Un estudio multicéntrico, de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con vehículo que evalúa la seguridad y la eficacia del gel anhidro de rapamicina al 3,9 % de QTORIN en el tratamiento de la paquioniquia congénita (VAPAUS)
28 de agosto de 2024 actualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.
Este estudio evalúa la seguridad y eficacia del gel anhidro de rapamicina al 3,9 % de QTORIN en el tratamiento de adultos con paquioniquia congénita.
Este estudio incluye un período de selección, un período de referencia y un período de tratamiento de 6 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
87
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale University
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Florida
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Orange Park, Florida, Estados Unidos, 32073
- Park Avenue Dermatology
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Minnesota
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Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
- Minnesota Clinical Study Center
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Sciences University
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Dermresearch, Inc.
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Utah
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Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- University of Utah
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Whitechapel
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London, Whitechapel, Reino Unido, E11FR
- Royal London Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Pacientes adultos, mayores de 18 años (16 años o mayores en el Reino Unido)
- Diagnosticado con Pachyonychia Congenita (PC), confirmado genéticamente
Criterios clave de exclusión:
- Cualquier historial de alergia o hipersensibilidad al sirolimus o medicamentos similares al sirolimus.
- Cualquier condición concurrente significativa (incluyendo condiciones que involucren o estén debajo del tobillo) que puedan afectar adversamente la participación del paciente y/o la evaluación de la seguridad y eficacia en el estudio.
- Participación en cualquier otro ensayo de investigación clínica intervencionista dentro de los 30 días anteriores a la visita de selección o durante la participación del paciente en este estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Comparador de placebos: Vehículo
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Vehículo a juego (QTORIN anyhydrous gel)
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Comparador activo: Activo
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QTORIN 3,9% gel anhidro de rapamicina
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Evaluación global del paciente de la escala de dificultad de las actividades
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
|---|---|
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Dolor en su peor momento según la escala de calificación numérica
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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PROMIS función física
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Impresión global de cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Impresión clínica global de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Impresión global de cambio del médico (CGI-C)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Silla de estudio: Amy Paller, MD, Northwestern University
- Investigador principal: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Investigador principal: David Hansen, MD, University of Utah
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
29 de noviembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
30 de junio de 2023
Finalización del estudio (Actual)
30 de junio de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de diciembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
6 de enero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de agosto de 2024
Última verificación
1 de agosto de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades de la piel
- Anomalías congénitas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Condiciones Patológicas, Anatómicas
- Enfermedades De La Piel Genéticas
- Enfermedades de las uñas
- Anomalías de la piel
- Anomalías Múltiples
- Displasia ectodérmica
- Paquioniquia congénita
- Uñas Malformadas
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes inmunosupresores
- Factores inmunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Agentes antifúngicos
- Sirolimus
Otros números de identificación del estudio
- PALV-05
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .