Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie for å undersøke sikkerhet og tolerabilitet, effekt, farmakokinetikk, farmakodynamikk og immunogenisitet til 2 doseregimer av ARGX-117 hos voksne med multifokal motorisk nevropati (ARDA)

17. april 2026 oppdatert av: argenx

En fase 2, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterforsøk for å evaluere sikkerhet og tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetikk, farmakodynamikk og immunogenisitet til 2 doseregimer av ARGX-117 hos voksne med multifokal motorisk nevropati

Dette er en fase 2, randomisert, dobbeltblindet, placebokontrollert, parallellgruppe, multisenterstudie for å evaluere sikkerheten og effekten av 2 doseregimer av ARGX-117 versus placebo, hos deltakere med MMN tidligere stabilisert med IVIg (intravenøst ​​immunglobulin) ).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
      • Ghent, Belgia, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Canada
      • Québec, Canada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Forente stater, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Forente stater, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forente stater, 60026
        • Northshore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University Medicine
  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Frankrike, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Frankrike, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Frankrike, 75651
        • Hopital Pitie Salpetriere
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Storbritannia, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Storbritannia, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Tyskland, 48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kan gi signert skjema for informert samtykke (ICF)
  2. Mann/kvinne minst 18 år på det tidspunktet skjemaet for informert samtykke (ICF) signeres
  3. Sannsynlig eller bestemt MMN i henhold til European Federation of Neurological Societies (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) (EFNS/PNS) retningslinjer fra 2010 ved screening bekreftet av MMN Confirmation Committee (MCC)
  4. Får et stabilt IVIg-regime før screening
  5. IVIg-behandlingsavhengighet bekreftet av MMN Confirmation Committee (MCC)
  6. Vaksinasjon med den første meningokokkvaksine og pneumokokkvaksine, og enkeltvaksine Haemophilus influensa type B må utføres minst 14 dager før IMP-administrasjon ved V1 i henhold til lokale landsspesifikke immuniseringsplaner. En dokumentert historie med vaksinasjon mot Neisseria meningitides, Haemophilus influenza type B og streptokokk pneumoni vil bli tillatt
  7. Prevensjonsbruk av menn og kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver sameksisterende tilstand som kan forstyrre utfallsvurderingene
  2. Kliniske tegn eller symptomer som tyder på andre nevropatier enn MMN, slik som motoriske nevronsykdom eller andre inflammatoriske nevropatier
  3. Alvorlig psykiatrisk lidelse, historie med selvmordsforsøk eller nåværende selvmordstanker som etter etterforskerens mening kan skape unødig risiko for deltakeren eller kunne påvirke overholdelse av prøveprotokollen.
  4. Klinisk signifikant ukontrollert aktiv eller kronisk bakteriell, viral eller soppinfeksjon under screenings- og/eller IVIg-overvåkingsperioden (IVMP).
  5. Enhver annen kjent autoimmun sykdom som, etter etterforskerens oppfatning, ville forstyrre en nøyaktig vurdering av kliniske symptomer på MMN eller sette deltakeren i unødig risiko (f.eks. SLE).

  6. Anamnese med malignitet med mindre det er løst ved adekvat behandling uten tegn på tilbakefall i ≥3 år før første administrasjon av IMP. Deltakere med følgende karsinomer vil være kvalifisert:

    1. Tilstrekkelig behandlet hudkreft i basalceller eller plateepitel
    2. Karsinom in situ av livmorhalsen
    3. Karsinom in situ i brystet
    4. Tilfeldig histologisk funn av prostatakreft
  7. Kliniske bevis på andre betydelige alvorlige sykdommer, har nylig hatt en større operasjon (inkludert en splenektomi til enhver tid), eller som har en annen tilstand etter etterforskerens oppfatning som kan forvirre resultatene av forsøket eller sette deltakeren i unødig situasjon Fare

  8. Tidligere/samtidig behandling

    1. Cyklofosfamid og/eller rituximab og/eller eculizumab og/eller mykofenolatmofetil innen 3 måneder før screening
    2. Bruk av et undersøkelsesprodukt innen 3 måneder eller 5 halveringstider (den som er lengst) før første dose av IMP.

  9. Positiv serumtest ved screening for en aktiv virusinfeksjon med en av følgende tilstander:

    1. Hepatitt B-virus (HBV) som tyder på en akutt eller kronisk infeksjon
    2. Hepatitt C-virus (HCV) basert på HCV-antistoffanalyse
    3. HIV basert på testresultater som er assosiert med en AIDS-definerende tilstand
  10. Nåværende eller historie med (dvs. innen 12 måneder etter screening) misbruk av alkohol, narkotika eller medisiner
  11. Kjent overfølsomhetsreaksjon overfor 1 av komponentene i IMP eller noen av dets hjelpestoffer
  12. Kvinnelige deltakere med positiv serum- eller uringraviditetstest, ammende kvinner og de som har til hensikt å bli gravide under forsøket eller innen 12 måneder etter siste dose av IMP
  13. ALAT eller ASAT ≥2 × øvre grense for normal og total bilirubin ≥1,5 × øvre normalgrense for det sentrale laboratoriereferanseområdet
  14. En estimert glomerulær filtrasjonshastighet på ≤60 mL/min/1,73m2

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ARGX-117
Intravenøs administrering av ARGX-117
Biologisk: ARGX-117
Intravenøs administrering av ARGX-117
Placebo komparator: Placebo
Intravenøs administrering av placebo
Annen: Placebo
Intravenøs administrering av placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With AEs and SAEs
Tidsramme: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Time to the First Retreatment With IVIg
Tidsramme: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Tidsramme: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Tidsramme: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Tidsramme: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Tidsramme: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Tidsramme: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Tidsramme: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Tidsramme: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Tidsramme: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Tidsramme: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Tidsramme: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Tidsramme: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Tidsramme: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Tidsramme: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Tidsramme: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Tidsramme: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Tidsramme: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Tidsramme: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Tidsramme: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Tidsramme: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

argenx

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mars 2022

Primær fullføring (Faktiske)

4. juni 2024

Studiet fullført (Faktiske)

4. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

5. november 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

3. februar 2022

Først lagt ut (Faktiske)

4. februar 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. mai 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ARGX-117-2002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere