Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

TCR Alpha/Beta en CD19-verarmde Haplo-HSCT

2 februari 2024 bijgewerkt door: University of Colorado, Denver

TCR alfa/bèta- en CD19-verarmde allogene hematopoëtische celtransplantatie voor kwaadaardige en niet-kwaadaardige ziekten

Dit is een open-label, interventionele, niet-gerandomiseerde, fase II-studie van TCR alfa/bèta en CD19-gedepeleerde allogene HCT bij pediatrische patiënten met hematologische aandoeningen.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een single-site, open-label, interventionele, niet-gerandomiseerde, fase II-studie van TCRαβ/CD19 deplete allogene HCT als donorbron en enige GVHD-profylaxe bij pediatrische patiënten met ofwel kwaadaardige ofwel niet-kwaadaardige hematologische ziekte die in aanmerking komen voor allogene HCT, maar missen een HLA-gematchte broer of zus donor.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

50

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 maand tot 30 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd 31 dagen tot <30 jaar
  2. Een kwaadaardige of niet-kwaadaardige hematologische ziekte hebben, gedefinieerd als een ziekte die het gevolg is van een abnormale functie van een cel van de hematopoëtische stamcellijn, die baat zou kunnen hebben bij een allogene HCT. Voorbeelden zijn onder meer acute en chronische leukemieën, myelodysplastisch syndroom, lymfoom, ernstige verworven en aangeboren cytopenieën/mergfalen, afwijkingen aan witte bloedcellen, afwijkingen aan rode bloedcellen en afwijkingen aan bloedplaatjes.
  3. Klinische remissie voor patiënten met acute leukemie (exclusief MDS/AML) of lymfoom
  4. Gebrek aan een gezonde en bereidwillige HLA-identieke verwante donor, met uitzondering van patiënten met FA die in aanmerking komen voor een bereidwillige HLA-identieke verwante donor gezien het standaardgebruik van T-celdepletie in gematchte broer of zus donor HCT bij FA
  5. Een verwante of niet-verwante donor hebben die voldoet aan de criteria voor donorselectie, gezond is, bereid is en in staat is om GCSF te ontvangen met of zonder Plerixafor, en aferese ondergaat door middel van plaatsing van katheters in de antecubitale aders of een tijdelijke centraal veneuze katheter
  6. In staat om geïnformeerde toestemming te geven indien ≥ 18 jaar, of met wettelijke voogd die in staat is om geïnformeerde toestemming te geven indien < 18 jaar
  7. Verstrekken van ondertekend en gedateerd geïnformeerd toestemmingsformulier

Uitsluitingscriteria:

  1. Ongecontroleerde, actieve infectie op het moment van HCT
  2. Hiv-positiviteit
  3. Cardiale ejectiefractie <45%
  4. Creatinineklaring <60 ml/min/1,72 ml
  5. Pulmonale diffusiecapaciteit (gecorrigeerd voor hemoglobine), FEV1 of FVC <60% van voorspeld of een O2-verzadiging <94% op kamerlucht als longfunctietesten niet kunnen worden uitgevoerd
  6. Serum ALT >5x bovengrens van normaal of bilirubine >2
  7. Prestatiescore (Lansky of Karnofsky) <50
  8. Zwangere of zogende vrouwen, aangezien veel medicijnen die nodig zijn voor een succesvolle HCT mogelijk schadelijk zijn voor ongeboren baby's en baby's.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Pediatrische patiënten met een kwaadaardige of niet-kwaadaardige hematologische aandoening
De infusie van het uiteindelijke TCRαβ/CD19-depletieproduct zal worden toegediend via de centraal veneuze katheter van de ontvanger en zal vers worden toegediend, waar mogelijk zonder cryopreservatie. Als het product moet worden ingevroren en vervolgens moet worden ontdooid, gebeurt dit volgens de institutionele normen.
Apparaat: CliniMACS Plus-instrument
Het CliniMACS Plus-instrument van Miltenyi Biotec moet worden gebruikt om TCRαβ CD19-producten die in dit protocol worden gebruikt, uit te putten. De CliniMACS Plus is een geautomatiseerd celscheidingsplatform dat functioneel gesloten is en een steriel systeem onderhoudt voor celdepletie en -verrijking met behulp van een magnetische scheidingskolom. Reagentia en benodigdheden mogen alleen voor onderzoek worden gebruikt, maar worden vervaardigd en getest volgens een kwaliteitssysteem dat is gecertificeerd volgens ISO 13485. Mocht er CD34-selectie nodig zijn om de stamceldosis te verhogen, dan is het CliniMACS® Plus CD34-reagenssysteem van Miltenyi Biotec door de FDA goedgekeurd als hulpmiddel voor humanitair gebruik (HUD). De goedgekeurde indicatie was de behandeling van patiënten met acute myeloïde leukemie (AML) die een myeloablatieve transplantatie ondergingen van gematchte verwante allogene donoren. Het CliniMACS® Plus-reagenssysteem is goedgekeurd om een ​​verrijkte CD34+-celpopulatie te verkrijgen voor hematopoëtische reconstitutie zonder GVHD-profylaxe.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van ernstige (graad III-IV) acute graft-versus-hostziekte (GVHD) op dag 100 na infusie van een TCRαβ+/CD19+-negatief, perifeer bloedstamcelproduct (PBSC) zonder aanvullende GVHD-profylaxe.
Tijdsspanne: 5 jaar
Graad te bepalen met behulp van Acute GVHD Staging Scale
5 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten met niet-implantatie
Tijdsspanne: 100 dagen
Gedefinieerd als het ontbreken van donor-afgeleide neutrofielentransplantatie
100 dagen
Aantal patiënten met terugval
Tijdsspanne: 1 jaar
Interval van transplantatie tot terugval/terugkeer van ziekte
1 jaar
Aantal behandelingsgerelateerde sterfte (TRM)
Tijdsspanne: 1 jaar
Gedefinieerd als overlijden als gevolg van regime-gerelateerde toxiciteit of GVD.
1 jaar
Ziektevrije overleving (DFS) gemeten in dagen
Tijdsspanne: 1 jaar
Gedefinieerd als het minimale tijdsinterval van transplantatie tot terugval/herhaling van ziekte, overlijden of laatste follow-up.
1 jaar
Totale overleving (OS) gemeten in dagen
Tijdsspanne: 1 jaar
Bepaald 1 jaar na HCT
1 jaar
Immuun reconstitutie
Tijdsspanne: 1 jaar
Incidentie van absoluut aantal CD4+ T-cellen >400 cellen 1 jaar na HCT
1 jaar
Post-HCT-infecties
Tijdsspanne: 100 dagen
Incidentie van bacteriële, schimmel- en virale infecties op dag +100
100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Colorado, Denver

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Alisa B Lee Sherick, University of Colorado, Denver

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 december 2024

Primaire voltooiing (Geschat)

1 april 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 april 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

10 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

21 maart 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

5 februari 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 februari 2024

Laatst geverifieerd

1 februari 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20-2336.cc

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CliniMACS Plus-instrument

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren