Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Multicentrikus, 3. fázisú, randomizált, kettős vak, járművel kontrollált vizsgálat a QTORIN 3,9% Rapamycin vízmentes gél biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a Pachyonychia Congenita kezelésében (VAPAUS)

2022. augusztus 26. frissítette: Palvella Therapeutics, Inc.

Multicentrikus, 3. fázisú, randomizált, kettős vak, járművel kontrollált vizsgálat a QTORIN 3,9%-os rapamicin vízmentes gél biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére a Pachyonychia congenita kezelésében

Ez a tanulmány értékeli a QTORIN 3,9% rapamicin vízmentes gél biztonságosságát és hatékonyságát Pachyonychia Congenita felnőttek kezelésében. Ez a vizsgálat egy szűrési időszakot, kiindulási időszakot és 6 hónapos kezelési időszakot tartalmaz.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

80

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • Whitechapel
      • London, Whitechapel, Egyesült Királyság, E11FR
        • Toborzás
        • Royal London Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Edel O'Toole, MB, PhD, FRCP
  • Egyesült Államok
    • California
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
        • Toborzás
        • Stanford University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Joyce Teng, MD
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06519
        • Toborzás
        • Yale University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Christopher Bunick, MD
    • Florida
      • Orange Park, Florida, Egyesült Államok, 32073
    • Minnesota
      • Fridley, Minnesota, Egyesült Államok, 55432
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Toborzás
        • Oregon Health and Sciences University
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Tracy Funk, MD
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78759
        • Toborzás
        • Dermresearch, Inc.
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Janet Dubois, MD
    • Utah
      • Murray, Utah, Egyesült Államok, 84107
        • Toborzás
        • University of Utah
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Hansen, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Felnőtt betegek, 18 éves vagy idősebb (16 éves vagy idősebb az Egyesült Királyságban)
  • Diagnosztizált Pachyonychia Congenita (PC), genetikailag igazolt

Főbb kizárási kritériumok:

  • Bármilyen allergia vagy túlérzékenység a kórelőzményben a szirolimusszal vagy a szirolimusz-szerű gyógyszerekkel szemben.
  • Bármilyen jelentős egyidejű állapot (beleértve a bokát érintő vagy az alatti állapotokat is), amelyek hátrányosan befolyásolhatják a beteg részvételét és/vagy a vizsgálatban való biztonságosság és hatékonyság értékelését.
  • Részvétel bármely más intervenciós klinikai kutatásban a szűrővizsgálatot megelőző 30 napon belül, vagy a páciens ebben a vizsgálatban való részvétele alatt

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Jármű
Drog: Jármű
Megfelelő jármű (QTORIN vízmentes gél)
Aktív összehasonlító: Aktív
Drog: QTORIN 3,9% rapamicin vízmentes gél
QTORIN 3,9% rapamicin vízmentes gél

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A betegek globális tevékenységeinek nehézségi skálája
Időkeret: 6 hónap
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Fájdalom a legrosszabb állapotában, numerikus értékelési skála alapján
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
PROMIS fizikai funkció
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A beteg általános benyomása a súlyosságról (PGI-S)
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A betegek globális benyomása a változásról (PGI-C)
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
Klinikus globális benyomás a súlyosságról (CGI-S)
Időkeret: 6 hónap
6 hónap
A klinikusok globális benyomása a változásról (CGI-C)
Időkeret: 6 hónap
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Palvella Therapeutics, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Amy Paller, MD, Northwestern University
  • Kutatásvezető: Joyce Teng, MD, Stanford University
  • Kutatásvezető: David Hansen, MD, University of Utah

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 29.

Elsődleges befejezés (Várható)

2023. június 30.

A tanulmány befejezése (Várható)

2023. június 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. december 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. január 5.

Első közzététel (Tényleges)

2022. január 6.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. augusztus 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. augusztus 26.

Utolsó ellenőrzés

2022. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PALV-05

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahrain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel