Un ensayo clínico para investigar la seguridad y tolerabilidad, eficacia, farmacocinética, farmacodinámica e inmunogenicidad de regímenes de 2 dosis de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal (ARDA)

Criterios de inclusión:

1. Capaz de dar un formulario de consentimiento informado firmado (ICF)
2. Hombre/mujer de al menos 18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF)
3. MMN probable o definitivo de acuerdo con las directrices de 2010 de la Federación Europea de Sociedades Neurológicas (EFNS)/Sociedad de Nervios Periféricos (PNS) (EFNS/PNS) en la selección confirmada por el Comité de Confirmación de MMN (MCC)
4. Recibir un régimen de IgIV estable antes de la selección
5. Confirmación de la dependencia del tratamiento con IgIV por parte del Comité de Confirmación de MMN (MCC)
6. La inmunización con la primera vacuna meningocócica y la vacuna neumocócica, y la única vacuna contra Haemophilus influenza tipo B, debe realizarse al menos 14 días antes de la administración de IMP en V1 de acuerdo con los calendarios de inmunización locales específicos del país. Se permitirá un historial documentado de vacunación contra Neisseria meningitides, Haemophilus influenza tipo B y Streptococcus pneumoniae.
7. El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.

Criterio de exclusión:

1. Cualquier condición coexistente que pueda interferir con las evaluaciones de resultados
2. Signos o síntomas clínicos sugestivos de neuropatías distintas de la NMM, como la enfermedad de la motoneurona u otras neuropatías inflamatorias
3. Trastorno psiquiátrico grave, antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida actual que, en opinión del investigador, podría crear un riesgo indebido para el participante o afectar el cumplimiento del protocolo del ensayo.
4. Infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa durante el período de detección y/o control de IgIV (IVMP).
5. Cualquier otra enfermedad autoinmune conocida que, en opinión del investigador, podría interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de la NMM o poner al participante en un riesgo indebido (p. ej., LES).

6. Historial de malignidad a menos que se resuelva con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración del IMP. Serán elegibles los participantes con los siguientes carcinomas:

   1. Cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente
   2. Carcinoma in situ del cuello uterino
   3. Carcinoma in situ de mama
   4. Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata
7. Evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, que se hayan sometido recientemente a una cirugía mayor (incluida una esplenectomía en cualquier momento), o que tengan cualquier otra afección, en opinión del investigador, que podría confundir los resultados del ensayo o poner al participante en una situación indebida. riesgo

8. Terapia previa/concomitante

   1. Ciclofosfamida y/o rituximab y/o eculizumab y/o micofenolato mofetilo en los 3 meses anteriores a la selección
   2. Uso de un producto en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la primera dosis de IMP.

9. Prueba de suero positiva en la detección de una infección viral activa con cualquiera de las siguientes condiciones:

   1. Virus de la hepatitis B (VHB) que es indicativo de una infección aguda o crónica
   2. Virus de la hepatitis C (VHC) basado en el ensayo de anticuerpos contra el VHC
   3. VIH basado en resultados de pruebas que están asociadas con una condición definitoria de SIDA
10. Actual o historial de (es decir, dentro de los 12 meses posteriores a la selección) abuso de alcohol, drogas o medicamentos
11. Reacción de hipersensibilidad conocida a 1 de los componentes del IMP o a alguno de sus excipientes
12. Mujeres participantes con una prueba de embarazo en suero u orina positiva, mujeres lactantes y aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el ensayo o dentro de los 12 meses posteriores a la última dosis de IMP
13. ALT o AST ≥2 × límite superior de normalidad y bilirrubina total ≥1,5 × límite superior de normalidad del rango de referencia del laboratorio central
14. Una tasa de filtración glomerular estimada de ≤60 ml/min/1,73 m2