Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En klinisk prövning för att undersöka säkerhet och tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik och immunogenicitet hos 2 dosregimer av ARGX-117 hos vuxna med multifokal motorisk neuropati (ARDA)

17 april 2026 uppdaterad av: argenx

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps-, multicenterstudie för att utvärdera säkerhet och tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik och immunogenicitet av 2 dosregimer av ARGX-117 hos vuxna med multifokal motorneuropati

Detta är en fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie i parallellgrupp för att utvärdera säkerheten och effekten av 2 dosregimer av ARGX-117 jämfört med placebo hos deltagare med MMN som tidigare stabiliserats med IVIg (intravenöst immunglobulin) ).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

54

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Frankrike, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hôpital Pitie Salpétrière
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Förenta staterna, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Förenta staterna, 60026
        • Northshore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
        • West Virginia University Medicine
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Kanada
      • Québec, Kanada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Storbritannien
      • Glasgow, Storbritannien, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Storbritannien, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Storbritannien, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Tyskland, 48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kan ge ett undertecknat formulär för informerat samtycke (ICF)
  2. Man/kvinna minst 18 år vid den tidpunkt då formuläret för informerat samtycke (ICF) undertecknas
  3. Troligt eller definitivt MMN enligt European Federation of Neurological Societies (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) (EFNS/PNS) riktlinjer 2010 vid screening bekräftade av MMN Confirmation Committee (MCC)
  4. Får en stabil IVIg-regim före screening
  5. IVIg behandlingsberoende bekräftelse av MMN Confirmation Committee (MCC)
  6. Immunisering med det första meningokockvaccinet och pneumokockvaccinet och det enda vaccinet mot Haemophilus influensa typ B måste utföras minst 14 dagar före administrering av IMP vid V1 enligt lokala landsspecifika immuniseringsscheman. En dokumenterad historia av vaccination mot Neisseria meningitides, Haemophilus influenza typ B och streptokockpneumoni kommer att tillåtas
  7. Användning av preventivmedel av män och kvinnor bör överensstämma med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier

Exklusions kriterier:

  1. Alla samexisterande tillstånd som kan störa resultatbedömningarna
  2. Kliniska tecken eller symtom som tyder på andra neuropatier än MMN såsom motorneuronsjukdom eller andra inflammatoriska neuropatier
  3. Allvarlig psykiatrisk störning, självmordsförsök i anamnesen eller aktuella självmordstankar som enligt utredarens åsikt kan skapa onödig risk för deltagaren eller kan påverka efterlevnaden av prövningsprotokollet.
  4. Kliniskt signifikant okontrollerad aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller svampinfektion under screenings- och/eller IVIg-övervakningsperioden (IVMP).
  5. Alla andra kända autoimmuna sjukdomar som, enligt utredarens åsikt, skulle störa en korrekt bedömning av kliniska symtom på MMN eller utsätta deltagaren för onödig risk (t.ex. SLE).

  6. Malignitet i anamnesen såvida den inte lösts genom adekvat behandling utan tecken på återfall i ≥3 år före den första administreringen av IMP. Deltagare med följande karcinom kommer att vara berättigade:

    1. Tillräckligt behandlad hudcancer för basalceller eller skivepitelceller
    2. Karcinom in situ i livmoderhalsen
    3. Karcinom in situ i bröstet
    4. Tillfälligt histologiskt fynd av prostatacancer
  7. Kliniska bevis på andra allvarliga sjukdomar, nyligen genomgått en större operation (inklusive en splenektomi när som helst), eller som har något annat tillstånd enligt utredarens åsikt som kan förvirra resultaten av prövningen eller försätta deltagaren i onödan risk

  8. Tidigare/samtidig behandling

    1. Cyklofosfamid och/eller rituximab och/eller eculizumab och/eller mykofenolatmofetil inom 3 månader före screening
    2. Användning av en prövningsprodukt inom 3 månader eller 5 halveringstider (beroende på vilken som är längre) före den första dosen av IMP.

  9. Positivt serumtest vid screening för en aktiv virusinfektion med något av följande tillstånd:

    1. Hepatit B-virus (HBV) som tyder på en akut eller kronisk infektion
    2. Hepatit C-virus (HCV) baserat på HCV-antikroppsanalys
    3. HIV baserat på testresultat som är associerade med ett AIDS-definierande tillstånd
  10. Aktuell eller historia av (dvs. inom 12 månader efter screening) alkohol-, drog- eller medicinmissbruk
  11. Känd överkänslighetsreaktion mot 1 av komponenterna i IMP eller något av dess hjälpämnen
  12. Kvinnliga deltagare med positivt serum- eller uringraviditetstest, ammande kvinnor och de som avser att bli gravida under försöket eller inom 12 månader efter sista dosen av IMP
  13. ALAT eller ASAT ≥2 × övre normalgräns och total bilirubin ≥1,5 × övre normalgräns för det centrala laboratoriets referensintervall
  14. En uppskattad glomerulär filtrationshastighet på ≤60 mL/min/1,73m2

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: ARGX-117
Intravenös administrering av ARGX-117
Biologisk: ARGX-117
Intravenös administrering av ARGX-117
Placebo-jämförare: Placebo
Intravenös administrering av placebo
Övrig: Placebo
Intravenös administrering av placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Participants With AEs and SAEs
Tidsram: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Time to the First Retreatment With IVIg
Tidsram: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Tidsram: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Tidsram: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Tidsram: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Tidsram: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Tidsram: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Tidsram: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Tidsram: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Tidsram: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Tidsram: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Tidsram: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Tidsram: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Tidsram: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Tidsram: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Tidsram: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Tidsram: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Tidsram: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Tidsram: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Tidsram: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Tidsram: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

argenx

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

4 juni 2024

Avslutad studie (Faktisk)

4 juni 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

5 november 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 februari 2022

Första postat (Faktisk)

4 februari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARGX-117-2002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera