TCR Alpha/Beta ja CD19-vähennetty Haplo-HSCT
keskiviikko 16. lokakuuta 2024 päivittänyt: University of Colorado, Denver
TCR-alfa/beta- ja CD19-puutteellinen allogeeninen hematopoieettinen solusiirto pahanlaatuisiin ja ei-pahanlaatuisiin sairauksiin
Tämä on avoin, interventio-, ei-satunnaistettu, vaiheen II koe TCR-alfa/beta- ja CD19-depeloituneesta allogeenisesta HCT:stä lapsipotilailla, joilla on hematologinen sairaus.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Peruutettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on yksipaikkainen, avoin, interventio-, ei-satunnaistettu, vaiheen II koe TCRαβ/CD19-tyhjentävästä allogeenisesta HCT:stä luovuttajan lähteenä ja ainoana GVHD-profylaksia lapsipotilailla, joilla on joko pahanlaatuinen tai ei-pahanlaatuinen hematologinen sairaus ja jotka ovat kelvollisia allogeeniseen. HCT, mutta puuttuu HLA-yhteensopiva sisarusluovuttaja.
Opintotyyppi
Interventio
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 kuukausi - 30 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ikä 31 päivää <30 vuotta
- Sinulla on pahanlaatuinen tai ei-pahanlaatuinen hematologinen sairaus, joka määritellään sairaudeksi, joka johtuu hematopoieettisen kantasolulinjan solun epänormaalista toiminnasta ja joka voisi hyötyä allogeenisesta HCT:stä. Esimerkkejä ovat akuutit ja krooniset leukemiat, myelodysplastinen oireyhtymä, lymfooma, vakavat hankitut ja synnynnäiset sytopeniat/ytimen vajaatoiminta, valkosolujen poikkeavuudet, punasolujen poikkeavuudet ja verihiutaleiden poikkeavuudet.
- Kliininen remissio potilaille, joilla on akuutti leukemia (pois lukien MDS/AML) tai lymfooma
- Puuttuu terve ja halukas HLA-identtinen luovuttaja, lukuun ottamatta FA-potilaita, jotka ovat oikeutettuja halukkaaseen HLA-identtiseen läheiseen luovuttajaan, kun otetaan huomioon T-solujen väheneminen FA:ssa vastaavassa sisarusluovuttaja-HCT:ssä.
- Sinulla on sukulainen tai ei-sukulainen luovuttaja, joka täyttää luovuttajan valintakriteerit, on terve, halukas ja kykenevä saamaan GCSF:ää pleriksaforin kanssa tai ilman, ja jolle on suoritettava afereesi sijoittamalla katetrit kyynärpäälaskimoon tai tilapäinen keskuslaskimokatetri
- Pystyy antamaan tietoisen suostumuksen, jos ≥ 18 vuotta, tai laillisen huoltajan kanssa, joka pystyy antamaan tietoisen suostumuksen, jos < 18 vuotta
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoisen suostumuslomakkeen toimittaminen
Poissulkemiskriteerit:
- Hallitsematon, aktiivinen infektio HCT:n aikana
- HIV-positiivisuus
- Sydämen ejektiofraktio <45 %
- Kreatiniinipuhdistuma <60 ml/min/1,72 ml
- Keuhkojen diffuusiokapasiteetti (sovitettu hemoglobiinin mukaan), FEV1 tai FVC < 60 % ennustetusta tai O2-saturaatio < 94 % huoneilmassa, jos keuhkojen toimintatestausta ei voida suorittaa
- Seerumin ALT > 5x normaalin yläraja tai bilirubiini >2
- Suorituskykypisteet (Lansky tai Karnofsky) <50
- Raskaana olevat tai imettävät naiset, koska monet HCT:n onnistumiseen tarvittavat lääkkeet voivat olla haitallisia sikiöille ja imeväisille.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Lapsipotilaat, joilla on pahanlaatuinen tai ei-pahanlaatuinen hematologinen tila
Lopullisen TCRαβ/CD19-tyhjennetyn tuotteen infuusio annetaan vastaanottajan keskuslaskimokatetrin kautta ja se annetaan tuoreena ilman kylmäsäilytystä aina kun mahdollista.
Jos tuote on kylmäsäilytettävä ja sen jälkeen sulatettava, se tehdään laitosstandardien mukaisesti.
|
Miltenyi Biotecin CliniMACS Plus -instrumenttia käytetään tässä protokollassa käytettyjen tuotteiden TCRαβ CD19:n tyhjentämiseen.
CliniMACS Plus on automaattinen soluerottelualusta, joka on toiminnallisesti suljettu ja ylläpitää steriiliä järjestelmää solujen tyhjentämiseen ja rikastamiseen magneettisen erotuskolonnin avulla.
Reagensseja ja tarvikkeita saa käyttää vain tutkimukseen, mutta ne valmistetaan ja testataan ISO 13485 -sertifioidun laatujärjestelmän mukaisesti.
Jos CD34-valinta vaaditaan kantasoluannoksen lisäämiseksi, Miltenyi Biotecin CliniMACS® Plus CD34 -reagenssijärjestelmä on FDA:n hyväksymä humanitaarisen käytön laitteeksi (HUD).
Hyväksytty käyttöaihe oli akuuttia myeloidista leukemiaa (AML) sairastavien potilaiden hoito, joille tehtiin myeloablatiivinen elinsiirto vastaavilta allogeenisiltä luovuttajilta.
CliniMACS® Plus -reagenssijärjestelmä hyväksyttiin rikastetun CD34+ -solupopulaation saamiseksi hematopoieettista rekonstituutiota varten ilman GVHD-profylaksiaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavan (asteen III-IV) akuutin graft-versus-host -taudin (GVHD) ilmaantuvuus päivänä 100 TCRαβ+/CD19+-negatiivisen perifeerisen veren kantasolutuotteen (PBSC) infuusion jälkeen ilman ylimääräistä GVHD-profylaksia.
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Arvosana määritetään käyttämällä Acute GVHD -vaiheasteikkoa
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden potilaiden määrä, joilla ei ole siirrännäistä
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Määritelty luovuttajaperäisen neutrofiilien siirron puutteeksi
|
100 päivää
|
|
Uusiutuneiden potilaiden määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Aikaväli siirrosta taudin uusiutumiseen/ uusiutumiseen
|
1 vuosi
|
|
Hoitoon liittyvän kuolleisuuden (TRM) määrä
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Määritelty hoitoon liittyvästä toksisuudesta tai GVD:stä johtuvaksi kuolemaksi.
|
1 vuosi
|
|
Taudista vapaa eloonjääminen (DFS) päivinä mitattuna
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Määritetään vähimmäisaikaväliksi siirrosta taudin uusiutumiseen/uuttumiseen, kuolemaan tai viimeiseen seurantaan.
|
1 vuosi
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS) päivinä mitattuna
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Määritetty 1 vuoden kuluttua HCT:stä
|
1 vuosi
|
|
Immuunijärjestelmän uudelleenmuodostaminen
Aikaikkuna: 1 vuosi
|
Absoluuttisen CD4+ T-solumäärän esiintyvyys > 400 solua 1 vuosi HCT:n jälkeen
|
1 vuosi
|
|
HCT:n jälkeiset infektiot
Aikaikkuna: 100 päivää
|
Bakteeri-, sieni- ja virusinfektioiden ilmaantuvuus päivänä +100
|
100 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Alisa B Lee Sherick, University of Colorado, Denver
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. huhtikuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 21. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 18. lokakuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 16. lokakuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. lokakuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 20-2336.cc
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .