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Un ensayo clínico para investigar la seguridad y tolerabilidad, eficacia, farmacocinética, farmacodinámica e inmunogenicidad de regímenes de 2 dosis de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal (ARDA)

17 de abril de 2026 actualizado por: argenx

Un ensayo de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos y multicéntrico para evaluar la seguridad y la tolerabilidad, la eficacia, la farmacocinética, la farmacodinámica y la inmunogenicidad de regímenes de 2 dosis de ARGX-117 en adultos con neuropatía motora multifocal

Este es un ensayo multicéntrico de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos para evaluar la seguridad y eficacia de 2 regímenes de dosis de ARGX-117 versus placebo, en participantes con NMM previamente estabilizados con IgIV (inmunoglobulina intravenosa). ).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

54

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bochum, Alemania, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Alemania, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen, Alemania, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Alemania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Alemania, 48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Canadá
      • Québec, Canadá, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, España, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
        • NorthShore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Medicine
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Francia, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Francia, 75651
        • Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Reino Unido, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Capaz de dar un formulario de consentimiento informado firmado (ICF)
  2. Hombre/mujer de al menos 18 años de edad en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF)
  3. MMN probable o definitivo de acuerdo con las directrices de 2010 de la Federación Europea de Sociedades Neurológicas (EFNS)/Sociedad de Nervios Periféricos (PNS) (EFNS/PNS) en la selección confirmada por el Comité de Confirmación de MMN (MCC)
  4. Recibir un régimen de IgIV estable antes de la selección
  5. Confirmación de la dependencia del tratamiento con IgIV por parte del Comité de Confirmación de MMN (MCC)
  6. La inmunización con la primera vacuna meningocócica y la vacuna neumocócica, y la única vacuna contra Haemophilus influenza tipo B, debe realizarse al menos 14 días antes de la administración de IMP en V1 de acuerdo con los calendarios de inmunización locales específicos del país. Se permitirá un historial documentado de vacunación contra Neisseria meningitides, Haemophilus influenza tipo B y Streptococcus pneumoniae.
  7. El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.

Criterio de exclusión:

  1. Cualquier condición coexistente que pueda interferir con las evaluaciones de resultados
  2. Signos o síntomas clínicos sugestivos de neuropatías distintas de la NMM, como la enfermedad de la motoneurona u otras neuropatías inflamatorias
  3. Trastorno psiquiátrico grave, antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida actual que, en opinión del investigador, podría crear un riesgo indebido para el participante o afectar el cumplimiento del protocolo del ensayo.
  4. Infección bacteriana, viral o fúngica activa o crónica no controlada clínicamente significativa durante el período de detección y/o control de IgIV (IVMP).
  5. Cualquier otra enfermedad autoinmune conocida que, en opinión del investigador, podría interferir con una evaluación precisa de los síntomas clínicos de la NMM o poner al participante en un riesgo indebido (p. ej., LES).

  6. Historial de malignidad a menos que se resuelva con un tratamiento adecuado sin evidencia de recurrencia durante ≥3 años antes de la primera administración del IMP. Serán elegibles los participantes con los siguientes carcinomas:

    1. Cáncer de piel de células basales o de células escamosas tratado adecuadamente
    2. Carcinoma in situ del cuello uterino
    3. Carcinoma in situ de mama
    4. Hallazgo histológico incidental de cáncer de próstata
  7. Evidencia clínica de otras enfermedades graves significativas, que se hayan sometido recientemente a una cirugía mayor (incluida una esplenectomía en cualquier momento), o que tengan cualquier otra afección, en opinión del investigador, que podría confundir los resultados del ensayo o poner al participante en una situación indebida. riesgo

  8. Terapia previa/concomitante

    1. Ciclofosfamida y/o rituximab y/o eculizumab y/o micofenolato mofetilo en los 3 meses anteriores a la selección
    2. Uso de un producto en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la primera dosis de IMP.

  9. Prueba de suero positiva en la detección de una infección viral activa con cualquiera de las siguientes condiciones:

    1. Virus de la hepatitis B (VHB) que es indicativo de una infección aguda o crónica
    2. Virus de la hepatitis C (VHC) basado en el ensayo de anticuerpos contra el VHC
    3. VIH basado en resultados de pruebas que están asociadas con una condición definitoria de SIDA
  10. Actual o historial de (es decir, dentro de los 12 meses posteriores a la selección) abuso de alcohol, drogas o medicamentos
  11. Reacción de hipersensibilidad conocida a 1 de los componentes del IMP o a alguno de sus excipientes
  12. Mujeres participantes con una prueba de embarazo en suero u orina positiva, mujeres lactantes y aquellas que tengan la intención de quedar embarazadas durante el ensayo o dentro de los 12 meses posteriores a la última dosis de IMP
  13. ALT o AST ≥2 × límite superior de normalidad y bilirrubina total ≥1,5 × límite superior de normalidad del rango de referencia del laboratorio central
  14. Una tasa de filtración glomerular estimada de ≤60 ml/min/1,73 m2

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: ARGX-117
Administración intravenosa de ARGX-117
Biológico: ARGX-117
Administración intravenosa de ARGX-117
Comparador de placebos: Placebo
Administración intravenosa de placebo
Otro: Placebo
Administración intravenosa de placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Number of Participants With AEs and SAEs
Periodo de tiempo: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Time to the First Retreatment With IVIg
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Periodo de tiempo: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Periodo de tiempo: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Periodo de tiempo: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Periodo de tiempo: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Periodo de tiempo: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Periodo de tiempo: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Periodo de tiempo: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Periodo de tiempo: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Periodo de tiempo: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Periodo de tiempo: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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argenx

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de marzo de 2022

Finalización primaria (Actual)

4 de junio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

4 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de noviembre de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de febrero de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

4 de febrero de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de mayo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARGX-117-2002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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