Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een klinisch onderzoek om de veiligheid en verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van 2-dosisregimes van ARGX-117 bij volwassenen met multifocale motorische neuropathie te onderzoeken (ARDA)

17 april 2026 bijgewerkt door: argenx

Een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, multicenter studie om de veiligheid en verdraagbaarheid, werkzaamheid, farmacokinetiek, farmacodynamiek en immunogeniciteit van 2 dosisregimes van ARGX-117 bij volwassenen met multifocale motorische neuropathie te evalueren

Dit is een fase 2, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle groep, multicenter studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van 2 doseringsregimes van ARGX-117 versus placebo, bij deelnemers met MMN die eerder gestabiliseerd waren met IVIg (intraveneus immunoglobuline). ).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

54

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Ghent, België, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Canada
      • Québec, Canada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Duitsland
      • Bochum, Duitsland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Duitsland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen, Duitsland, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Duitsland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Duitsland, 48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Frankrijk, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Frankrijk, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Frankrijk, 75651
        • Hôpital Pitie Salpétrière
  • Italië
      • Milan, Italië, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Italië, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Italië, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Italië, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Verenigd Koninkrijk, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Verenigde Staten, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Verenigde Staten, 60026
        • Northshore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. In staat om ondertekend geïnformeerd toestemmingsformulier (ICF) te geven
  2. Man/vrouw minstens 18 jaar oud op het moment dat het toestemmingsformulier (ICF) wordt ondertekend
  3. Waarschijnlijke of definitieve MMN volgens de richtlijnen van de European Federation of Neurological Societies (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) (EFNS/PNS) 2010 bij screening bevestigd door de MMN Confirmation Committee (MCC)
  4. Een stabiel IVIg-regime ontvangen vóór screening
  5. IVIg behandelingsafhankelijkheid bevestiging door de MMN Bevestigingscommissie (MCC)
  6. Immunisatie met het eerste meningokokkenvaccin en pneumokokkenvaccin, en het enkelvoudige Haemophilus influenza type B-vaccin moet ten minste 14 dagen vóór IMP-toediening in V1 worden uitgevoerd volgens de lokale landspecifieke immunisatieschema's. Een gedocumenteerde voorgeschiedenis van vaccinatie tegen Neisseria meningitides, Haemophilus influenza type B en streptokokkenpneumonie is toegestaan
  7. Het gebruik van anticonceptie door mannen en vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken

Uitsluitingscriteria:

  1. Elke naast elkaar bestaande aandoening die de uitkomstbeoordelingen kan verstoren
  2. Klinische tekenen of symptomen die wijzen op andere neuropathieën dan MMN, zoals motorneuronziekte of andere inflammatoire neuropathieën
  3. Ernstige psychiatrische stoornis, voorgeschiedenis van zelfmoordpogingen of huidige zelfmoordgedachten die naar de mening van de onderzoeker een onnodig risico voor de deelnemer kunnen vormen of de naleving van het onderzoeksprotocol kunnen beïnvloeden.
  4. Klinisch significante ongecontroleerde actieve of chronische bacteriële, virale of schimmelinfectie tijdens de screening en/of IVIg-bewakingsperiode (IVMP).
  5. Elke andere bekende auto-immuunziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een nauwkeurige beoordeling van de klinische symptomen van MMN zou verstoren of de deelnemer een onnodig risico zou opleveren (bijv. SLE).

  6. Geschiedenis van maligniteit tenzij opgelost door adequate behandeling zonder bewijs van recidief gedurende ≥3 jaar vóór de eerste toediening van het IMP. Deelnemers met de volgende carcinomen komen in aanmerking:

    1. Adequaat behandelde basaalcel- of plaveiselcelkanker
    2. Carcinoom in situ van de baarmoederhals
    3. Carcinoom in situ van de borst
    4. Incidentele histologische bevinding van prostaatkanker
  7. Klinisch bewijs van andere significante ernstige ziekten, die recentelijk een grote operatie hebben ondergaan (waaronder ooit een splenectomie), of die naar de mening van de onderzoeker een andere aandoening hebben die de resultaten van het onderzoek zou kunnen verwarren of de deelnemer onterecht zou kunnen maken risico

  8. Eerdere/concomitante therapie

    1. Cyclofosfamide en/of rituximab en/of eculizumab en/of mycofenolaatmofetil binnen 3 maanden voorafgaand aan de screening
    2. Gebruik van een onderzoeksproduct binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden (afhankelijk van welke langer is) vóór de eerste dosis van het IMP.

  9. Positieve serumtest bij screening op een actieve virale infectie met een van de volgende aandoeningen:

    1. Hepatitis B-virus (HBV) dat wijst op een acute of chronische infectie
    2. Hepatitis C-virus (HCV) op basis van HCV-antilichaamtest
    3. HIV op basis van testresultaten die verband houden met een AIDS-definiërende aandoening
  10. Huidige of geschiedenis van (dwz binnen 12 maanden na screening) alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik
  11. Bekende overgevoeligheidsreactie op 1 van de componenten van het IMP of een van de hulpstoffen
  12. Vrouwelijke deelnemers met een positieve serum- of urinezwangerschapstest, zogende vrouwen en degenen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek of binnen 12 maanden na de laatste dosis van het IMP
  13. ALAT of ASAT ≥2 × bovengrens van normaal en totaal bilirubine ≥1,5 × bovengrens van normaal van het referentiebereik van het centrale laboratorium
  14. Een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid van ≤60 ml/min/1,73 m2

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: ARGX-117
Intraveneuze toediening van ARGX-117
Biologisch: ARGX-117
Intraveneuze toediening van ARGX-117
Placebo-vergelijker: Placebo
Intraveneuze toediening van placebo
Ander: Placebo
Intraveneuze toediening van placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Number of Participants With AEs and SAEs
Tijdsspanne: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Time to the First Retreatment With IVIg
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Tijdsspanne: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Tijdsspanne: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Tijdsspanne: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Tijdsspanne: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Tijdsspanne: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Tijdsspanne: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Tijdsspanne: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Tijdsspanne: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Tijdsspanne: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Tijdsspanne: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

argenx

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

4 juni 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

4 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

5 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

3 februari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 februari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARGX-117-2002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren