一项研究 ARGX-117 的 2 种剂量方案在患有多灶性运动神经病的成人中的安全性和耐受性、疗效、药代动力学、药效学和免疫原性的临床试验 (ARDA)
2024年2月19日 更新者：argenx
一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心试验，以评估 ARGX-117 的 2 种剂量方案在患有多灶性运动神经病的成人中的安全性和耐受性、功效、药代动力学、药效学和免疫原性
这是一项 2 期、随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心试验，旨在评估 ARGX-117 与安慰剂的 2 种剂量方案的安全性和有效性，在先前使用 IVIg（静脉注射免疫球蛋白）稳定的 MMN 参与者中).
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
54
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sabine Coppieters, MD
- 电话号码：857-350-4834
- 邮箱：clinicaltrials@argenx.com
学习地点
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Québec、加拿大、H4A 3TA
- Genge Partners Montreal
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Toronto、加拿大、M5G 2C4
- Toronto General Hospital
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Vienna、奥地利、1090
- Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
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Bochum、德国、44791
- Katholisches Klinikum Bochum
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Essen、德国、45147
- Universitätsklinikum Essen
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Göttingen、德国、37075
- Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
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Hannover、德国、30625
- Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
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Münster、德国、48419
- Universitätsklinikum Münster
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Milan、意大利、20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
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Pisa、意大利、56126
- Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
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Rome、意大利、00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
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Rozzano、意大利、20089
- Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
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Ghent、比利时、9000
- AZ Sint-Lucas
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Bordeaux、法国、33076
- CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
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Lille、法国、59037
- CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
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Nice、法国、06001
- CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
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Paris、法国、75651
- Hôpital Pitié Salpêtrière
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Kraków、波兰、31-426
- Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
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Warsaw、波兰、02-097
- Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85251
- HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
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California
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San Francisco、California、美国、94109
- California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20037
- George Washington Medical Faculty Associates
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Florida
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Maitland、Florida、美国、32751
- HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
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Tampa、Florida、美国、33612
- University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
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-
Illinois
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Glenview、Illinois、美国、60026
- NorthShore University HealthSystem
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55414
- University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- University Of North Carolina At Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
-
-
Texas
-
Austin、Texas、美国、78756
- Austin Neuromuscular Center
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-
West Virginia
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Morgantown、West Virginia、美国、26506
- West Virginia University Medicine
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Glasgow、英国、G51 4TF
- Queen Elisabeth University Hospital
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London、英国、ZC1N 3BG
- University College London Hospital
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Oxford、英国、OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
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Amsterdam、荷兰、1105 AZ
- Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
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Utrecht、荷兰、3584 CX
- University Medical Centre Utrecht
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Barcelona、西班牙、08035
- Hospital Universitario Vall d'Herbon
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Barcelona、西班牙、08041
- Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
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Valencia、西班牙、46026
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 能够签署知情同意书 (ICF)
- 签署知情同意书 (ICF) 时年满 18 岁的男性/女性
- 根据欧洲神经学会联合会 (EFNS)/周围神经学会 (PNS) (EFNS/PNS) 2010 年筛选指南确定的可能或确定的 MMN，并由 MMN 确认委员会 (MCC) 确认
- 筛选前接受稳定的 IVIg 方案
- MMN 确认委员会 (MCC) 进行的 IVIg 治疗依赖性确认
- 根据当地国家/地区特定的免疫计划，必须在 V1 IMP 给药前至少 14 天用第一种脑膜炎球菌疫苗和肺炎球菌疫苗以及单一 B 型流感嗜血杆菌疫苗进行免疫。 将允许有记录的脑膜炎奈瑟菌、B 型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌疫苗接种史
- 男性和女性使用避孕药具应符合当地有关临床研究参与者避孕方法的规定
排除标准：
- 任何可能干扰结果评估的合并症
- 提示 MMN 以外的神经病的临床体征或症状，例如运动神经元病或其他炎症性神经病
- 研究者认为可能对参与者造成过度风险或可能影响对试验方案的依从性的严重精神障碍、自杀未遂史或当前的自杀意念。
- 在筛选和/或 IVIg 监测期间 (IVMP) 有临床意义的不受控制的活动性或慢性细菌、病毒或真菌感染。
- 研究者认为会干扰对 MMN 临床症状的准确评估或使参与者处于过度风险中的任何其他已知自身免疫性疾病（例如，SLE）。
恶性肿瘤病史，除非通过充分治疗解决且在首次施用 IMP 前 ≥ 3 年无复发证据。 患有以下癌症的参与者将有资格：
- 充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌
- 宫颈原位癌
- 乳腺原位癌
- 前列腺癌的偶然组织学发现
- 其他重大严重疾病的临床证据，最近进行过大手术（包括随时进行的脾切除术），或研究者认为有任何其他情况，可能会混淆试验结果或使参与者处于不适当的状态风险
既往/伴随治疗
- 筛选前 3 个月内使用环磷酰胺和/或利妥昔单抗和/或依库珠单抗和/或霉酚酸酯
- 在首次服用 IMP 之前的 3 个月或 5 个半衰期（以较长者为准）内使用过研究产品。
筛查具有以下任何情况的活动性病毒感染时血清检测呈阳性：
- 指示急性或慢性感染的乙型肝炎病毒 (HBV)
- 基于 HCV 抗体测定的丙型肝炎病毒 (HCV)
- 基于与 AIDS 定义条件相关的测试结果的 HIV
- 酒精、药物或药物滥用的当前或历史（即，在筛选后 12 个月内）
- 已知对 IMP 的一种成分或其任何赋形剂的超敏反应
- 血清或尿液妊娠试验呈阳性的女性参与者、哺乳期女性以及打算在试验期间或最后一次服用 IMP 后 12 个月内怀孕的女性参与者
- ALT 或 AST ≥ 2 × 正常值上限和总胆红素 ≥ 1.5 × 中心实验室参考范围的正常值上限
- 估计肾小球滤过率≤60 mL/min/1.73m2
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ARGX-117
ARGX-117 的静脉内给药
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ARGX-117 的静脉内给药
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安慰剂比较：安慰剂
静脉注射安慰剂
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静脉注射安慰剂
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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基于不良事件 (AE) 监测和其他安全评估的安全结果
大体时间：16周
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16周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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自 IVIg 监测期最后一次 IVIg 治疗后到第一次 IVIg 复治的时间
大体时间：16周
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16周
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MMRC（修改后的医学研究委员会）-10 总分中基线变化的 AUC（曲线下面积）
大体时间：16周
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16周
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MMRC（修改后的医学研究委员会）中的价值基线 -14 总分
大体时间：16周
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16周
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MMRC（修改后的医学研究委员会）-14 总分相对于基线的变化
大体时间：16周
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16周
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根据 mMRC（改良医学研究委员会）-14 总分评估，参与者在至少 2 个肌肉群中表现出 1 点或更多点恶化的比例
大体时间：16周
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16周
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通过 mMRC（改良医学研究委员会）-14 总分评估的 2 个或更多肌肉群没有恶化的参与者比例
大体时间：16周
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16周
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GS（握力）从基线变化的 AUC（曲线下面积）
大体时间：16周
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16周
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GS（握力）连续 3 天下降 8 千帕 (kPa) 或以上的参与者比例
大体时间：16周
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16周
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GS 中的值基线（握力）
大体时间：16周
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握力的基线是每只手的 3 天移动平均值，每天平均收缩 3 次，每次持续 3 秒。 GS 的测量将使用以 kPa 为单位的 Martin 振动计进行。 |
16周
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GS 基线的变化（握力）
大体时间：16周
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握力的基线是每只手的 3 天移动平均值，每天平均收缩 3 次，每次持续 3 秒。 GS 的测量将使用以 kPa 为单位的 Martin 振动计进行。 |
16周
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GS（握力）相对于基线的百分比变化
大体时间：16周
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握力的基线是每只手的 3 天移动平均值，每天平均收缩 3 次，每次持续 3 秒。 GS 的测量将使用以 kPa 为单位的 Martin 振动计进行。 |
16周
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Rasch 构建的 MMN 总体残疾量表 (MMN-RODS©) 中的值基线
大体时间：16周
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16周
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Rasch 构建的 MMN 总体残疾量表 (MMN-RODS©) 相对于基线的变化
大体时间：16周
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16周
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针对 ARGX-117 的结合抗体 (BAb) 的血清滴度水平
大体时间：16周
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16周
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游离 C2、总 C2、功能补体活性 (CH50) 相对于基线的变化
大体时间：16周
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16周
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游离 C2、总 C2、功能补体活性 (CH50) 的基线值
大体时间：16周
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16周
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曲线下面积 (AUC)
大体时间：16周
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16周
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最大血清浓度 (Cmax)
大体时间：16周
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16周
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由 mMRC（改良医学研究委员会）评估的 2 个最重要肌肉群的平均得分相对于基线的变化 -14 总分
大体时间：16周
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16周
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上肢（手臂和手）功能（9 孔钉测试 [9-HPT] 或计时钉板测试）平均时间的基线值
大体时间：16周
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16周
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上肢（手臂和手）功能（9 孔钉测试 [9-HPT] 或计时钉板测试）的平均时间相对于基线的变化
大体时间：16周
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16周
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在 EQ-5D-5L 量表的每个维度上按严重程度划分的参与者比例
大体时间：16周
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16周
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使用 EQ-5D-5L 视觉模拟量表改变生活质量的基线
大体时间：16周
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16周
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慢性获得性多发性神经病患者报告指数 (CAP-PRI) 相对于基线的变化
大体时间：16周
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16周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年3月31日
初级完成 (估计的)
2024年10月1日
研究完成 (估计的)
2024年10月1日
研究注册日期
首次提交
2021年11月5日
首先提交符合 QC 标准的
2022年2月3日
首次发布 (实际的)
2022年2月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月19日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
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