Um estudo multicêntrico, randomizado de fase 3, duplo-cego, controlado por veículo, avaliando a segurança e a eficácia do gel anidro de rapamicina a 3,9% QTORIN no tratamento da paquioníquia congênita (VAPAUS)
26 de agosto de 2022 atualizado por: Palvella Therapeutics, Inc.
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por veículo, de fase 3, avaliando a segurança e a eficácia do gel anidro de rapamicina 3,9% QTORIN no tratamento da paquioníquia congênita
Este estudo avalia a segurança e a eficácia do gel anidro de rapamicina 3,9% QTORIN no tratamento de adultos com Paquioníquia Congênita.
Este estudo inclui um período de triagem, período de linha de base e período de tratamento de 6 meses.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
80
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Emily Cook
- Número de telefone: 484-253-1463
- E-mail: emily.cook@palvellatx.com
Locais de estudo
-
-
California
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Recrutamento
- Stanford University
-
Contato:
- Elidia Tafoya
- E-mail: etafoya@stanford.edu
-
Investigador principal:
- Joyce Teng, MD
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Recrutamento
- Yale University
-
Contato:
- Nicole Olszweksi
- E-mail: nicole.olszewski@yale.edu
-
Investigador principal:
- Christopher Bunick, MD
-
-
Florida
-
Orange Park, Florida, Estados Unidos, 32073
- Recrutamento
- Park Avenue Dermatology
-
Contato:
- Rochelle Carver
- E-mail: rcarver@parkavedermatology.com
-
Investigador principal:
- George Schmieder, DO
-
-
Minnesota
-
Fridley, Minnesota, Estados Unidos, 55432
- Recrutamento
- Minnesota Clinical Study Center
-
Contato:
- Alissa Prochniak
- E-mail: Aprochniak@associatedskincare.com
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Recrutamento
- Oregon Health and Sciences University
-
Contato:
- Amanda Mundy
- E-mail: mundya@ohsu.edu
-
Investigador principal:
- Tracy Funk, MD
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Recrutamento
- Dermresearch, Inc.
-
Contato:
- Karina Garcia
- E-mail: karina@driresearchsite.com
-
Investigador principal:
- Janet Dubois, MD
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
- Recrutamento
- University of Utah
-
Contato:
- Sean Wentland
- E-mail: u0156987@utah.edu
-
Investigador principal:
- David Hansen, MD
-
-
-
-
Whitechapel
-
London, Whitechapel, Reino Unido, E11FR
- Recrutamento
- Royal London Hospital
-
Investigador principal:
- Edel O'Toole, MB, PhD, FRCP
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Pacientes adultos, com 18 anos ou mais (16 anos ou mais no Reino Unido)
- Diagnosticado com Paquioníquia Congênita (PC), geneticamente confirmado
Principais Critérios de Exclusão:
- Qualquer histórico de alergia ou hipersensibilidade ao sirolimus ou medicamentos semelhantes ao sirolimus.
- Qualquer condição concomitante significativa (incluindo condições envolvendo ou abaixo do tornozelo) que possa afetar adversamente a participação do paciente e/ou a avaliação da segurança e eficácia no estudo.
- Participação em qualquer outro estudo de pesquisa clínica intervencionista dentro de 30 dias antes da visita de triagem ou durante a participação do paciente neste estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Comparador de Placebo: Veículo
|
Veículo correspondente (gel anidro QTORIN)
|
|
Comparador Ativo: Ativo
|
QTORIN 3,9% gel anidro de rapamicina
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliação Global do Paciente da Escala de Dificuldade de Atividades
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Dor no seu pior, conforme avaliado pela escala de classificação numérica
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
|
PROMIS função física
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
|
Impressão global de gravidade do paciente (PGI-S)
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
|
Impressão global de mudança do paciente (PGI-C)
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
|
Impressão global clínica da gravidade (CGI-S)
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
|
Impressão global clínica da mudança (CGI-C)
Prazo: 6 meses
|
6 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Cadeira de estudo: Amy Paller, MD, Northwestern University
- Investigador principal: Joyce Teng, MD, Stanford University
- Investigador principal: David Hansen, MD, University of Utah
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de novembro de 2021
Conclusão Primária (Antecipado)
30 de junho de 2023
Conclusão do estudo (Antecipado)
30 de junho de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de dezembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
6 de janeiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de agosto de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de agosto de 2022
Última verificação
1 de agosto de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças de pele
- Anomalias congénitas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Condições Patológicas, Anatômicas
- Doenças de Pele Genéticas
- Doenças das unhas
- Anormalidades da pele
- Anormalidades, Múltiplas
- Displasia Ectodérmica
- Paquioníquia Congênita
- Unhas Malformadas
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Agentes Anti-Infecciosos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- PALV-05
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em QTORIN 3,9% gel anidro de rapamicina
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