Badanie kliniczne mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki, farmakodynamiki i immunogenności 2 schematów dawkowania ARGX-117 u dorosłych z wieloogniskową neuropatią ruchową (ARDA)

Kryteria przyjęcia:

1. Możliwość wyrażenia podpisanego formularza świadomej zgody (ICF)
2. Mężczyzna/kobieta w wieku co najmniej 18 lat w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF).
3. Prawdopodobny lub określony MMN zgodnie z wytycznymi Europejskiej Federacji Towarzystw Neurologicznych (EFNS)/Peripheral Nerve Society (PNS) (EFNS/PNS) 2010 podczas badań przesiewowych potwierdzonych przez Komitet ds. Potwierdzeń MMN (MCC)
4. Otrzymanie stabilnego schematu IVIg przed badaniem przesiewowym
5. Potwierdzenie uzależnienia od leczenia IVIg przez Komitet ds. Potwierdzeń MMN (MCC)
6. Szczepienie pierwszą szczepionką przeciw meningokokom i szczepionką przeciw pneumokokom oraz pojedynczą szczepionką przeciw Haemophilus influenzae typu B należy wykonać co najmniej 14 dni przed podaniem IMP w V1 zgodnie z lokalnymi krajowymi kalendarzami szczepień. Udokumentowana historia szczepień przeciwko Neisseria meningitides, Haemophilus influenza typu B i paciorkowcowemu zapaleniu płuc będzie dozwolona
7. Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych

Kryteria wyłączenia:

1. Każdy współistniejący stan, który może zakłócać ocenę wyników
2. Objawy kliniczne sugerujące neuropatie inne niż MMN, takie jak choroba neuronu ruchowego lub inne neuropatie zapalne
3. Ciężkie zaburzenie psychiczne, próba samobójcza w wywiadzie lub obecne myśli samobójcze, które w opinii badacza mogą stwarzać nadmierne ryzyko dla uczestnika lub mogą wpływać na przestrzeganie protokołu badania.
4. Klinicznie istotne niekontrolowane, czynne lub przewlekłe zakażenie bakteryjne, wirusowe lub grzybicze podczas okresu przesiewowego i/lub monitorowania IVIg (IVMP).
5. Jakakolwiek inna znana choroba autoimmunologiczna, która w opinii badacza mogłaby zakłócić dokładną ocenę objawów klinicznych MMN lub narazić uczestnika na nadmierne ryzyko (np. SLE).

6. Nowotwór złośliwy w wywiadzie, o ile nie został rozwiązany przez odpowiednie leczenie, bez oznak nawrotu przez ≥3 lata przed pierwszym podaniem IMP. Kwalifikują się uczestnicy z następującymi nowotworami:

   1. Odpowiednio leczony rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry
   2. Rak in situ szyjki macicy
   3. Rak in situ piersi
   4. Przypadkowe odkrycie histologiczne raka prostaty
7. Kliniczne dowody na inne poważne poważne choroby, niedawno przebyty poważny zabieg chirurgiczny (w tym splenektomię w dowolnym momencie) lub który zdaniem badacza ma jakiekolwiek inne schorzenie, które mogłoby zafałszować wyniki badania lub narazić uczestnika na niepotrzebną ryzyko

8. Wcześniejsza/jednoczesna terapia

   1. Cyklofosfamid i/lub rytuksymab i/lub ekulizumab i/lub mykofenolan mofetylu w ciągu 3 miesięcy przed skriningiem
   2. Stosowanie badanego produktu w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem pierwszej dawki IMP.

9. Dodatni wynik testu z surowicy podczas badania przesiewowego w kierunku aktywnej infekcji wirusowej z jednym z następujących warunków:

   1. Wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), który wskazuje na ostrą lub przewlekłą infekcję
   2. Wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) na podstawie testu na przeciwciała HCV
   3. HIV na podstawie wyników testów, które są związane ze stanem definiującym AIDS
10. Aktualne lub w przeszłości (tj. w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego) nadużywanie alkoholu, narkotyków lub leków
11. Znana reakcja nadwrażliwości na jeden ze składników IMP lub którąkolwiek substancję pomocniczą
12. Uczestniczki z dodatnim wynikiem testu ciążowego z surowicy lub moczu, karmiące piersią oraz kobiety, które zamierzają zajść w ciążę w trakcie badania lub w ciągu 12 miesięcy po ostatniej dawce IMP
13. AlAT lub AspAT ≥2 × górna granica normy i bilirubiny całkowitej ≥1,5 × górna granica normy centralnego zakresu referencyjnego laboratorium
14. Szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego ≤60 ml/min/1,73 m2