Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie ke zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity 2 dávkových režimů ARGX-117 u dospělých s multifokální motorickou neuropatií (ARDA)

19. února 2024 aktualizováno: argenx

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová, multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti, účinnosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a imunogenicity 2 dávkových režimů ARGX-117 u dospělých s multifokální motorickou neuropatií

Toto je fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie s paralelními skupinami k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti 2 dávkovacích režimů ARGX-117 oproti placebu u účastníků s MMN dříve stabilizovaným pomocí IVIg (intravenózní imunoglobulin ).

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

54

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Belgie
      • Ghent, Belgie, 9000
        • AZ Sint-Lucas
  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33076
        • CHU de Bordeaux-Hopital Pellegrin
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU de Lille-Hopital Roger Salengro
      • Nice, Francie, 06001
        • CHU de Nice-Hopital Pasteur 2
      • Paris, Francie, 75651
        • Hopital Pitie Salpetriere
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC location AMC, Dep of Neurology
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • University Medical Centre Utrecht
  • Itálie
      • Milan, Itálie, 20132
        • IRCCS Ospedale San Raffaele
      • Pisa, Itálie, 56126
        • Azienda Ospedaliero Univeritaria Pisana-UOS Neurologia
      • Rome, Itálie, 00189
        • Azienda Ospedaliera Sant'Andrea-UOS Malattie Neuromuscolari
      • Rozzano, Itálie, 20089
        • Instituto Clinico Humanitas (IRCCS)
  • Kanada
      • Québec, Kanada, H4A 3TA
        • Genge Partners Montreal
      • Toronto, Kanada, M5G 2C4
        • Toronto General Hospital
  • Německo
      • Bochum, Německo, 44791
        • Katholisches Klinikum Bochum
      • Essen, Německo, 45147
        • Universitätsklinikum Essen
      • Göttingen, Německo, 37075
        • Universitatsmedzin Gottingen, Klinik fur Neurologie
      • Hannover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover Klinik Fur Neurologie
      • Münster, Německo, 48419
        • Universitatsklinikum Munster
  • Polsko
      • Kraków, Polsko, 31-426
        • Michalscy I Partnerzy Lekarze Spolka Partnerska
      • Warsaw, Polsko, 02-097
        • Uniwersyteckie centrum kliniczne Warszawskiego
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Medizinische Universitat Wien Universitatsklienik fur Neurologie
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Queen Elisabeth University Hospital
      • London, Spojené království, ZC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 9DU
        • Oxford University Hospitals NHS Trust-Jonh Radcliffe Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94109
        • California Pacific Medical Center-Forbes Norris MDA/ALS Research Center
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Spojené státy, 20037
        • George Washington Medical Faculty Associates
    • Florida
      • Maitland, Florida, Spojené státy, 32751
        • HonorHealth Research Institute-Neuroscience Research
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • University of South Florida Carol and Frank Morsani Center for Advanced Healthcare
    • Illinois
      • Glenview, Illinois, Spojené státy, 60026
        • NorthShore University Healthsystem
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55414
        • University of Minnesota Delware Clinic Research Unit
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Perelman Center for Advanced Medicine-University of Penssylvania
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78756
        • Austin Neuromuscular Center
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
        • West Virginia University Medicine
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Herbon
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital de la Santa Creu I Santa Pau -Sevicio Neurologia
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe de Valencia-Servicio Neurologia

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost poskytnout podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF)
  2. Muž/žena ve věku alespoň 18 let v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
  3. Pravděpodobná nebo definitivní MMN podle pokynů Evropské federace neurologických společností (EFNS)/Společnosti periferních nervů (PNS) (EFNS/PNS) z roku 2010 při screeningu potvrzeném Výborem pro potvrzení MMN (MCC)
  4. Příjem stabilního režimu IVIg před screeningem
  5. Potvrzení závislosti na léčbě IVIg Výborem pro potvrzení MMN (MCC)
  6. Imunizace první meningokokovou vakcínou a pneumokokovou vakcínou a jedinou vakcínou proti Haemophilus influenza typu B musí být provedena nejméně 14 dní před podáním IMP ve V1 podle místních imunizačních schémat specifických pro danou zemi. Bude povolena zdokumentovaná historie očkování proti Neisseria meningitides, Haemophilus influenza typu B a streptokokové pneumonii
  7. Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií

Kritéria vyloučení:

  1. Jakákoli souběžná podmínka, která může narušit hodnocení výsledku
  2. Klinické příznaky nebo symptomy připomínající neuropatie jiné než MMN, jako je onemocnění motorických neuronů nebo jiné zánětlivé neuropatie
  3. Těžká psychiatrická porucha, pokus o sebevraždu v anamnéze nebo současná sebevražedná myšlenka, která by podle názoru zkoušejícího mohla pro účastníka představovat nepřiměřené riziko nebo by mohla ovlivnit dodržování zkušebního protokolu.
  4. Klinicky významná nekontrolovaná aktivní nebo chronická bakteriální, virová nebo plísňová infekce během screeningu a/nebo IVIg monitorovacího období (IVMP).
  5. Jakékoli jiné známé autoimunitní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího narušovalo přesné hodnocení klinických příznaků MMN nebo vystavovalo účastníka nepřiměřenému riziku (např. SLE).

  6. Malignita v anamnéze, pokud se nevyřeší adekvátní léčbou bez známek recidivy po dobu ≥ 3 let před prvním podáním IMP. Účastníci s následujícími karcinomy budou způsobilí:

    1. Adekvátně léčená bazocelulární nebo spinocelulární rakovina kůže
    2. Karcinom in situ děložního čípku
    3. Karcinom prsu in situ
    4. Náhodný histologický nález karcinomu prostaty
  7. Klinické důkazy o jiných závažných závažných onemocněních, kteří nedávno prodělali velký chirurgický zákrok (včetně splenektomie kdykoli), nebo kteří mají podle názoru zkoušejícího jakýkoli jiný stav, který by mohl zkreslit výsledky studie nebo vystavit účastníka neoprávněnému riziko

  8. Předchozí/souběžná terapie

    1. Cyklofosfamid a/nebo rituximab a/nebo ekulizumab a/nebo mykofenolát mofetil během 3 měsíců před screeningem
    2. Použití hodnoceného přípravku během 3 měsíců nebo 5 poločasů (podle toho, co je delší) před první dávkou IMP.

  9. Pozitivní sérový test při screeningu na aktivní virovou infekci s některým z následujících stavů:

    1. Virus hepatitidy B (HBV), který je příznakem akutní nebo chronické infekce
    2. Virus hepatitidy C (HCV) na základě testu protilátek proti HCV
    3. HIV na základě výsledků testů, které jsou spojeny se stavem definujícím AIDS
  10. V současnosti nebo v anamnéze (tj. během 12 měsíců od screeningu) zneužívání alkoholu, drog nebo léků
  11. Známá hypersenzitivní reakce na 1 složku IMP nebo kteroukoli z jeho pomocných látek
  12. Účastnice s pozitivním těhotenským testem v séru nebo moči, kojící ženy a ty, které plánují otěhotnět během studie nebo do 12 měsíců po poslední dávce IMP
  13. ALT nebo AST ≥ 2 × horní hranice normy a celkový bilirubin ≥ 1,5 × horní hranice normy centrálního laboratorního referenčního rozmezí
  14. Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace ≤60 ml/min/1,73 m2

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ARGX-117
Intravenózní podání ARGX-117
Biologický: ARGX-117
Intravenózní podání ARGX-117
Komparátor placeba: Placebo
Intravenózní podání placeba
Jiný: Placebo
Intravenózní podání placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výsledky bezpečnosti založené na monitorování nežádoucích příhod (AE) a dalších hodnoceních bezpečnosti
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do prvního přeléčení IVIg od poslední léčby IVIg v období sledování IVIg
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
AUC (plocha pod křivkou) změny od výchozí hodnoty v mMRC (modified Medical Research Council) - 10 součtové skóre
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Základní hodnota v mMRC (modified Medical Research Council) - 14 součtové skóre
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v součtovém skóre mMRC (modified Medical Research Council) - 14
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Podíl účastníků vykazujících zhoršení o 1 nebo více bodů v alespoň 2 svalových skupinách podle hodnocení mMRC (modified Medical Research Council) – celkové skóre 14
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Podíl účastníků bez zhoršení ve 2 nebo více svalových skupinách podle hodnocení mMRC (modified Medical Research Council) – celkové skóre 14
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
AUC (plocha pod křivkou) změny od výchozí hodnoty v GS (síla úchopu)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Podíl účastníků s poklesem GS (síla úchopu) o 8 kPa nebo více za 3 po sobě jdoucí dny
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Základní hodnoty v GS (síla úchopu)
Časové okno: 16 týdnů

Výchozí hodnota pro sílu stisku je 3denní klouzavý průměr na ruku, měřený jako průměr 3 kontrakcí denně, z nichž každá trvá 3 sekundy.

Měření GS bude provedeno Martinovým vigorimetrem v kPa.
16 týdnů
Změna od základní linie v GS (síla úchopu)
Časové okno: 16 týdnů

Výchozí hodnota pro sílu stisku je 3denní klouzavý průměr na ruku, měřený jako průměr 3 kontrakcí denně, z nichž každá trvá 3 sekundy.

Měření GS bude provedeno Martinovým vigorimetrem v kPa.
16 týdnů
Procentuální změna od výchozí hodnoty v GS (síla úchopu)
Časové okno: 16 týdnů

Výchozí hodnota pro sílu stisku je 3denní klouzavý průměr na ruku, měřený jako průměr 3 kontrakcí denně, z nichž každá trvá 3 sekundy.

Měření GS bude provedeno Martinovým vigorimetrem v kPa.
16 týdnů
Základní hodnoty v Raschově sestavené škále celkového postižení pro MMN (MMN-RODS©)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna od základní hodnoty v Raschově vytvořené stupnici celkového postižení pro MMN (MMN-RODS©)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Hladiny sérového titru vazebných protilátek (BAbs) proti ARGX-117
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna od výchozí hodnoty volného C2, celkového C2, funkční aktivity komplementu (CH50)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Základní hodnoty volného C2, celkového C2, funkční aktivity komplementu (CH50)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Oblast pod křivkou (AUC)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Maximální sérové ​​koncentrace (Cmax)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v průměrném skóre 2 nejdůležitějších svalových skupin podle hodnocení mMRC (modified Medical Research Council) - 14 součtové skóre
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Hodnoty základní čáry v průměrném čase pro funkci horních končetin (paže a ruky) (9-Hole Peg Test [9-HPT] nebo časovaný Peg Board Test)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna od základní hodnoty v průměrném čase pro funkci horních končetin (paže a ruky) (9-Hole Peg Test [9-HPT] nebo časovaný Peg Board Test)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Podíl účastníků podle úrovně závažnosti v každé dimenzi škály EQ-5D-5L
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna kvality života oproti výchozí hodnotě pomocí vizuální analogové stupnice EQ-5D-5L
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v indexu hlášeném pacientem s chronickou získanou polyneuropatií (CAP-PRI)
Časové okno: 16 týdnů
16 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

argenx

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. března 2022

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. února 2022

První zveřejněno (Aktuální)

4. února 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARGX-117-2002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Multifokální motorická neuropatie

Klinické studie na ARGX-117

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mali

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit