Um ensaio clínico para investigar a segurança e tolerabilidade, eficácia, farmacocinética, farmacodinâmica e imunogenicidade de regimes de 2 doses de ARGX-117 em adultos com neuropatia motora multifocal (ARDA)

Critério de inclusão:

1. Capaz de fornecer o formulário de consentimento informado (TCLE) assinado
2. Homem/mulher com pelo menos 18 anos de idade no momento em que o formulário de consentimento informado (TCLE) é assinado
3. MMN provável ou definitivo de acordo com as diretrizes da Federação Europeia de Sociedades Neurológicas (EFNS)/Sociedade de Nervos Periféricos (PNS) (EFNS/PNS) 2010 na triagem confirmada pelo Comitê de Confirmação de MMN (MCC)
4. Receber um regime estável de IVIg antes da triagem
5. Confirmação de dependência de tratamento com IVIg pelo Comitê de Confirmação de MMN (MCC)
6. A imunização com a primeira vacina meningocócica e vacina pneumocócica e a vacina única contra Haemophilus influenza tipo B deve ser realizada pelo menos 14 dias antes da administração de IMP em V1, de acordo com os calendários de imunização específicos do país. Uma história documentada de vacinação contra Neisseria meningitides, Haemophilus influenza tipo B e Streptococcus pneumonia será permitida
7. O uso de contraceptivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos

Critério de exclusão:

1. Qualquer condição coexistente que possa interferir nas avaliações dos resultados
2. Sinais ou sintomas clínicos sugestivos de outras neuropatias além do MMN, como doença do neurônio motor ou outras neuropatias inflamatórias
3. Transtorno psiquiátrico grave, histórico de tentativa de suicídio ou ideação suicida atual que, na opinião do investigador, poderia criar risco indevido para o participante ou afetar a adesão ao protocolo do estudo.
4. Infecção bacteriana, viral ou fúngica ativa ou crônica clinicamente significativa durante o período de triagem e/ou monitoramento de IVIg (IVMP).
5. Qualquer outra doença autoimune conhecida que, na opinião do investigador, interferiria em uma avaliação precisa dos sintomas clínicos de MMN ou colocaria o participante em risco indevido (por exemplo, LES).

6. História de malignidade, a menos que resolvida por tratamento adequado sem evidência de recorrência por ≥3 anos antes da primeira administração do IMP. Os participantes com os seguintes carcinomas serão elegíveis:

   1. Câncer de pele basocelular ou escamoso adequadamente tratado
   2. Carcinoma in situ do colo do útero
   3. Carcinoma in situ da mama
   4. Achado histológico incidental de câncer de próstata
7. Evidências clínicas de outras doenças graves significativas, tiveram uma grande cirurgia recente (incluindo uma esplenectomia a qualquer momento) ou que tenham qualquer outra condição na opinião do investigador, que possa confundir os resultados do estudo ou colocar o participante em risco indevido risco

8. Terapia prévia/concomitante

   1. Ciclofosfamida e/ou rituximabe e/ou eculizumabe e/ou micofenolato mofetil dentro de 3 meses antes da triagem
   2. Uso de um produto experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da primeira dose do ME.

9. Teste de soro positivo na triagem para uma infecção viral ativa com qualquer uma das seguintes condições:

   1. Vírus da hepatite B (HBV) que é indicativo de uma infecção aguda ou crônica
   2. Vírus da hepatite C (HCV) com base no ensaio de anticorpos do HCV
   3. HIV com base em resultados de testes associados a uma condição definidora de AIDS
10. Atual ou histórico de (ou seja, dentro de 12 meses após a triagem) abuso de álcool, drogas ou medicamentos
11. Reação de hipersensibilidade conhecida a 1 dos componentes do IMP ou a qualquer um de seus excipientes
12. Participantes do sexo feminino com teste de gravidez de soro ou urina positivo, mulheres lactantes e aquelas que pretendem engravidar durante o estudo ou dentro de 12 meses após a última dose do IMP
13. ALT ou AST ≥2 × limite superior do normal e bilirrubina total ≥1,5 × limite superior do normal do intervalo de referência do laboratório central
14. Uma taxa de filtração glomerular estimada de ≤60 mL/min/1,73m2