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Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par véhicule, de phase 3, évaluant l'innocuité et l'efficacité du gel anhydre de rapamycine QTORIN à 3,9 % dans le traitement de la pachyonychie congénitale (VAPAUS)

28 août 2024 mis à jour par: Palvella Therapeutics, Inc.
Cette étude évalue l'innocuité et l'efficacité du gel anhydre de rapamycine QTORIN à 3,9 % dans le traitement des adultes atteints de pachyonychie congénitale. Cette étude comprend une période de dépistage, une période de référence et une période de traitement de 6 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

87

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Royaume-Uni, E11FR
        • Royal London Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06519
        • Yale University
    • Florida
      • Orange Park, Florida, États-Unis, 32073
        • Park Avenue Dermatology
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, États-Unis, 55432
        • Minnesota Clinical Study Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78759
        • Dermresearch, Inc.
    • Utah
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Patients adultes, 18 ans ou plus (16 ans ou plus au Royaume-Uni)
  • Diagnostiqué avec Pachyonychia Congenita (PC), génétiquement confirmé

Critères d'exclusion clés :

  • Tout antécédent d'allergie ou d'hypersensibilité au sirolimus ou à des médicaments similaires au sirolimus.
  • Toute affection concomitante importante (y compris les affections impliquant ou inférieures à la cheville) qui pourrait nuire à la participation du patient et/ou à l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de l'étude.
  • Participation à tout autre essai de recherche clinique interventionnelle dans les 30 jours précédant la visite de dépistage ou pendant la participation du patient à cette étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Véhicule
Médicament: Véhicule
Véhicule correspondant (gel anhydre QTORIN)
Comparateur actif: Actif
Médicament: Gel anhydre de rapamycine QTORIN 3,9 %
Gel anhydre de rapamycine QTORIN 3,9 %

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Échelle d'évaluation globale de la difficulté des activités du patient
Délai: 6 mois
6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
La douleur à son pire, évaluée par une échelle d'évaluation numérique
Délai: 6 mois
6 mois
Fonction physique PROMIS
Délai: 6 mois
6 mois
Impression globale de gravité du patient (PGI-S)
Délai: 6 mois
6 mois
Impression globale de changement du patient (PGI-C)
Délai: 6 mois
6 mois
Impression globale de gravité du clinicien (CGI-S)
Délai: 6 mois
6 mois
Impression globale de changement du clinicien (CGI-C)
Délai: 6 mois
6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Palvella Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Chercheur principal: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Chercheur principal: David Hansen, MD, University of Utah

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

29 novembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2022

Première publication (Réel)

6 janvier 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PALV-05

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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