Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio clinico per studiare la sicurezza e la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di 2 regimi di dosaggio di ARGX-117 negli adulti con neuropatia motoria multifocale (ARDA)

17 aprile 2026 aggiornato da: argenx

Uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico per valutare la sicurezza e la tollerabilità, l'efficacia, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'immunogenicità di 2 regimi di dosaggio di ARGX-117 negli adulti con neuropatia motoria multifocale

Questo è uno studio di fase 2, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico per valutare la sicurezza e l'efficacia di 2 regimi di dose di ARGX-117 rispetto al placebo, in partecipanti con MMN precedentemente stabilizzato con IVIg (immunoglobulina endovenosa ).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

54

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
  • Belgio
      • Ghent, Belgio, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Canada
      • Québec, Canada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Francia, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Francia, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Francia, 75651
        • Hopital Pitie Salpetriere
  • Germania
      • Bochum, Germania, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Germania, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Göttingen, Germania, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Germania, 48419
        • Universitatsklinikum Munster
  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Italia, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Italia, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Italia, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polonia, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Regno Unito
      • Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Regno Unito, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Spagna, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Stati Uniti, 60026
        • Northshore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti, 26506
        • West Virginia University Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. In grado di fornire il modulo di consenso informato firmato (ICF)
  2. Maschio/femmina di almeno 18 anni di età al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
  3. MMN probabile o certa secondo le linee guida 2010 della European Federation of Neurological Societies (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) (EFNS/PNS) allo screening confermato dal MMN Confirmation Committee (MCC)
  4. Ricezione di un regime stabile di IVIg prima dello screening
  5. Conferma della dipendenza dal trattamento IVIg da parte del comitato di conferma MMN (MCC)
  6. L'immunizzazione con il primo vaccino meningococcico e pneumococcico e il singolo vaccino contro l'influenza Haemophilus di tipo B devono essere eseguiti almeno 14 giorni prima della somministrazione di IMP in V1 secondo i programmi di immunizzazione specifici per paese. Sarà consentita una storia documentata di vaccinazione contro Neisseria meningitides, Haemophilus influenza di tipo B e polmonite da streptococco
  7. L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi di contraccezione per coloro che partecipano a studi clinici

Criteri di esclusione:

  1. Qualsiasi condizione coesistente che possa interferire con le valutazioni dei risultati
  2. Segni o sintomi clinici indicativi di neuropatie diverse dalla MMN come la malattia dei motoneuroni o altre neuropatie infiammatorie
  3. Disturbo psichiatrico grave, anamnesi di tentativo di suicidio o attuale ideazione suicidaria che, a parere dello sperimentatore, potrebbe creare un rischio eccessivo per il partecipante o potrebbe influire sull'aderenza al protocollo dello studio.
  4. Infezione batterica, virale o fungina attiva o cronica incontrollata clinicamente significativa durante il periodo di screening e/o monitoraggio IVIg (IVMP).
  5. Qualsiasi altra malattia autoimmune nota che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con una valutazione accurata dei sintomi clinici di MMN o esporrebbe il partecipante a un rischio eccessivo (ad es. SLE).

  6. Storia di malignità a meno che non sia stata risolta da un trattamento adeguato senza evidenza di recidiva per ≥3 anni prima della prima somministrazione dell'IMP. Saranno idonei i partecipanti con i seguenti carcinomi:

    1. Carcinoma cutaneo basocellulare o a cellule squamose adeguatamente trattato
    2. Carcinoma in situ della cervice
    3. Carcinoma in situ della mammella
    4. Reperto istologico incidentale di cancro alla prostata
  7. Evidenza clinica di altre malattie gravi significative, che hanno subito un recente intervento chirurgico importante (inclusa una splenectomia in qualsiasi momento) o che hanno qualsiasi altra condizione secondo l'opinione dello sperimentatore, che potrebbe confondere i risultati dello studio o mettere il partecipante in indebito rischio

  8. Terapia precedente/concomitante

    1. Ciclofosfamide e/o rituximab e/o eculizumab e/o micofenolato mofetile nei 3 mesi precedenti lo screening
    2. Uso di un prodotto sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite (qualunque sia più lungo) prima della prima dose dell'IMP.

  9. Test siero positivo allo screening per un'infezione virale attiva con una qualsiasi delle seguenti condizioni:

    1. Virus dell'epatite B (HBV) che è indicativo di un'infezione acuta o cronica
    2. Virus dell'epatite C (HCV) basato sul dosaggio degli anticorpi anti-HCV
    3. HIV basato sui risultati dei test associati a una condizione che definisce l'AIDS
  10. Attualità o storia di abuso di alcol, droghe o farmaci (cioè entro 12 mesi dallo screening).
  11. Reazione di ipersensibilità nota a uno dei componenti dell'IMP o a uno qualsiasi dei suoi eccipienti
  12. Partecipanti di sesso femminile con un test di gravidanza su siero o urina positivo, femmine in allattamento e coloro che intendono iniziare una gravidanza durante lo studio o entro 12 mesi dall'ultima dose dell'IMP
  13. ALT o AST ≥2 × limite superiore della norma e bilirubina totale ≥1,5 × limite superiore della norma dell'intervallo di riferimento del laboratorio centrale
  14. Una velocità di filtrazione glomerulare stimata di ≤60 ml/min/1,73 m2

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: ARGX-117
Somministrazione endovenosa di ARGX-117
Biologico: ARGX-117
Somministrazione endovenosa di ARGX-117
Comparatore placebo: Placebo
Somministrazione endovenosa di placebo
Altro: Placebo
Somministrazione endovenosa di placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Number of Participants With AEs and SAEs
Lasso di tempo: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Time to the First Retreatment With IVIg
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Lasso di tempo: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Lasso di tempo: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Lasso di tempo: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Lasso di tempo: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Lasso di tempo: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Lasso di tempo: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Lasso di tempo: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Lasso di tempo: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Lasso di tempo: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Lasso di tempo: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

argenx

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

4 giugno 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

4 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 novembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 febbraio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 febbraio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARGX-117-2002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Neuropatia motoria multifocale

Prove cliniche su ARGX-117

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Malta

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi