Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, voertuiggecontroleerde fase 3-studie ter evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van QTORIN 3,9% Rapamycine watervrije gel bij de behandeling van Pachyonychia Congenita (VAPAUS)

26 augustus 2022 bijgewerkt door: Palvella Therapeutics, Inc.
Deze studie evalueert de veiligheid en werkzaamheid van QTORIN 3,9% rapamycine watervrije gel bij de behandeling van volwassenen met Pachyonychia Congenita. Deze studie omvat een screeningperiode, een basislijnperiode en een behandelingsperiode van 6 maanden.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

80

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Verenigd Koninkrijk, E11FR
        • Werving
        • Royal London Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Edel O'Toole, MB, PhD, FRCP
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Werving
        • Stanford University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joyce Teng, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
        • Werving
        • Yale University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Christopher Bunick, MD
    • Florida
      • Orange Park, Florida, Verenigde Staten, 32073
    • Minnesota
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Werving
        • Oregon Health and Sciences University
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Tracy Funk, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
    • Utah
      • Murray, Utah, Verenigde Staten, 84107
        • Werving
        • University of Utah
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Hansen, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Volwassen patiënten, 18 jaar of ouder (16 jaar of ouder in het VK)
  • Gediagnosticeerd met Pachyonychia Congenita (PC), genetisch bevestigd

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Elke voorgeschiedenis van allergie of overgevoeligheid voor sirolimus of sirolimusachtige medicijnen.
  • Elke significante gelijktijdige aandoening (inclusief aandoeningen waarbij de enkel is betrokken of inferieur is) die de deelname van de patiënt en/of de beoordeling van de veiligheid en werkzaamheid in het onderzoek negatief kan beïnvloeden.
  • Deelname aan enig ander interventioneel klinisch onderzoek binnen 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek of tijdens de deelname van de patiënt aan dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Voertuig
Geneesmiddel: Voertuig
Bijpassend voertuig (QTORIN watervrije gel)
Actieve vergelijker: Actief
Geneesmiddel: QTORIN 3,9% watervrije rapamycinegel
QTORIN 3,9% watervrije rapamycinegel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Patiënt Algemene Beoordeling van Activiteiten Moeilijkheidsschaal
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Pijn op zijn ergst zoals beoordeeld door een numerieke beoordelingsschaal
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
PROMIS fysieke functie
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Patiënt globale indruk van ernst (PGI-S)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Patiënt globale indruk van verandering (PGI-C)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Clinicus globale indruk van ernst (CGI-S)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Clinicus globale indruk van verandering (CGI-C)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Palvella Therapeutics, Inc.

Onderzoekers

  • Studie stoel: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Hoofdonderzoeker: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Hoofdonderzoeker: David Hansen, MD, University of Utah

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 november 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 juni 2023

Studie voltooiing (Verwacht)

30 juni 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2022

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 augustus 2022

Laatst geverifieerd

1 augustus 2022

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PALV-05

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Pachyonychia Congenita

Klinische onderzoeken op QTORIN 3,9% watervrije rapamycinegel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Myanmar

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren