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Um ensaio clínico para investigar a segurança e tolerabilidade, eficácia, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade de regimes de 2 doses de ARGX-117 em adultos com neuropatia motora multifocal (ARDA)

17 de abril de 2026 atualizado por: argenx

Fase 2, Randomizado, Duplo-Cego, Controlado por Placebo, Grupo Paralelo, Estudo Multicêntrico para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade, Eficácia, Farmacocinética, Farmacodinâmica e Imunogenicidade de 2 Regimes de Dose de ARGX-117 em Adultos com Neuropatia Motora Multifocal

Este é um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de grupo paralelo, multicêntrico para avaliar a segurança e eficácia de regimes de 2 doses de ARGX-117 versus placebo, em participantes com MMN previamente estabilizado com IVIg (imunoglobulina intravenosa ).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

54

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bochum, Alemanha, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Alemanha, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen, Alemanha, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Alemanha, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Alemanha, 48419
        • Universitätsklinikum Münster
  • Bélgica
      • Ghent, Bélgica, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Canadá
      • Québec, Canadá, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Canadá, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Estados Unidos, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Estados Unidos, 60026
        • NorthShore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
        • West Virginia University Medicine
  • França
      • Bordeaux, França, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, França, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, França, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, França, 75651
        • Hôpital Pitié Salpêtrière
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Itália
      • Milan, Itália, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Itália, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Itália, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Itália, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polônia, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Reino Unido, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Áustria
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Capaz de fornecer o formulário de consentimento informado (TCLE) assinado
  2. Homem/mulher com pelo menos 18 anos de idade no momento em que o formulário de consentimento informado (TCLE) é assinado
  3. MMN provável ou definitivo de acordo com as diretrizes da Federação Europeia de Sociedades Neurológicas (EFNS)/Sociedade de Nervos Periféricos (PNS) (EFNS/PNS) 2010 na triagem confirmada pelo Comitê de Confirmação de MMN (MCC)
  4. Receber um regime estável de IVIg antes da triagem
  5. Confirmação de dependência de tratamento com IVIg pelo Comitê de Confirmação de MMN (MCC)
  6. A imunização com a primeira vacina meningocócica e vacina pneumocócica e a vacina única contra Haemophilus influenza tipo B deve ser realizada pelo menos 14 dias antes da administração de IMP em V1, de acordo com os calendários de imunização específicos do país. Uma história documentada de vacinação contra Neisseria meningitides, Haemophilus influenza tipo B e Streptococcus pneumonia será permitida
  7. O uso de contraceptivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos

Critério de exclusão:

  1. Qualquer condição coexistente que possa interferir nas avaliações dos resultados
  2. Sinais ou sintomas clínicos sugestivos de outras neuropatias além do MMN, como doença do neurônio motor ou outras neuropatias inflamatórias
  3. Transtorno psiquiátrico grave, histórico de tentativa de suicídio ou ideação suicida atual que, na opinião do investigador, poderia criar risco indevido para o participante ou afetar a adesão ao protocolo do estudo.
  4. Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou crônica clinicamente significativa durante o período de triagem e/ou monitoramento de IVIg (IVMP).
  5. Qualquer outra doença autoimune conhecida que, na opinião do investigador, interferiria em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos de MMN ou colocaria o participante em risco indevido (por exemplo, LES).

  6. História de malignidade, a menos que resolvida por tratamento adequado sem evidência de recorrência por ≥3 anos antes da primeira administração do IMP. Os participantes com os seguintes carcinomas serão elegíveis:

    1. Câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado
    2. Carcinoma in situ do colo do útero
    3. Carcinoma in situ da mama
    4. Achado histológico incidental de câncer de próstata
  7. Evidências clínicas de outras doenças graves significativas, tiveram uma grande cirurgia recente (incluindo uma esplenectomia a qualquer momento) ou que tenham qualquer outra condição na opinião do investigador, que possa confundir os resultados do estudo ou colocar o participante em risco indevido risco

  8. Terapia prévia/concomitante

    1. Ciclofosfamida e/ou rituximabe e/ou eculizumabe e/ou micofenolato mofetil dentro de 3 meses antes da triagem
    2. Uso de um produto experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da primeira dose do ME.

  9. Teste de soro positivo na triagem para uma infecção viral ativa com qualquer uma das seguintes condições:

    1. Vírus da hepatite B (HBV) que é indicativo de uma infecção aguda ou crônica
    2. Vírus da hepatite C (HCV) com base no ensaio de anticorpos do HCV
    3. HIV com base em resultados de testes associados a uma condição definidora de AIDS
  10. Atual ou histórico de (ou seja, dentro de 12 meses após a triagem) abuso de álcool, drogas ou medicamentos
  11. Reação de hipersensibilidade conhecida a 1 dos componentes do IMP ou a qualquer um de seus excipientes
  12. Participantes do sexo feminino com teste de gravidez de soro ou urina positivo, mulheres lactantes e aquelas que pretendem engravidar durante o estudo ou dentro de 12 meses após a última dose do IMP
  13. ALT ou AST ≥2 × limite superior do normal e bilirrubina total ≥1,5 × limite superior do normal do intervalo de referência do laboratório central
  14. Uma taxa de filtração glomerular estimada de ≤60 mL/min/1,73m2

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ARGX-117
Administração intravenosa de ARGX-117
Biológico: ARGX-117
Administração intravenosa de ARGX-117
Comparador de Placebo: Placebo
Administração intravenosa de placebo
Outro: Placebo
Administração intravenosa de placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Number of Participants With AEs and SAEs
Prazo: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Time to the First Retreatment With IVIg
Prazo: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Prazo: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Prazo: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Prazo: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Prazo: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Prazo: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Prazo: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Prazo: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Prazo: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Prazo: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Prazo: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Prazo: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Prazo: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Prazo: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Prazo: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Prazo: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Prazo: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Prazo: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Prazo: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Prazo: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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argenx

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de março de 2022

Conclusão Primária (Real)

4 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Real)

4 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de fevereiro de 2022

Primeira postagem (Real)

4 de fevereiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARGX-117-2002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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