Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk prövning för att undersöka säkerhet och tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik och immunogenicitet hos 2 dosregimer av ARGX-117 hos vuxna med multifokal motorisk neuropati (ARDA)

19 februari 2024 uppdaterad av: argenx

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps-, multicenterstudie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik och immunogenicitet av 2 dosregimer av ARGX-117 hos vuxna med multifokal motorneuropati

Detta är en fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie i parallellgrupp för att utvärdera säkerheten och effekten av 2 dosregimer av ARGX-117 jämfört med placebo hos deltagare med MMN som tidigare stabiliserats med IVIg (intravenöst immunglobulin) ).

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

54

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Frankrike, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Förenta staterna, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60026
        • NorthShore University HealthSystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University Medicine
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Kanada
      • Québec, Kanada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Storbritannien, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Tyskland, 48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kan ge ett undertecknat formulär för informerat samtycke (ICF)
  2. Man/kvinna minst 18 år vid den tidpunkt då formuläret för informerat samtycke (ICF) undertecknas
  3. Troligt eller definitivt MMN enligt European Federation of Neurological Societies (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) (EFNS/PNS) riktlinjer 2010 vid screening bekräftade av MMN Confirmation Committee (MCC)
  4. Får en stabil IVIg-regim före screening
  5. IVIg behandlingsberoende bekräftelse av MMN Confirmation Committee (MCC)
  6. Immunisering med det första meningokockvaccinet och pneumokockvaccinet och det enda vaccinet mot Haemophilus influensa typ B måste utföras minst 14 dagar före administrering av IMP vid V1 enligt lokala landsspecifika immuniseringsscheman. En dokumenterad historia av vaccination mot Neisseria meningitides, Haemophilus influenza typ B och streptokockpneumoni kommer att tillåtas
  7. Användning av preventivmedel av män och kvinnor bör överensstämma med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier

Exklusions kriterier:

  1. Alla samexisterande tillstånd som kan störa resultatbedömningarna
  2. Kliniska tecken eller symtom som tyder på andra neuropatier än MMN såsom motorneuronsjukdom eller andra inflammatoriska neuropatier
  3. Allvarlig psykiatrisk störning, självmordsförsök i anamnesen eller aktuella självmordstankar som enligt utredarens åsikt kan skapa onödig risk för deltagaren eller kan påverka efterlevnaden av prövningsprotokollet.
  4. Kliniskt signifikant okontrollerad aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller svampinfektion under screenings- och/eller IVIg-övervakningsperioden (IVMP).
  5. Alla andra kända autoimmuna sjukdomar som, enligt utredarens åsikt, skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på MMN eller utsätta deltagaren för onödig risk (t.ex. SLE).

  6. Malignitet i anamnesen såvida den inte lösts genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥3 år före den första administreringen av IMP. Deltagare med följande karcinom kommer att vara berättigade:

    1. Tillräckligt behandlad hudcancer för basalceller eller skivepitelceller
    2. Karcinom in situ i livmoderhalsen
    3. Karcinom in situ i bröstet
    4. Tillfälligt histologiskt fynd av prostatacancer
  7. Kliniska bevis på andra allvarliga sjukdomar, nyligen genomgått en större operation (inklusive en splenektomi när som helst), eller som har något annat tillstånd enligt utredarens åsikt som kan förvirra resultaten av prövningen eller försätta deltagaren i onödan risk

  8. Tidigare/samtidig behandling

    1. Cyklofosfamid och/eller rituximab och/eller eculizumab och/eller mykofenolatmofetil inom 3 månader före screening
    2. Användning av en prövningsprodukt inom 3 månader eller 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre) före den första dosen av IMP.

  9. Positivt serumtest vid screening för en aktiv virusinfektion med något av följande tillstånd:

    1. Hepatit B-virus (HBV) som tyder på en akut eller kronisk infektion
    2. Hepatit C-virus (HCV) baserat på HCV-antikroppsanalys
    3. HIV baserat på testresultat som är associerade med ett AIDS-definierande tillstånd
  10. Aktuell eller historia av (dvs. inom 12 månader efter screening) alkohol-, drog- eller medicinmissbruk
  11. Känd överkänslighetsreaktion mot 1 av komponenterna i IMP eller något av dess hjälpämnen
  12. Kvinnliga deltagare med positivt serum- eller uringraviditetstest, ammande kvinnor och de som avser att bli gravida under försöket eller inom 12 månader efter sista dosen av IMP
  13. ALAT eller ASAT ≥2 × övre normalgräns och total bilirubin ≥1,5 × övre normalgräns för det centrala laboratoriets referensintervall
  14. En uppskattad glomerulär filtrationshastighet på ≤60 mL/min/1,73m2

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ARGX-117
Intravenös administrering av ARGX-117
Biologisk: ARGX-117
Intravenös administrering av ARGX-117
Placebo-jämförare: Placebo
Intravenös administrering av placebo
Övrig: Placebo
Intravenös administrering av placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Säkerhetsresultat baserat på övervakning av biverkningar (AE) och andra säkerhetsbedömningar
Tidsram: 16 veckor
16 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dags till den första återbehandlingen med IVIg sedan den sista IVIg-behandlingen av IVIg-övervakningsperioden
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
AUC (area under kurva) för förändringen från baslinjen i mMRC (modifierad Medical Research Council)-10 summapoäng
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Värdebaslinje i mMRC (modified Medical Research Council) -14 summapoäng
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Förändring från baslinjen i mMRC (modified Medical Research Council) -14 summapoäng
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Andel deltagare som visar en försämring av 1 eller fler poäng i minst 2 muskelgrupper enligt bedömningen av mMRC (modified Medical Research Council)-14 summapoäng
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Andel deltagare utan försämring i 2 eller fler muskelgrupper enligt bedömning av mMRC (modifierad Medical Research Council) -14 summapoäng
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
AUC (area under kurva) för förändringen från baslinjen i GS (greppstyrka)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Andel deltagare med en GS (greppstyrka) minskning på 8 kilopascal (kPa) eller mer under 3 på varandra följande dagar
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Värderar baslinjen i GS (greppstyrka)
Tidsram: 16 veckor

Baslinjen för greppstyrkan är ett 3-dagars glidande medelvärde per hand, mätt som ett genomsnitt av 3 sammandragningar dagligen, var och en varar i 3 sekunder.

Mätning av GS kommer att göras med Martin-vigorimetern i kPa.
16 veckor
Ändring från baslinjen i GS (greppstyrka)
Tidsram: 16 veckor

Baslinjen för greppstyrkan är ett 3-dagars glidande medelvärde per hand, mätt som ett genomsnitt av 3 sammandragningar dagligen, var och en varar i 3 sekunder.

Mätning av GS kommer att göras med Martin-vigorimetern i kPa.
16 veckor
Procentuell förändring från baslinjen i GS (greppstyrka)
Tidsram: 16 veckor

Baslinjen för greppstyrkan är ett 3-dagars glidande medelvärde per hand, mätt som ett genomsnitt av 3 sammandragningar dagligen, var och en varar i 3 sekunder.

Mätning av GS kommer att göras med Martin-vigorimetern i kPa.
16 veckor
Värden baslinje i den Rasch-byggda övergripande handikappskalan för MMN (MMN-RODS©)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Ändring från baslinjen i den Rasch-byggda övergripande handikappskalan för MMN (MMN-RODS©)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Serumtiternivåer av bindande antikroppar (BAbs) mot ARGX-117
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Förändring från baslinjen i fritt C2, totalt C2, funktionell komplementaktivitet (CH50)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Värden baslinje i fritt C2, totalt C2, funktionell komplementaktivitet (CH50)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Area Under The Curve (AUC)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Maximala serumkoncentrationer (Cmax)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Förändring från baslinjen i medelpoängen för de 2 viktigaste muskelgrupperna som bedömts av mMRC (modified Medical Research Council) -14 summapoäng
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Värder baslinjen i den genomsnittliga tiden för funktion av övre extremitet (arm och hand) (9-håls Peg Test [9-HPT], eller tidsinställt Peg Board Test)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Ändring från baslinjen i den genomsnittliga tiden för funktion av övre extremitet (arm och hand) (9-håls Peg Test [9-HPT], eller tidsinställt Peg Board Test)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Andel deltagare efter svårighetsgrad på varje dimension av EQ-5D-5L-skalan
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Förändring från baslinjen i livskvalitet med EQ-5D-5L visuell analog skala
Tidsram: 16 veckor
16 veckor
Förändring från baslinjen i det patientrapporterade indexet för kronisk förvärvad polyneuropati (CAP-PRI)
Tidsram: 16 veckor
16 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 oktober 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2022

Första postat (Faktisk)

4 februari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-117-2002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Multifokal motorisk neuropati

Kliniska prövningar på ARGX-117

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera