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Eine klinische Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von 2-Dosis-Schemata von ARGX-117 bei Erwachsenen mit multifokaler motorischer Neuropathie (ARDA)

17. April 2026 aktualisiert von: argenx

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit, Wirksamkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Immunogenität von 2-Dosis-Schemata von ARGX-117 bei Erwachsenen mit multifokaler motorischer Neuropathie

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von 2 Dosierungsschemata von ARGX-117 im Vergleich zu Placebo bei Teilnehmern mit MMN, die zuvor mit IVIg (intravenöses Immunglobulin) stabilisiert wurden ).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

54

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Deutschland
      • Bochum, Deutschland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Deutschland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen, Deutschland, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Deutschland, 48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Frankreich, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Frankreich, 75651
        • Hôpital Pitie Salpétrière
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Kanada
      • Québec, Kanada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Vereinigte Staaten, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Vereinigte Staaten, 60026
        • Northshore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University Of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
        • West Virginia University Medicine
  • Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung (ICF) abgeben
  2. Männlich/weiblich mindestens 18 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligungserklärung (ICF).
  3. Wahrscheinliche oder eindeutige MMN gemäß den Richtlinien der European Federation of Neurological Societies (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) (EFNS/PNS) 2010 beim Screening, bestätigt durch das MMN Confirmation Committee (MCC)
  4. Erhalt eines stabilen IVIg-Regimes vor dem Screening
  5. Bestätigung der IVIg-Behandlungsabhängigkeit durch das MMN Confirmation Committee (MCC)
  6. Die Immunisierung mit dem ersten Meningokokken- und Pneumokokken-Impfstoff sowie dem Einzelimpfstoff gegen Haemophilus influenza Typ B muss mindestens 14 Tage vor der IMP-Verabreichung bei V1 gemäß den lokalen länderspezifischen Impfplänen durchgeführt werden. Eine dokumentierte Vorgeschichte von Impfungen gegen Neisseria meningitides, Haemophilus influenza Typ B und Streptococcus pneumoniae ist zulässig
  7. Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen

Ausschlusskriterien:

  1. Alle gleichzeitig bestehenden Bedingungen, die die Ergebnisbewertung beeinträchtigen können
  2. Klinische Anzeichen oder Symptome, die auf andere Neuropathien als MMN hindeuten, wie Motoneuronerkrankung oder andere entzündliche Neuropathien
  3. Schwere psychiatrische Störung, Suizidversuch in der Vorgeschichte oder aktuelle Suizidgedanken, die nach Ansicht des Prüfarztes ein unangemessenes Risiko für den Teilnehmer darstellen oder die Einhaltung des Studienprotokolls beeinträchtigen könnten.
  4. Klinisch signifikante unkontrollierte aktive oder chronische bakterielle, virale oder Pilzinfektion während des Screenings und/oder des IVIg-Überwachungszeitraums (IVMP).
  5. Jede andere bekannte Autoimmunerkrankung, die nach Ansicht des Prüfarztes eine genaue Beurteilung der klinischen Symptome von MMN beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem übermäßigen Risiko aussetzen würde (z. B. SLE).

  6. Malignität in der Vorgeschichte, es sei denn, sie wurde durch eine angemessene Behandlung behoben, ohne Anzeichen eines erneuten Auftretens für ≥ 3 Jahre vor der ersten Verabreichung des IMP. Teilnahmeberechtigt sind Teilnehmer mit folgenden Karzinomen:

    1. Angemessen behandelter Basalzell- oder Plattenepithelkarzinom der Haut
    2. Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses
    3. Carcinoma in situ der Brust
    4. Histologischer Zufallsbefund von Prostatakrebs
  7. Klinische Beweise für andere signifikante schwere Krankheiten, die sich kürzlich einer größeren Operation unterzogen haben (einschließlich einer Splenektomie zu einem beliebigen Zeitpunkt) oder die nach Ansicht des Prüfarztes an einer anderen Erkrankung leiden, die die Ergebnisse der Studie verfälschen oder den Teilnehmer unangemessen belasten könnte Risiko

  8. Vorherige/begleitende Therapie

    1. Cyclophosphamid und/oder Rituximab und/oder Eculizumab und/oder Mycophenolatmofetil innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening
    2. Anwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der ersten Dosis des IMP.

  9. Positiver Serumtest beim Screening auf eine aktive Virusinfektion mit einer der folgenden Erkrankungen:

    1. Hepatitis-B-Virus (HBV), das auf eine akute oder chronische Infektion hinweist
    2. Hepatitis-C-Virus (HCV) basierend auf HCV-Antikörper-Assay
    3. HIV basierend auf Testergebnissen, die mit einer AIDS-definierenden Erkrankung in Verbindung gebracht werden
  10. Aktueller oder früherer (d. h. innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening) Alkohol-, Drogen- oder Medikamentenmissbrauch
  11. Bekannte Überempfindlichkeitsreaktion auf einen der Bestandteile von IMP oder einen seiner sonstigen Bestandteile
  12. Weibliche Teilnehmer mit einem positiven Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest, stillende Frauen und diejenigen, die beabsichtigen, während der Studie oder innerhalb von 12 Monaten nach der letzten IMP-Dosis schwanger zu werden
  13. ALT oder AST ≥2 × Obergrenze des Normalwertes und Gesamtbilirubin ≥1,5 × Obergrenze des Normalwertes des Zentrallabor-Referenzbereichs
  14. Eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate von ≤60 ml/min/1,73 m2

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ARGX-117
Intravenöse Verabreichung von ARGX-117
Biologisch: ARGX-117
Intravenöse Verabreichung von ARGX-117
Placebo-Komparator: Placebo
Intravenöse Verabreichung von Placebo
Sonstiges: Placebo
Intravenöse Verabreichung von Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With AEs and SAEs
Zeitfenster: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Time to the First Retreatment With IVIg
Zeitfenster: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Zeitfenster: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Zeitfenster: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Zeitfenster: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Zeitfenster: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Zeitfenster: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Zeitfenster: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Zeitfenster: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Zeitfenster: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Zeitfenster: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Zeitfenster: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Zeitfenster: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Zeitfenster: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Zeitfenster: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Zeitfenster: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Zeitfenster: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Zeitfenster: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Zeitfenster: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Zeitfenster: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Zeitfenster: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

argenx

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Juni 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Februar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Februar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARGX-117-2002

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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