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TCR alfa/beta e aplo-HSCT depleto di CD19

16 ottobre 2024 aggiornato da: University of Colorado, Denver

Trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche con deplezione di TCR alfa/beta e CD19 per malattie maligne e non maligne

Si tratta di uno studio di fase II in aperto, interventistico, non randomizzato, di TCR alfa/beta e HCT allogenico con delezione di CD19 in pazienti pediatrici con malattia ematologica.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase II a centro singolo, in aperto, interventistico, non randomizzato, di TCRαβ/CD19 che riduce l'HCT allogenico come fonte di donatore e unica profilassi della GVHD in pazienti pediatrici con malattia ematologica maligna o non maligna che sono eleggibili per terapia allogenica HCT, ma manca un donatore fratello HLA compatibile.

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 mese a 30 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

Sì

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età da 31 giorni a <30 anni
  2. Avere una malattia ematologica maligna o non maligna, definita come malattia risultante dalla funzione anormale di una cellula della linea delle cellule staminali ematopoietiche, che potrebbe beneficiare di un HCT allogenico. Gli esempi includono leucemie acute e croniche, sindrome mielodisplastica, linfoma, grave citopenia acquisita e congenita/insufficienza midollare, anomalie dei globuli bianchi, anomalie dei globuli rossi e anomalie delle piastrine.
  3. Remissione clinica per i pazienti con leucemia acuta (MDS/AML escluse) o linfoma
  4. Mancanza di un donatore correlato HLA-identico sano e disponibile, con l'eccezione dei pazienti con AF che saranno eleggibili con un donatore correlato HLA-identico disponibile dato l'uso standard della deplezione delle cellule T nel donatore di pari livello HCT nell'AF
  5. Avere un donatore imparentato o non imparentato che soddisfi i criteri di selezione del donatore, sia sano, disposto e in grado di ricevere GCSF con o senza Plerixafor, e sottoporsi ad aferesi attraverso il posizionamento di cateteri nelle vene antecubitali o un catetere venoso centrale temporaneo
  6. In grado di dare il consenso informato se ≥ 18 anni, o con tutore legale in grado di dare il consenso informato se < 18 anni
  7. Fornitura del modulo di consenso informato firmato e datato

Criteri di esclusione:

  1. Infezione incontrollata e attiva al momento dell'HCT
  2. Positività all'HIV
  3. Frazione di eiezione cardiaca <45%
  4. Clearance della creatinina <60 ml/min/1,72 ml
  5. Capacità di diffusione polmonare (aggiustata per l'emoglobina), FEV1 o FVC <60% del previsto o saturazione di O2 <94% in aria ambiente se non è possibile eseguire il test di funzionalità polmonare
  6. ALT sierica >5 volte il limite superiore della norma o bilirubina >2
  7. Punteggio delle prestazioni (Lansky o Karnofsky) <50
  8. Donne in gravidanza o in allattamento, poiché molti farmaci necessari per un HCT di successo sono potenzialmente dannosi per i feti e i neonati.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Pazienti pediatrici con condizione ematologica maligna o non maligna
L'infusione del prodotto finale depleto di TCRαβ/CD19 sarà somministrata attraverso il catetere venoso centrale del ricevente e sarà somministrata fresca, senza crioconservazione ove possibile. Se il prodotto deve essere criopreservato e poi scongelato, ciò avverrà secondo gli standard istituzionali.
Dispositivo: Strumento CliniMACS Plus
Lo strumento CliniMACS Plus di Miltenyi Biotec deve essere utilizzato per eliminare i prodotti TCRαβ CD19 utilizzati in questo protocollo. Il CliniMACS Plus è una piattaforma di separazione cellulare automatizzata che è funzionalmente chiusa, mantenendo un sistema sterile per l'esaurimento e l'arricchimento cellulare utilizzando una colonna di separazione magnetica. I reagenti e le forniture devono essere utilizzati solo per la ricerca, ma sono prodotti e testati secondo un sistema di qualità certificato ISO 13485. Qualora fosse necessaria la selezione del CD34 per aumentare la dose di cellule staminali, il sistema di reagenti CliniMACS® Plus CD34 di Miltenyi Biotec è approvato dalla FDA come dispositivo per uso umanitario (HUD). L'indicazione approvata era il trattamento di pazienti con leucemia mieloide acuta (LMA) sottoposti a trapianto mieloablativo da donatori allogenici correlati compatibili. Il sistema di reagenti CliniMACS® Plus è stato approvato per ottenere una popolazione di cellule CD34+ arricchita per la ricostituzione ematopoietica senza la necessità di profilassi GVHD.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) grave (grado III-IV) al giorno 100 dopo l'infusione di un prodotto di cellule staminali del sangue periferico (PBSC) negative per TCRαβ+/CD19+ senza ulteriore profilassi per la GVHD.
Lasso di tempo: 5 anni
Grado da determinare utilizzando la scala di stadiazione della GVHD acuta
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti con non attecchimento
Lasso di tempo: 100 giorni
Definito come la mancanza di attecchimento di neutrofili derivato dal donatore
100 giorni
Numero di pazienti con recidiva
Lasso di tempo: 1 anno
Intervallo dal trapianto alla recidiva/recidiva della malattia
1 anno
Numero di mortalità correlata al trattamento (TRM)
Lasso di tempo: 1 anno
Definito come morte dovuta a tossicità correlata al regime o GVD.
1 anno
Sopravvivenza libera da malattia (DFS) misurata in giorni
Lasso di tempo: 1 anno
Definito come l'intervallo di tempo minimo dal trapianto alla recidiva/recidiva di malattia, morte o ultimo follow-up.
1 anno
Sopravvivenza globale (OS) misurata in giorni
Lasso di tempo: 1 anno
Determinato a 1 anno post-HCT
1 anno
Ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: 1 anno
Incidenza della conta assoluta delle cellule T CD4+ >400 cellule a 1 anno post-HCT
1 anno
Infezioni post-HCT
Lasso di tempo: 100 giorni
Incidenza di infezioni batteriche, fungine e virali al giorno +100
100 giorni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Investigatori

  • Investigatore principale: Alisa B Lee Sherick, University of Colorado, Denver

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 dicembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 aprile 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

10 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

21 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 ottobre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 20-2336.cc

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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