Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity 2 dávkových režimů ARGX-117 u dospělých s multifokální motorickou neuropatií (ARDA)

17. dubna 2026 aktualizováno: argenx

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová, multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity 2 dávkových režimů ARGX-117 u dospělých s multifokální motorickou neuropatií

Toto je fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie s paralelními skupinami k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti 2 dávkovacích režimů ARGX-117 oproti placebu u účastníků s MMN dříve stabilizovaným pomocí IVIg (intravenózní imunoglobulin ).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Francie, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Francie, 75651
        • Hopital Pitie Salpetriere
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Itálie, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Itálie, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Kanada
      • Québec, Kanada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitatsklinikum Essen
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hanover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Německo, 48419
        • Universitatsklinikum Munster
  • Polsko
      • Krakow, Polsko, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Spojené království, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdate, Arizona, Spojené státy, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026
        • Northshore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Medicine
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost poskytnout podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF)
  2. Muž/žena ve věku alespoň 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  3. Pravděpodobná nebo definitivní MMN podle pokynů Evropské federace neurologických společností (EFNS)/Společnosti periferních nervů (PNS) (EFNS/PNS) z roku 2010 při screeningu potvrzeném Výborem pro potvrzení MMN (MCC)
  4. Příjem stabilního režimu IVIg před screeningem
  5. Potvrzení závislosti na léčbě IVIg Výborem pro potvrzení MMN (MCC)
  6. Imunizace první meningokokovou vakcínou a pneumokokovou vakcínou a jedinou vakcínou proti Haemophilus influenza typu B musí být provedena nejméně 14 dní před podáním IMP ve V1 podle místních imunizačních schémat specifických pro danou zemi. Bude povolena zdokumentovaná historie očkování proti Neisseria meningitides, Haemophilus influenza typu B a streptokokové pneumonii
  7. Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli souběžná podmínka, která může narušit hodnocení výsledku
  2. Klinické příznaky nebo symptomy připomínající neuropatie jiné než MMN, jako je onemocnění motorických neuronů nebo jiné zánětlivé neuropatie
  3. Těžká psychiatrická porucha, pokus o sebevraždu v anamnéze nebo současná sebevražedná myšlenka, která by podle názoru zkoušejícího mohla pro účastníka představovat nepřiměřené riziko nebo by mohla ovlivnit dodržování zkušebního protokolu.
  4. Klinicky významná nekontrolovaná aktivní nebo chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce během screeningu a/nebo IVIg monitorovacího období (IVMP).
  5. Jakékoli jiné známé autoimunitní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo přesné hodnocení klinických příznaků MMN nebo vystavovalo účastníka nepřiměřenému riziku (např. SLE).

  6. Malignita v anamnéze, pokud se nevyřeší adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let před prvním podáním IMP. Účastníci s následujícími karcinomy budou způsobilí:

    1. Adekvátně léčená bazocelulární nebo spinocelulární rakovina kůže
    2. Karcinom in situ děložního čípku
    3. Karcinom prsu in situ
    4. Náhodný histologický nález karcinomu prostaty
  7. Klinické důkazy o jiných závažných závažných onemocněních, kteří nedávno prodělali velký chirurgický zákrok (včetně splenektomie kdykoli), nebo kteří mají podle názoru zkoušejícího jakýkoli jiný stav, který by mohl zkreslit výsledky studie nebo vystavit účastníka neoprávněnému riziko

  8. Předchozí/souběžná terapie

    1. Cyklofosfamid a/nebo rituximab a/nebo ekulizumab a/nebo mykofenolát mofetil během 3 měsíců před screeningem
    2. Použití hodnoceného přípravku během 3 měsíců nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávkou IMP.

  9. Pozitivní sérový test při screeningu na aktivní virovou infekci s některým z následujících stavů:

    1. Virus hepatitidy B (HBV), který je příznakem akutní nebo chronické infekce
    2. Virus hepatitidy C (HCV) na základě testu protilátek proti HCV
    3. HIV na základě výsledků testů, které jsou spojeny se stavem definujícím AIDS
  10. V současnosti nebo v anamnéze (tj. během 12 měsíců od screeningu) zneužívání alkoholu, drog nebo léků
  11. Známá hypersenzitivní reakce na 1 složku IMP nebo kteroukoli z jeho pomocných látek
  12. Účastnice s pozitivním těhotenským testem v séru nebo moči, kojící ženy a ty, které plánují otěhotnět během studie nebo do 12 měsíců po poslední dávce IMP
  13. ALT nebo AST ≥ 2 × horní hranice normy a celkový bilirubin ≥ 1,5 × horní hranice normy centrálního laboratorního referenčního rozmezí
  14. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≤60 ml/min/1,73 m2

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ARGX-117
Intravenózní podání ARGX-117
Biologický: ARGX-117
Intravenózní podání ARGX-117
Komparátor placeba: Placebo
Intravenózní podání placeba
Jiný: Placebo
Intravenózní podání placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With AEs and SAEs
Časové okno: Up to 80 weeks
AE : Adverse Events, SAE: Serious Adverse Events
Up to 80 weeks

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Time to the First Retreatment With IVIg
Časové okno: Up to 16 weeks
The time to first retreatment with intravenous immunoglobulin (IVIg) is defined as the time from the last IVIg administration before randomization until the first IVIg retreatment during the 16-week treatment period
Up to 16 weeks
Time-to-relapse
Časové okno: Up to 16 weeks
Time-to-relapse is defined as the time from randomization until a participant met the threshold for clinically meaningful deterioration
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in mMRC-10 Sum Score
Časové okno: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 sum score assesses muscle strength of 10 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 (paralysis) and 5 (normal strength) is assigned for each muscle group. A higher value indicates better muscle strength. The total score, ranging from 0 to 100, is based on the sum of both the left and right side of the body. The Incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline in the Modified Medical Research Council (mMRC)-10 score. A positive AUC indicates a favorable outcome while a negative AUC indicates an unfavorable outcome.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the Average Score of the 2 Most Important Muscle Groups as Assessed by the mMRC-14 Sum Score
Časové okno: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 assesses muscle strength of 14 muscles groups, both sides (left and right). A score between 0 and 5 (normal strength) is assigned. This endpoint is the change from baseline in the average score of the 2 most important muscle groups affected by the disease. It ranges between 0 and 5. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the mMRC-14 Sum Score
Časové okno: At week 16
The Modified Medical Research Council (mMRC)-14 scores range from 0 to 140 with a higher score representing better muscle strength. A change of more than 0 represents an improvement in strength, and a change less than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants Showing a Deterioration of at Least 2 Points as Assessed by the mMRC-10 Sum Score
Časové okno: Up to 16 weeks
The Modified Medical Research Council (mMRC)-10 scores evaluates motor strength/weakness from 10 predetermined muscle groups. A higher proportion of participants showing a deterioration represents a worsening of the outcome.
Up to 16 weeks
iAUC of the Change From Baseline in GS Daily Average
Časové okno: Up to 16 weeks
Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa. The incremental Area Under Curve (iAUC) is the area under the curve of the change from baseline of GS daily average. The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively.
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in GS 3-day Moving Average
Časové okno: At week 16

Measurement of grip strength (GS) has been done using the Martin vigorimeter in kPa.

The 3 daily measurements of GS from the left hand and the 3 daily measurements of GS from the right hand have been recorded and the daily average for the left hand and right hand has been calculated, respectively. A 3-day moving average has been generated based on the average over the last 3 days of the obtained daily averages for each hand.
At week 16
Change From Baseline in the MMN-RODS Centile Score
Časové okno: At week 16
The Rasch-built Overall Disability Scale for MMN (MMN-RODS) is a disease-specific PRO instrument constructed to capture activity limitations in patients with MMN. Raw sum scores of the 25-item MMN-RODS (range, 0-50) were converted to a centile metric score ranging from 0 to 100. Lower scores indicated a greater degree of disability.
At week 16
Percent Change From Baseline in the Average Time for Upper Extremity (Arm and Hand) Function
Časové okno: At week 16
The 9-Hole Peg Test (9-HPT) results are based on the time to complete the assessment with a shorter time representing better muscle strength. A change of less than 0 represents an improvement in strength, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Severity on Each Dimension of the EQ-5D-5L Scale
Časové okno: At week 16
The EuroQol 5-Dimension 5-Level (EQ-5D-5L) scale includes five dimensions: mobility, self-care, usual activities, pain or discomfort, and anxiety or depression. Each dimension is ranked with a level 1-5 with level 1 being no problems and level 5 representing extreme problems.
At week 16
Change From Baseline in Quality of Life Using EQ-5D-5L Visual Analog Scale
Časové okno: At week 16
The EQ-5D-5L visual analog scale is from 0-100 with 0 representing the worst health. A change of more than 0 represents an improvement in health, and a change of less than 0 represents worsening.
At week 16
Change From Baseline in the CAP-PRI
Časové okno: At week 16
The Chronic Acquired Polyneuropathy Patient-reported Index (CAP-PRI) assesses disease-specific quality of life. This instrument includes the assessment of 15 items yielding a total score ranging from 0 to 30. A change of less than 0 represents an improvement in health, and a change more than 0 represents worsening.
At week 16
Proportion of Participants by Level of Improvement Using the PGI-C Scale
Časové okno: Up to 16 weeks
Patient Global Impression of Change (PGI-C) scale ranks a patients condition from 1-7 with 1 representing the most improvement and 7 representing the most decline in their condition.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in the 9-item FSS Average Total Score
Časové okno: Up to 16 weeks
9-item Fatigue Severity Scale (FSS) average score is the sum of the 9 items divided by the number of items. It ranges from 0 to 7 a higher score representing more severe fatigue. A change of less than 0 indicates an improvement.
Up to 16 weeks
Percent of Total Hours for Work-related and Household Chore Activities Lost, as Part of the HRPQ
Časové okno: Up to 16 weeks
The Health-Related Productivity Questionnaire (HRPQ) provides data related to missed hours at work or educational activities and reduced effectiveness during any attempted work.
Up to 16 weeks
Change From Baseline in Effectiveness, Side Effects, Convenience, and Overall Satisfaction Scores as Assessed by the TSQM-14
Časové okno: Up to 16 weeks
Each Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication-14 items (TSQM-14) domain score ranges from 0-100 with higher scores representing greater satisfaction with the treatment. A change greater than 0 indicates an improvement in satisfaction.
Up to 16 weeks
Maximum Empasiprubart Serum Concentrations (Cmax)
Časové okno: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks
Percent Change From Baseline in Free C2, Total C2, and Functional Complement Activity (CH50)
Časové okno: At week 16
At week 16
Incidence of Antidrug Antibodies (ADA) Against Empasiprubart
Časové okno: Up to 16 weeks
Up to 16 weeks

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

4. června 2024

Dokončení studie (Aktuální)

4. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

4. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-117-2002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Multifokální motorická neuropatie

Klinické studie na ARGX-117

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Greece

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit