Un essai clinique pour étudier l'innocuité et la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité de 2 schémas posologiques d'ARGX-117 chez des adultes atteints de neuropathie motrice multifocale (ARDA)
17 avril 2026 mis à jour par: argenx
Un essai multicentrique de phase 2, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'immunogénicité de 2 schémas posologiques d'ARGX-117 chez des adultes atteints de neuropathie motrice multifocale
Il s'agit d'un essai multicentrique de phase 2, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de 2 schémas posologiques d'ARGX-117 par rapport à un placebo, chez des participants atteints de MMN préalablement stabilisés avec des IgIV (immunoglobulines intraveineuses ).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
54
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Bochum, Allemagne, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum
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Essen, Allemagne, 45147
- Universitätsklinikum Essen
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Göttingen, Allemagne, 37075
- Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
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Hanover, Allemagne, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
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Münster, Allemagne, 48419
- Universitätsklinikum Münster
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Ghent, Belgique, 9000
- AZ Sint-Lucas
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Québec, Canada, H4A 3TA
- Genge Partners Montreal
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Toronto, Canada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Barcelona, Espagne, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Herbon
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Barcelona, Espagne, 08041
- Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
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Valencia, Espagne, 46026
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
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Bordeaux, France, 33076
- CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
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Lille, France, 59037
- CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
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Nice, France, 06001
- CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
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Paris, France, 75651
- Hôpital Pitie Salpétrière
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Milan, Italie, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Pisa, Italie, 56126
- Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
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Rome, Italie, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
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Rozzano, Italie, 20089
- Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
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Vienna, L'Autriche, 1090
- Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
- Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- University Medical Centre Utrecht
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Krakow, Pologne, 31-426
- Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
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Warsaw, Pologne, 02-097
- Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
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Glasgow, Royaume-Uni, G51 4TF
- Queen Elisabeth University Hospital
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London, Royaume-Uni, ZC1N 3BG
- University College London Hospital
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Oxford, Royaume-Uni, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
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Arizona
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Scottsdate, Arizona, États-Unis, 85251
- HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
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California
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San Francisco, California, États-Unis, 94109
- California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20037
- George Washington Medical Faculty Associates
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Florida
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Maitland, Florida, États-Unis, 32751
- HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
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Tampa, Florida, États-Unis, 33612
- University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
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Illinois
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Glenview, Illinois, États-Unis, 60026
- Northshore University Healthsystem
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Kansas
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Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55414
- University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
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Texas
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Austin, Texas, États-Unis, 78756
- Austin Neuromuscular Center
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University Medicine
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Capable de donner un formulaire de consentement éclairé (ICF) signé
- Homme / femme âgé d'au moins 18 ans au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF)
- MMN probable ou certain selon les directives 2010 de la Fédération européenne des sociétés neurologiques (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) (EFNS/PNS) lors du dépistage confirmé par le comité de confirmation MMN (MCC)
- Recevoir un régime d'IgIV stable avant le dépistage
- Confirmation de la dépendance au traitement IgIV par le MMN Confirmation Committee (MCC)
- La vaccination avec le premier vaccin contre le méningocoque et le vaccin contre le pneumocoque, et le vaccin unique contre l'Haemophilus influenza de type B doit être effectuée au moins 14 jours avant l'administration de l'IMP à V1 selon les calendriers de vaccination locaux spécifiques au pays. Un antécédent documenté de vaccination contre Neisseria meningitidis, Haemophilus influenza type B et streptococcus pneumonia sera autorisé
- L'utilisation de la contraception par les hommes et les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques
Critère d'exclusion:
- Toute condition coexistante qui peut interférer avec les évaluations des résultats
- Signes cliniques ou symptômes évocateurs de neuropathies autres que la MMN telles que la maladie du motoneurone ou d'autres neuropathies inflammatoires
- Trouble psychiatrique grave, antécédents de tentative de suicide ou idées suicidaires actuelles qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient créer un risque indu pour le participant ou pourraient affecter le respect du protocole d'essai.
- Infection bactérienne, virale ou fongique active ou chronique cliniquement significative et non contrôlée pendant la période de dépistage et/ou de surveillance des IgIV (IVMP).
- Toute autre maladie auto-immune connue qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec une évaluation précise des symptômes cliniques de la NMM ou exposerait le participant à un risque indu (par exemple, LED).
Antécédents de malignité à moins qu'ils ne soient résolus par un traitement adéquat sans signe de récidive pendant ≥ 3 ans avant la première administration de l'IMP. Les participants atteints des carcinomes suivants seront éligibles :
- Cancer de la peau basocellulaire ou épidermoïde correctement traité
- Carcinome in situ du col de l'utérus
- Carcinome in situ du sein
- Découverte histologique fortuite d'un cancer de la prostate
- Preuve clinique d'autres maladies graves importantes, ont subi une intervention chirurgicale majeure récente (y compris une splénectomie à tout moment), ou qui ont toute autre condition de l'avis de l'investigateur, qui pourrait confondre les résultats de l'essai ou mettre le participant dans une situation indue risque
Traitement antérieur/concomitant
- Cyclophosphamide et/ou rituximab et/ou éculizumab et/ou mycophénolate mofétil dans les 3 mois précédant le dépistage
- Utilisation d'un produit expérimental dans les 3 mois ou 5 demi-vies (selon la plus longue) avant la première dose de l'IMP.
Test sérique positif lors du dépistage d'une infection virale active avec l'une des conditions suivantes :
- Virus de l'hépatite B (VHB) indiquant une infection aiguë ou chronique
- Virus de l'hépatite C (VHC) basé sur le dosage des anticorps anti-VHC
- VIH basé sur les résultats des tests qui sont associés à une condition définissant le SIDA
- Actuel ou antécédents d'abus d'alcool, de drogues ou de médicaments (c'est-à-dire dans les 12 mois suivant le dépistage)
- Réaction d'hypersensibilité connue à l'un des composants de l'IMP ou à l'un de ses excipients
- Les participantes avec un test de grossesse sérique ou urinaire positif, les femmes allaitantes et celles qui ont l'intention de devenir enceintes pendant l'essai ou dans les 12 mois suivant la dernière dose de l'IMP
- ALT ou AST ≥2 × limite supérieure de la normale et bilirubine totale ≥1,5 × limite supérieure de la normale de la plage de référence du laboratoire central
- Un débit de filtration glomérulaire estimé à ≤ 60 mL/min/1,73 m2
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: ARGX-117
Administration intraveineuse d'ARGX-117
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Administration intraveineuse d'ARGX-117
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Comparateur placebo: Placebo
Administration intraveineuse de placebo
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Administration intraveineuse de placebo
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Number of Participants With AEs and SAEs
Délai: Up to 80 weeks
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AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
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Up to 80 weeks
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Time to the First Retreatment With IVIg
Délai: Up to 16 weeks
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The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
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Up to 16 weeks
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Time-to-relapse
Délai: Up to 16 weeks
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Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
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Up to 16 weeks
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iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Délai: Up to 16 weeks
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The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right).
A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group.
A higher value indicates better muscle strength.
The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body.
The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score.
A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
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Up to 16 weeks
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Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Délai: At week 16
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The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right).
A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned.
This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease.
It ranges between 0 and 5.
A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
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At week 16
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Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Délai: At week 16
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The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength.
A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
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At week 16
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Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Délai: Up to 16 weeks
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The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups.
A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
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Up to 16 weeks
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iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Délai: Up to 16 weeks
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Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.
The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average.
The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
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Up to 16 weeks
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Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Délai: At week 16
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Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand. |
At week 16
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Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Délai: At week 16
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The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN.
Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100.
Lower scores indicated a greater degree of disability.
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At week 16
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Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Délai: At week 16
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The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength.
A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
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At week 16
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Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Délai: At week 16
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The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression.
Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
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At week 16
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Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Délai: At week 16
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The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health.
A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
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At week 16
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Change From Baseline in the CAP-PRI
Délai: At week 16
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The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life.
This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30.
A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
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At week 16
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Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Délai: Up to 16 weeks
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Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
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Up to 16 weeks
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Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Délai: Up to 16 weeks
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9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items.
It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue.
A change of less than 0 indicates an improvement.
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Up to 16 weeks
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Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Délai: Up to 16 weeks
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The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
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Up to 16 weeks
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Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Délai: Up to 16 weeks
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Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment.
A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
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Up to 16 weeks
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Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Délai: Up to 16 weeks
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Up to 16 weeks
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Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Délai: At week 16
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At week 16
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Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Délai: Up to 16 weeks
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Up to 16 weeks
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 mars 2022
Achèvement primaire (Réel)
4 juin 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
4 juin 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 novembre 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
3 février 2022
Première publication (Réel)
4 février 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 mai 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 avril 2026
Dernière vérification
1 avril 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ARGX-117-2002
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
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