Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg til undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af 2 dosisregimer af ARGX-117 hos voksne med multifokal motorisk neuropati (ARDA)

17. april 2026 opdateret af: argenx

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterforsøg til evaluering af sikkerhed og tolerabilitet, effektivitet, farmakokinetik, farmakodynamik og immunogenicitet af 2 dosisregimer af ARGX-117 hos voksne med multifokal motorisk neuropati

Dette er et fase 2, randomiseret, dobbeltblindet, placebokontrolleret, parallelgruppe, multicenterforsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​2 dosisregimer af ARGX-117 versus placebo hos deltagere med MMN tidligere stabiliseret med IVIg (intravenøst ​​immunglobulin ).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

54

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Ghent, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Canada
      • Québec, Canada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Forenede Stater, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Forenede Stater, 60026
        • NorthShore University HealthSystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
        • West Virginia University Medicine
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Frankrig, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Frankrig, 75651
        • Hôpital Pitié Salpetrière
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Italien
      • Milan, Italien, 20132
        • Irccs Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Italien, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Italien, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Italien, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Tyskland
      • Bochum, Tyskland, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Tyskland, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen, Tyskland, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Tyskland, 48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. I stand til at give underskrevet informeret samtykkeformular (ICF)
  2. Mand/kvinde mindst 18 år på det tidspunkt, hvor den informerede samtykkeformular (ICF) underskrives
  3. Sandsynlig eller bestemt MMN i henhold til European Federation of Neurological Societies (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) (EFNS/PNS) retningslinjer for 2010 ved screening bekræftet af MMN Confirmation Committee (MCC)
  4. Modtagelse af et stabilt IVIg-regime før screening
  5. IVIg-behandlingsafhængighedsbekræftelse af MMN Confirmation Committee (MCC)
  6. Immunisering med den første meningokokvaccine og pneumokokvaccine og den enkelte Haemophilus influenza type B-vaccine skal udføres mindst 14 dage før IMP-administration ved V1 i henhold til lokale landespecifikke immuniseringsplaner. En dokumenteret historie med vaccination mod Neisseria meningitides, Haemophilus influenza type B og streptokok lungebetændelse vil være tilladt
  7. Præventionsbrug af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser

Ekskluderingskriterier:

  1. Enhver sameksisterende tilstand, der kan forstyrre resultatvurderingerne
  2. Kliniske tegn eller symptomer, der tyder på andre neuropatier end MMN, såsom motorneuronsygdom eller andre inflammatoriske neuropatier
  3. Alvorlig psykiatrisk lidelse, historie med selvmordsforsøg eller aktuelle selvmordstanker, der efter investigatorens mening kunne skabe unødig risiko for deltageren eller kunne påvirke overholdelse af forsøgsprotokollen.
  4. Klinisk signifikant ukontrolleret aktiv eller kronisk bakteriel, viral eller svampeinfektion under screenings- og/eller IVIg-monitoreringsperioden (IVMP).
  5. Enhver anden kendt autoimmun sygdom, som efter investigatorens mening ville forstyrre en nøjagtig vurdering af kliniske symptomer på MMN eller sætte deltageren i unødig risiko (f.eks. SLE).

  6. Anamnese med malignitet, medmindre det er løst ved passende behandling uden tegn på recidiv i ≥3 år før den første administration af IMP. Deltagere med følgende karcinomer vil være berettigede:

    1. Tilstrækkeligt behandlet basalcelle- eller pladecellehudkræft
    2. Carcinom in situ af livmoderhalsen
    3. Carcinom in situ af brystet
    4. Tilfældigt histologisk fund af prostatacancer
  7. Klinisk bevis for andre betydelige alvorlige sygdomme, har haft en nylig større operation (herunder en splenektomi på ethvert tidspunkt), eller som har en anden tilstand efter investigatorens mening, der kunne forvirre resultaterne af forsøget eller sætte deltageren i unødig situation risiko

  8. Forudgående/samtidig behandling

    1. Cyclophosphamid og/eller rituximab og/eller eculizumab og/eller mycophenolatmofetil inden for 3 måneder før screening
    2. Brug af et forsøgsprodukt inden for 3 måneder eller 5 halveringstider (alt efter hvad der er længst) før den første dosis af IMP.

  9. Positiv serumtest ved screening for en aktiv virusinfektion med en af ​​følgende tilstande:

    1. Hepatitis B-virus (HBV), der er tegn på en akut eller kronisk infektion
    2. Hepatitis C-virus (HCV) baseret på HCV-antistofassay
    3. HIV baseret på testresultater, der er forbundet med en AIDS-definerende tilstand
  10. Aktuel eller historie med (dvs. inden for 12 måneder efter screening) alkohol-, stof- eller medicinmisbrug
  11. Kendt overfølsomhedsreaktion over for 1 af komponenterne i IMP eller et eller flere af dets hjælpestoffer
  12. Kvindelige deltagere med en positiv serum- eller uringraviditetstest, ammende kvinder og dem, der har til hensigt at blive gravide under forsøget eller inden for 12 måneder efter sidste dosis af IMP
  13. ALAT eller ASAT ≥2 × øvre grænse for normal og total bilirubin ≥1,5 × øvre normalgrænse for det centrale laboratoriereferenceområde
  14. En estimeret glomerulær filtrationshastighed på ≤60 mL/min/1,73m2

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ARGX-117
Intravenøs administration af ARGX-117
Biologisk: ARGX-117
Intravenøs administration af ARGX-117
Placebo komparator: Placebo
Intravenøs administration af placebo
Andet: Placebo
Intravenøs administration af placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With AEs and SAEs
Tidsramme: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Time to the First Retreatment With IVIg
Tidsramme: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Tidsramme: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Tidsramme: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Tidsramme: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Tidsramme: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Tidsramme: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Tidsramme: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Tidsramme: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Tidsramme: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Tidsramme: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Tidsramme: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Tidsramme: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Tidsramme: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Tidsramme: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Tidsramme: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Tidsramme: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Tidsramme: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Tidsramme: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Tidsramme: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Tidsramme: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

argenx

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

4. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. november 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. februar 2022

Først opslået (Faktiske)

4. februar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARGX-117-2002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multifokal motorisk neuropati

Kliniske forsøg med ARGX-117

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mozambique

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner