzona

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in United Kingdom

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj