Klinikai vizsgálat az ARGX-117 2 adagolási rendjének biztonságosságának és tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és immunogenitásának vizsgálatára multifokális motoros neuropátiában szenvedő felnőtteknél (ARDA)
2026. április 17. frissítette: argenx
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, többközpontú vizsgálat az ARGX-117 2 adagolási rendjének biztonságosságának és tolerálhatóságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának, farmakodinámiájának és immunogenitásának értékelésére multifokális motoros neuropátiában szenvedő felnőtteknél
Ez egy 2. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos, multicentrikus vizsgálat az ARGX-117 2 adagolási rendjének biztonságosságának és hatékonyságának értékelésére placebóval szemben olyan résztvevőknél, akiknél korábban IVIg-vel (intravénás immunglobulin) stabilizált MMN-ben szenvedtek. ).
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
54
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
-
-
-
-
-
Ghent, Belgium, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
Glasgow, Egyesült Királyság, G51 4TF
- Queen Elisabeth University Hospital
-
London, Egyesült Királyság, ZC1N 3BG
- University College London Hospital
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdate, Arizona, Egyesült Államok, 85251
- HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94109
- California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20037
- George Washington Medical Faculty Associates
-
-
Florida
-
Maitland, Florida, Egyesült Államok, 32751
- HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33612
- University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Egyesült Államok, 60026
- Northshore University Healthsystem
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55414
- University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
- Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Egyesült Államok, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
- West Virginia University Medicine
-
-
-
-
-
Bordeaux, Franciaország, 33076
- CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Lille, Franciaország, 59037
- CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
-
Nice, Franciaország, 06001
- CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
-
Paris, Franciaország, 75651
- Hôpital Pitie Salpétrière
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
-
Utrecht, Hollandia, 3584 CX
- University Medical Centre Utrecht
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, H4A 3TA
- Genge Partners Montreal
-
Toronto, Kanada, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Lengyelország, 31-426
- Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
-
Warsaw, Lengyelország, 02-097
- Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
-
-
-
-
-
Bochum, Németország, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum
-
Essen, Németország, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Göttingen, Németország, 37075
- Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
-
Hanover, Németország, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
-
Münster, Németország, 48419
- Universitätsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
Pisa, Olaszország, 56126
- Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
-
Rome, Olaszország, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
-
Rozzano, Olaszország, 20089
- Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Herbon
-
Barcelona, Spanyolország, 08041
- Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Képes aláírt beleegyező nyilatkozat (ICF) megadására
- Férfi/nő legalább 18 éves a tájékozott beleegyező nyilatkozat (ICF) aláírásának időpontjában
- Valószínű vagy végleges MMN az Európai Neurológiai Társaságok Szövetsége (EFNS)/Perifériás Idegek Társasága (PNS) (EFNS/PNS) 2010. évi irányelvei szerint, az MMN Megerősítő Bizottsága (MCC) által megerősített szűréskor
- Stabil IVIg-kúra átvétele a szűrés előtt
- Az IVIg-kezeléstől való függőség megerősítése az MMN megerősítési bizottságától (MCC)
- Az első meningococcus vakcinával és pneumococcus elleni vakcinával, valamint az egyetlen Haemophilus influenza B típusú vakcinával történő immunizálást legalább 14 nappal az IMP beadása előtt V1-ben kell elvégezni a helyi országspecifikus immunizálási ütemterv szerint. A Neisseria meningitides, a Haemophilus influenza B típusú és a streptococcus tüdőgyulladás elleni oltás dokumentált története engedélyezhető
- A férfiak és a nők fogamzásgátló használatának összhangban kell lennie a klinikai vizsgálatokban részt vevők fogamzásgátlási módszereire vonatkozó helyi előírásokkal.
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen egyidejűleg fennálló állapot, amely megzavarhatja az eredményértékelést
- Az MMN-től eltérő neuropátiára utaló klinikai jelek vagy tünetek, például motoros neuronbetegség vagy más gyulladásos neuropátiák
- Súlyos pszichiátriai rendellenesség, a kórtörténetben szereplő öngyilkossági kísérlet vagy jelenlegi öngyilkossági gondolat, amely a vizsgáló véleménye szerint indokolatlan kockázatot jelenthet a résztvevő számára, vagy befolyásolhatja a vizsgálati protokoll betartását.
- Klinikailag jelentős kontrollálatlan aktív vagy krónikus bakteriális, vírusos vagy gombás fertőzés a szűrési és/vagy IVIg monitorozási időszak alatt (IVMP).
- Bármely egyéb ismert autoimmun betegség, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná az MMN klinikai tüneteinek pontos értékelését, vagy indokolatlan kockázatnak tenné ki a résztvevőt (pl. SLE).
A kórelőzményben szereplő rosszindulatú daganatok, kivéve, ha megfelelő kezeléssel megoldódtak, kiújulásra utaló jelek nélkül az IMP első beadása előtt legalább 3 évig. A következő karcinómákban szenvedő résztvevők jogosultak:
- Megfelelően kezelt bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrák
- A méhnyak in situ carcinoma
- Az emlő in situ karcinóma
- A prosztatarák véletlen szövettani lelete
- Más jelentős súlyos betegségek klinikai bizonyítékai, akik nemrégiben nagy műtéten estek át (beleértve a lépeltávolítást is), vagy akiknél a vizsgáló véleménye szerint bármilyen más olyan állapot áll fenn, amely megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy indokolatlan helyzetbe hozhatja a résztvevőt. kockázat
Előzetes/egyidejű terápia
- Ciklofoszfamid és/vagy rituximab és/vagy ekulizumab és/vagy mikofenolát-mofetil a szűrést megelőző 3 hónapon belül
- Vizsgálati készítmény alkalmazása 3 hónapon belül vagy 5 felezési időn belül (amelyik hosszabb) a vizsgált készítmény első adagja előtt.
Pozitív szérumteszt aktív vírusfertőzés szűrésekor a következő állapotok bármelyikével:
- Hepatitis B vírus (HBV), amely akut vagy krónikus fertőzésre utal
- Hepatitis C vírus (HCV) HCV antitest vizsgálat alapján
- HIV olyan teszteredmények alapján, amelyek AIDS-meghatározó állapothoz kapcsolódnak
- Alkohollal, kábítószerrel vagy gyógyszerekkel való visszaélés jelenlegi vagy kórtörténetében (azaz a szűrést követő 12 hónapon belül).
- Ismert túlérzékenységi reakció az IMP egyik összetevőjével vagy bármely segédanyagával szemben
- Női résztvevők, akiknél pozitív a szérum vagy vizelet terhességi tesztje, szoptató nők és azok, akik teherbe kívánnak esni a vizsgálat alatt vagy az utolsó IMP adag után 12 hónapon belül
- ALT vagy AST ≥2 × a normál felső határa és az összbilirubin ≥1,5 × a központi laboratóriumi referenciatartomány normálértékének felső határa
- A becsült glomeruláris filtrációs sebesség ≤60 ml/perc/1,73 m2
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: ARGX-117
Az ARGX-117 intravénás beadása
|
Az ARGX-117 intravénás beadása
|
|
Placebo Comparator: Placebo
A placebo intravénás beadása
|
A placebo intravénás beadása
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Number of Participants With AEs and SAEs
Időkeret: Up to 80 weeks
|
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
|
Up to 80 weeks
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Time to the First Retreatment With IVIg
Időkeret: Up to 16 weeks
|
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
|
Up to 16 weeks
|
|
Time-to-relapse
Időkeret: Up to 16 weeks
|
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
|
Up to 16 weeks
|
|
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Időkeret: Up to 16 weeks
|
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right).
A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group.
A higher value indicates better muscle strength.
The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body.
The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score.
A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
|
Up to 16 weeks
|
|
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Időkeret: At week 16
|
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right).
A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned.
This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease.
It ranges between 0 and 5.
A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Időkeret: At week 16
|
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength.
A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Időkeret: Up to 16 weeks
|
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups.
A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
|
Up to 16 weeks
|
|
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Időkeret: Up to 16 weeks
|
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.
The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average.
The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
|
Up to 16 weeks
|
|
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Időkeret: At week 16
|
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand. |
At week 16
|
|
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Időkeret: At week 16
|
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN.
Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100.
Lower scores indicated a greater degree of disability.
|
At week 16
|
|
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Időkeret: At week 16
|
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength.
A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Időkeret: At week 16
|
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression.
Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
|
At week 16
|
|
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Időkeret: At week 16
|
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health.
A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Change From Baseline in the CAP-PRI
Időkeret: At week 16
|
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life.
This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30.
A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Időkeret: Up to 16 weeks
|
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
|
Up to 16 weeks
|
|
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Időkeret: Up to 16 weeks
|
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items.
It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue.
A change of less than 0 indicates an improvement.
|
Up to 16 weeks
|
|
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Időkeret: Up to 16 weeks
|
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
|
Up to 16 weeks
|
|
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Időkeret: Up to 16 weeks
|
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment.
A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
|
Up to 16 weeks
|
|
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Időkeret: Up to 16 weeks
|
Up to 16 weeks
|
|
|
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Időkeret: At week 16
|
At week 16
|
|
|
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Időkeret: Up to 16 weeks
|
Up to 16 weeks
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. március 31.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2024. június 4.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2024. június 4.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2021. november 5.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2022. február 3.
Első közzététel (Tényleges)
2022. február 4.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. május 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. április 17.
Utolsó ellenőrzés
2026. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ARGX-117-2002
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .