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一项研究 ARGX-117 的 2 种剂量方案在患有多灶性运动神经病的成人中的安全性和耐受性、疗效、药代动力学、药效学和免疫原性的临床试验 (ARDA)

2026年4月17日 更新者：argenx

一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心试验，以评估 ARGX-117 的 2 种剂量方案在患有多灶性运动神经病的成人中的安全性和耐受性、功效、药代动力学、药效学和免疫原性

这是一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心试验，旨在评估 ARGX-117 与安慰剂的 2 种剂量方案的安全性和有效性，在先前使用 IVIg（静脉注射免疫球蛋白）稳定的 MMN 参与者中).

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

54

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
      • Québec、加拿大、H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto、加拿大、M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
  • 德国
      • Bochum、德国、44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen、德国、45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen、德国、37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover、德国、30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster、德国、48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • 意大利
      • Milan、意大利、20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa、意大利、56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome、意大利、00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano、意大利、20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • 比利时
      • Ghent、比利时、9000
        • AZ Sint-Lucas
  • 法国
      • Bordeaux、法国、33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille、法国、59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice、法国、06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris、法国、75651
        • Hôpital Pitie Salpétrière
  • 波兰
      • Krakow、波兰、31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw、波兰、02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • 美国
    • Arizona
      • Scottsdate、Arizona、美国、85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco、California、美国、94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland、Florida、美国、32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa、Florida、美国、33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview、Illinois、美国、60026
        • Northshore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、美国、55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin、Texas、美国、78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown、West Virginia、美国、26506
        • West Virginia University Medicine
  • 英国
      • Glasgow、英国、G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London、英国、ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford、英国、OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona、西班牙、08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 能够签署知情同意书 (ICF)
  2. 签署知情同意书 (ICF) 时年满 18 岁的男性/女性
  3. 根据欧洲神经学会联合会 (EFNS)/周围神经学会 (PNS) (EFNS/PNS) 2010 年筛选指南确定的可能或确定的 MMN，并由 MMN 确认委员会 (MCC) 确认
  4. 筛选前接受稳定的 IVIg 方案
  5. MMN 确认委员会 (MCC) 进行的 IVIg 治疗依赖性确认
  6. 根据当地国家/地区特定的免疫计划，必须在 V1 IMP 给药前至少 14 天用第一种脑膜炎球菌疫苗和肺炎球菌疫苗以及单一 B 型流感嗜血杆菌疫苗进行免疫。 将允许有记录的脑膜炎奈瑟菌、B 型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌疫苗接种史
  7. 男性和女性使用避孕药具应符合当地有关临床研究参与者避孕方法的规定

排除标准：

  1. 任何可能干扰结果评估的合并症
  2. 提示 MMN 以外的神经病的临床体征或症状，例如运动神经元病或其他炎症性神经病
  3. 研究者认为可能对参与者造成过度风险或可能影响对试验方案的依从性的严重精神障碍、自杀未遂史或当前的自杀意念。
  4. 在筛选和/或 IVIg 监测期间 (IVMP) 有临床意义的不受控制的活动性或慢性细菌、病毒或真菌感染。
  5. 研究者认为会干扰对 MMN 临床症状的准确评估或使参与者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病（例如，SLE）。

  6. 恶性肿瘤病史，除非通过充分治疗解决且在首次施用 IMP 前 ≥ 3 年无复发证据。 患有以下癌症的参与者将有资格：

    1. 充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
    2. 宫颈原位癌
    3. 乳腺原位癌
    4. 前列腺癌的偶然组织学发现
  7. 其他重大严重疾病的临床证据，最近进行过大手术（包括随时进行的脾切除术），或研究者认为有任何其他情况，可能会混淆试验结果或使参与者处于不适当的状态风险

  8. 既往/伴随治疗

    1. 筛选前 3 个月内使用环磷酰胺和/或利妥昔单抗和/或依库珠单抗和/或霉酚酸酯
    2. 在首次服用 IMP 之前的 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用过研究产品。

  9. 筛查具有以下任何情况的活动性病毒感染时血清检测呈阳性：

    1. 指示急性或慢性感染的乙型肝炎病毒 (HBV)
    2. 基于 HCV 抗体测定的丙型肝炎病毒 (HCV)
    3. 基于与 AIDS 定义条件相关的测试结果的 HIV
  10. 酒精、药物或药物滥用的当前或历史（即，在筛选后 12 个月内）
  11. 已知对 IMP 的一种成分或其任何赋形剂的超敏反应
  12. 血清或尿液妊娠试验呈阳性的女性参与者、哺乳期女性以及打算在试验期间或最后一次服用 IMP 后 12 个月内怀孕的女性参与者
  13. ALT 或 AST ≥ 2 × 正常值上限和总胆红素 ≥ 1.5 × 中心实验室参考范围的正常值上限
  14. 估计肾小球滤过率≤60 mL/min/1.73m2

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：ARGX-117
ARGX-117 的静脉内给药
生物：ARGX-117
ARGX-117 的静脉内给药
安慰剂比较：安慰剂
静脉注射安慰剂
其他：安慰剂
静脉注射安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Number of Participants With AEs and SAEs
大体时间：Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Time to the First Retreatment With IVIg
大体时间：Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
大体时间：Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
大体时间：Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
大体时间：At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
大体时间：At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
大体时间：Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
大体时间：Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
大体时间：At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
大体时间：At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
大体时间：At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
大体时间：At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
大体时间：At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
大体时间：At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
大体时间：Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
大体时间：Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
大体时间：Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
大体时间：Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
大体时间：Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
大体时间：At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
大体时间：Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

argenx

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年3月31日

初级完成 (实际的)

2024年6月4日

研究完成 (实际的)

2024年6月4日

研究注册日期

首次提交

2021年11月5日

首先提交符合 QC 标准的

2022年2月3日

首次发布 (实际的)

2022年2月4日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年4月17日

最后验证

2026年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • ARGX-117-2002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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