Клинические испытания для изучения безопасности и переносимости, эффективности, фармакокинетики, фармакодинамики и иммуногенности 2-дозовых схем приема ARGX-117 у взрослых с мультифокальной моторной нейропатией (ARDA)
17 апреля 2026 г. обновлено: argenx
Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое, многоцентровое исследование для оценки безопасности и переносимости, эффективности, фармакокинетики, фармакодинамики и иммуногенности двухдозовых схем ARGX-117 у взрослых с мультифокальной моторной нейропатией
Это фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование с параллельными группами для оценки безопасности и эффективности 2 режимов дозирования ARGX-117 по сравнению с плацебо у участников с MMN, ранее стабилизированным с помощью IVIg (внутривенный иммуноглобулин). ).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
54
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Vienna, Австрия, 1090
- Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
-
-
-
-
-
Ghent, Бельгия, 9000
- AZ Sint-Lucas
-
-
-
-
-
Bochum, Германия, 44791
- Katholisches Klinikum Bochum
-
Essen, Германия, 45147
- Universitätsklinikum Essen
-
Göttingen, Германия, 37075
- Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
-
Hanover, Германия, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
-
Münster, Германия, 48419
- Universitatsklinikum Munster
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitario Vall d'Herbon
-
Barcelona, Испания, 08041
- Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
-
Valencia, Испания, 46026
- Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia
-
-
-
-
-
Milan, Италия, 20132
- IRCCS Ospedale San Raffaele
-
Pisa, Италия, 56126
- Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
-
Rome, Италия, 00189
- Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
-
Rozzano, Италия, 20089
- Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
-
-
-
-
-
Québec, Канада, H4A 3TA
- Genge Partners Montreal
-
Toronto, Канада, M5G 2C4
- Toronto General Hospital
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды, 1105 AZ
- Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
-
Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
- University Medical Centre Utrecht
-
-
-
-
-
Krakow, Польша, 31-426
- Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
-
Warsaw, Польша, 02-097
- Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
-
-
-
-
-
Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
- Queen Elisabeth University Hospital
-
London, Соединенное Королевство, ZC1N 3BG
- University College London Hospital
-
Oxford, Соединенное Королевство, OX3 9DU
- Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdate, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
- HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
-
-
California
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94109
- California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20037
- George Washington Medical Faculty Associates
-
-
Florida
-
Maitland, Florida, Соединенные Штаты, 32751
- HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
- University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Соединенные Штаты, 60026
- Northshore University Healthsystem
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55414
- University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Cleveland Clinic
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78756
- Austin Neuromuscular Center
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
- West Virginia University Medicine
-
-
-
-
-
Bordeaux, Франция, 33076
- CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
-
Lille, Франция, 59037
- CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
-
Nice, Франция, 06001
- CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
-
Paris, Франция, 75651
- Hopital Pitie Salpetriere
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Способен предоставить подписанную форму информированного согласия (ICF)
- Мужчина/женщина в возрасте не менее 18 лет на момент подписания формы информированного согласия (ICF)
- Вероятная или определенная MMN в соответствии с рекомендациями Европейской федерации неврологических обществ (EFNS)/Общества периферических нервов (PNS) (EFNS/PNS) 2010 г. при скрининге, подтвержденном Комитетом по подтверждению MMN (MCC)
- Получение стабильного режима внутривенного иммуноглобулина перед скринингом
- Подтверждение зависимости от лечения IVg Комитетом по подтверждению MMN (MCC)
- Иммунизация первой менингококковой вакциной и пневмококковой вакциной, а также однократной вакциной против гемофильной палочки типа B должна быть проведена не менее чем за 14 дней до введения ИЛП в V1 в соответствии с местными календарями иммунизации для конкретной страны. Документально подтвержденная история вакцинации против Neisseria meningitides, Haemophilus influenza типа B и пневмонии, вызванной стрептококком, будет разрешена.
- Использование противозачаточных средств мужчинами и женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для тех, кто участвует в клинических исследованиях.
Критерий исключения:
- Любое сосуществующее состояние, которое может помешать оценке результатов
- Клинические признаки или симптомы, указывающие на невропатии, отличные от MMN, такие как болезнь двигательного нейрона или другие воспалительные невропатии.
- Тяжелое психическое расстройство, попытка самоубийства в анамнезе или текущие суицидальные мысли, которые, по мнению исследователя, могут создать чрезмерный риск для участника или могут повлиять на соблюдение протокола исследования.
- Клинически значимая неконтролируемая активная или хроническая бактериальная, вирусная или грибковая инфекция во время скрининга и/или периода мониторинга IVIg (IVMP).
- Любое другое известное аутоиммунное заболевание, которое, по мнению исследователя, может помешать точной оценке клинических симптомов MMN или подвергнуть участника неоправданному риску (например, СКВ).
Злокачественное новообразование в анамнезе, если оно не разрешилось адекватным лечением, без признаков рецидива в течение ≥3 лет до первого введения ИЛП. Участники со следующими карциномами будут иметь право:
- Адекватно пролеченный базально-клеточный или плоскоклеточный рак кожи
- Карцинома in situ шейки матки
- Карцинома in situ молочной железы
- Случайная гистологическая находка рака предстательной железы
- Клинические признаки других значительных серьезных заболеваний, недавнее серьезное хирургическое вмешательство (включая спленэктомию в любое время) или наличие любого другого состояния, по мнению исследователя, которое может исказить результаты исследования или поставить участника в неправомерное положение. риск
Предшествующая/сопутствующая терапия
- Циклофосфан, и/или ритуксимаб, и/или экулизумаб, и/или микофенолата мофетил в течение 3 месяцев до скрининга
- Использование исследуемого продукта в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) до первой дозы ИЛП.
Положительный тест сыворотки при скрининге на активную вирусную инфекцию при любом из следующих состояний:
- Вирус гепатита В (ВГВ), который указывает на острую или хроническую инфекцию
- Вирус гепатита С (HCV) на основе анализа антител к HCV
- ВИЧ на основании результатов анализов, связанных со СПИД-индикаторным состоянием
- Злоупотребление алкоголем, наркотиками или лекарствами в настоящее время или в анамнезе (т. е. в течение 12 месяцев после скрининга)
- Известная реакция гиперчувствительности к одному из компонентов ИЛП или любому из его вспомогательных веществ.
- Участники женского пола с положительным тестом на беременность в сыворотке или моче, кормящие женщины и те, кто намеревается забеременеть во время исследования или в течение 12 месяцев после последней дозы ИЛП
- АЛТ или АСТ ≥2 × верхняя граница нормы и общий билирубин ≥1,5 × верхняя граница нормы центрального лабораторного референтного диапазона
- Расчетная скорость клубочковой фильтрации ≤60 мл/мин/1,73 м2
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: АРГКС-117
Внутривенное введение ARGX-117
|
Внутривенное введение ARGX-117
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Внутривенное введение плацебо
|
Внутривенное введение плацебо
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Number of Participants With AEs and SAEs
Временное ограничение: Up to 80 weeks
|
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
|
Up to 80 weeks
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Time to the First Retreatment With IVIg
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
|
Up to 16 weeks
|
|
Time-to-relapse
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
|
Up to 16 weeks
|
|
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right).
A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group.
A higher value indicates better muscle strength.
The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body.
The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score.
A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
|
Up to 16 weeks
|
|
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Временное ограничение: At week 16
|
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right).
A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned.
This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease.
It ranges between 0 and 5.
A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Временное ограничение: At week 16
|
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength.
A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups.
A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
|
Up to 16 weeks
|
|
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.
The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average.
The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
|
Up to 16 weeks
|
|
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Временное ограничение: At week 16
|
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand. |
At week 16
|
|
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Временное ограничение: At week 16
|
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN.
Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100.
Lower scores indicated a greater degree of disability.
|
At week 16
|
|
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Временное ограничение: At week 16
|
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength.
A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Временное ограничение: At week 16
|
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression.
Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
|
At week 16
|
|
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Временное ограничение: At week 16
|
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health.
A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Change From Baseline in the CAP-PRI
Временное ограничение: At week 16
|
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life.
This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30.
A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
|
At week 16
|
|
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
|
Up to 16 weeks
|
|
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items.
It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue.
A change of less than 0 indicates an improvement.
|
Up to 16 weeks
|
|
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
|
Up to 16 weeks
|
|
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment.
A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
|
Up to 16 weeks
|
|
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
Up to 16 weeks
|
|
|
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Временное ограничение: At week 16
|
At week 16
|
|
|
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Временное ограничение: Up to 16 weeks
|
Up to 16 weeks
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
31 марта 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
4 июня 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
4 июня 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 ноября 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
3 февраля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 февраля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
8 мая 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
17 апреля 2026 г.
Последняя проверка
1 апреля 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- ARGX-117-2002
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .