Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kliininen tutkimus kahden ARGX-117-annosohjelman turvallisuuden ja siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikkaa, farmakodynamiikkaa ja immunogeenisyyttä varten aikuisilla, joilla on multifokaalinen motorinen neuropatia (ARDA)

perjantai 17. huhtikuuta 2026 päivittänyt: argenx

Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus kahden ARGX-117-annosohjelman turvallisuuden ja siedettävyyden, tehon, farmakokinetiikka, farmakodynamiikka ja immunogeenisyyden arvioimiseksi aikuisilla, joilla on multifokaalinen motorinen neuropatia

Tämä on vaiheen 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmien monikeskustutkimus, jossa arvioidaan kahden ARGX-117-annosohjelman turvallisuutta ja tehokkuutta lumelääkkeeseen verrattuna osallistujilla, joiden MMN on aiemmin stabiloitu IVIg:llä (laskimonsisäinen immunoglobuliini). ).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

54

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Espanja, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
  • Kanada
      • Québec, Kanada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Puola
      • Krakow, Puola, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Puola, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Ranska, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Ranska, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Ranska, 75651
        • Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Saksa
      • Bochum, Saksa, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Saksa, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Göttingen, Saksa, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Saksa, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Saksa, 48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Yhdysvallat, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60026
        • NorthShore University HealthSystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
        • West Virginia University Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Pystyy antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake (ICF)
  2. Mies/nainen vähintään 18-vuotias tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä
  3. Todennäköinen tai varma MMN Euroopan neurologisten yhdistysten liiton (EFNS) / Peripheral Nerve Societyn (PNS) (EFNS/PNS) vuoden 2010 ohjeiden mukaan seulonnassa, jonka MMN:n vahvistuskomitea (MCC) on vahvistanut
  4. Vakaa IVIg-hoito ennen seulontaa
  5. IVIg-hoitoriippuvuuden vahvistus MMN:n vahvistuskomitealta (MCC)
  6. Rokotus ensimmäisellä meningokokkirokotteella ja pneumokokkirokotteella sekä yksittäisellä Haemophilus influenza tyypin B rokotteella on suoritettava vähintään 14 päivää ennen IMP:n antoa V1:llä paikallisten maakohtaisten rokotusaikataulujen mukaisesti. Dokumentoitu rokotushistoria Neisseria meningitides, Haemophilus influenza tyyppi B ja streptococcus pneumonia vastaan ​​sallitaan
  7. Miesten ja naisten ehkäisyvälineiden käytön tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaista.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kaikki rinnakkaiset olosuhteet, jotka voivat häiritä tulosten arviointia
  2. Kliiniset merkit tai oireet, jotka viittaavat muihin neuropatioihin kuin MMN:ään, kuten motorisiin hermosoluihin tai muihin tulehduksellisiin neuropatioihin
  3. Vaikea psykiatrinen häiriö, aiemmat itsemurhayritykset tai nykyiset itsemurha-ajatukset, jotka tutkijan mielestä voisivat aiheuttaa kohtuuttoman riskin osallistujalle tai vaikuttaa tutkimussuunnitelman noudattamiseen.
  4. Kliinisesti merkittävä hallitsematon aktiivinen tai krooninen bakteeri-, virus- tai sieni-infektio seulonta- ja/tai IVIg-seurantajakson (IVMP) aikana.
  5. Mikä tahansa muu tunnettu autoimmuunisairaus, joka tutkijan mielestä häiritsisi MMN:n kliinisten oireiden tarkkaa arviointia tai asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin (esim. SLE).

  6. Aiempi pahanlaatuinen kasvain, ellei se ole korjautunut riittävällä hoidolla ilman viitteitä uusiutumisesta ≥ 3 vuoden ajan ennen IMP:n ensimmäistä antoa. Osallistujat, joilla on seuraavat karsinoomat, ovat tukikelpoisia:

    1. Riittävästi hoidettu tyvisolu- tai levyepiteelisyöpä
    2. Kohdunkaulan karsinooma in situ
    3. Rintasyöpä in situ
    4. Eturauhassyövän satunnainen histologinen löydös
  7. Kliinisiä todisteita muista merkittävistä vakavista sairauksista, joille on äskettäin tehty suuri leikkaus (mukaan lukien pernan poisto milloin tahansa) tai heillä on tutkijan mielestä jokin muu sairaus, joka voi hämmentää tutkimuksen tuloksia tai saattaa osallistujan tarpeettomasti riski

  8. Aikaisempi/samaaikainen hoito

    1. syklofosfamidi ja/tai rituksimabi ja/tai ekulitsumabi ja/tai mykofenolaattimofetiili 3 kuukauden sisällä ennen seulontaa
    2. Tutkimusvalmisteen käyttö 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.

  9. Positiivinen seerumitesti aktiivisen virusinfektion seulonnassa jollakin seuraavista tiloista:

    1. Hepatiitti B -virus (HBV), joka viittaa akuuttiin tai krooniseen infektioon
    2. C-hepatiittivirus (HCV) perustuu HCV-vasta-ainemääritykseen
    3. HIV perustuu testituloksiin, jotka liittyvät AIDSin määrittelevään tilaan
  10. Nykyinen tai historia (eli 12 kuukauden sisällä seulonnasta) alkoholin, huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttö
  11. Tunnettu yliherkkyysreaktio yhdelle IMP:n aineosalle tai jollekin sen apuaineelle
  12. Naispuoliset osallistujat, joilla on positiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti, imettävät naiset ja ne, jotka aikovat tulla raskaaksi tutkimuksen aikana tai 12 kuukauden sisällä viimeisen IMP-annoksen jälkeen
  13. ALT tai AST ≥2 × normaalin yläraja ja kokonaisbilirubiini ≥1,5 × keskuslaboratorion vertailualueen normaalin yläraja
  14. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus ≤60 ml/min/1,73 m2

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ARGX-117
ARGX-117:n suonensisäinen anto
Biologinen: ARGX-117
ARGX-117:n suonensisäinen anto
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebon suonensisäinen anto
Muut: Plasebo
Plasebon suonensisäinen anto

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants With AEs and SAEs
Aikaikkuna: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Time to the First Retreatment With IVIg
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Aikaikkuna: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Aikaikkuna: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Aikaikkuna: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Aikaikkuna: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Aikaikkuna: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Aikaikkuna: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Aikaikkuna: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Aikaikkuna: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Aikaikkuna: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Aikaikkuna: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

argenx

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 31. maaliskuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. kesäkuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 4. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 5. marraskuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 3. helmikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. helmikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 8. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 17. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARGX-117-2002

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa