Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et multicenter, fase 3 randomiseret, dobbeltblindt, køretøjsstyret undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​QTORIN 3,9 % Rapamycin vandfri gel til behandling af Pachyonychia Congenita (VAPAUS)

26. august 2022 opdateret af: Palvella Therapeutics, Inc.

En multicenter, fase 3 randomiseret, dobbeltblind, køretøjsstyret undersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​QTORIN 3,9 % Rapamycin vandfri gel til behandling af Pachyonychia Congenita

Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​QTORIN 3,9% vandfri rapamycingel til behandling af voksne med Pachyonychia Congenita. Denne undersøgelse omfatter en screeningsperiode, baseline-periode og 6-måneders behandlingsperiode.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Det Forenede Kongerige, E11FR
        • Rekruttering
        • Royal London Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Edel O'Toole, MB, PhD, FRCP
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Rekruttering
        • Stanford University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Joyce Teng, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Rekruttering
        • Yale University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Christopher Bunick, MD
    • Florida
      • Orange Park, Florida, Forenede Stater, 32073
    • Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health and Sciences University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Tracy Funk, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Rekruttering
        • Dermresearch, Inc.
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Janet Dubois, MD
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
        • Rekruttering
        • University of Utah
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Hansen, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Voksne patienter, 18 år eller ældre (16 år eller ældre i Storbritannien)
  • Diagnosticeret med Pachyonychia Congenita (PC), genetisk bekræftet

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med allergi eller overfølsomhed over for sirolimus eller sirolimus-lignende medicin.
  • Enhver væsentlig samtidig tilstand (herunder tilstande, der involverer eller er ringere end anklen), som kan påvirke patientens deltagelse og/eller vurderingen af ​​sikkerheden og effektiviteten i undersøgelsen negativt.
  • Deltagelse i ethvert andet interventionelt klinisk forskningsforsøg inden for 30 dage før screeningsbesøget eller under patientens deltagelse i denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Køretøj
Medicin: Køretøj
Matchende vehikel (QTORIN alfri gel)
Aktiv komparator: Aktiv
Medicin: QTORIN 3,9% rapamycin vandfri gel
QTORIN 3,9% rapamycin vandfri gel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Patient Global Assessment of Activities Sværhedsgrad
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Smerter, når det er værst, vurderet ved numerisk vurderingsskala
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
LØFTER fysisk funktion
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Patients globale indtryk af sværhedsgrad (PGI-S)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Patients globale indtryk af forandring (PGI-C)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Kliniker globalt indtryk af sværhedsgrad (CGI-S)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Kliniker globalt indtryk af forandring (CGI-C)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studiestol: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Ledende efterforsker: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Ledende efterforsker: David Hansen, MD, University of Utah

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

29. november 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

30. juni 2023

Studieafslutning (Forventet)

30. juni 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

6. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2022

Sidst verificeret

1. august 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PALV-05

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Pachyonychia Congenita

Kliniske forsøg med QTORIN 3,9% rapamycin vandfri gel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Lebanon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner