TCR Alfa/Beta y Haplo-HSCT CD19 agotado

Criterios de inclusión:

1. Edad 31 días a <30 años
2. Tiene una enfermedad hematológica maligna o no maligna, definida como una enfermedad que resulta de la función anormal de una célula del linaje de células madre hematopoyéticas, que podría beneficiarse de un HCT alogénico. Los ejemplos incluyen leucemias agudas y crónicas, síndrome mielodisplásico, linfoma, citopenias/insuficiencia medular adquiridas y congénitas graves, anomalías de los glóbulos blancos, anomalías de los glóbulos rojos y anomalías de las plaquetas.
3. Remisión clínica para pacientes con leucemia aguda (excluidos MDS/AML) o linfoma
4. Falta de un donante emparentado con HLA idéntico sano y dispuesto, con la excepción de los pacientes con AF que serán elegibles con un donante emparentado con HLA idéntico dispuesto dado el uso estándar de depleción de células T en HCT de donante hermano compatible en AF
5. Tener un donante emparentado o no emparentado que cumpla con los criterios de selección de donante, esté sano, dispuesto y sea capaz de recibir GCSF con o sin Plerixafor, y someterse a aféresis mediante la colocación de catéteres en las venas antecubitales o un catéter venoso central temporal
6. Capaz de dar consentimiento informado si tiene ≥ 18 años, o con un tutor legal capaz de dar consentimiento informado si tiene < 18 años
7. Entrega de un formulario de consentimiento informado firmado y fechado

Criterio de exclusión:

1. Infección activa no controlada en el momento del TCH
2. VIH positivo
3. Fracción de eyección cardíaca <45%
4. Depuración de creatinina <60 ml/min/1,72 ml
5. Capacidad de difusión pulmonar (ajustada por hemoglobina), FEV1 o FVC <60 % del valor teórico o una saturación de O2 <94 % con aire ambiente si no se pueden realizar pruebas de función pulmonar
6. ALT sérica >5 veces el límite superior de lo normal o bilirrubina >2
7. Puntuación de rendimiento (Lansky o Karnofsky) <50
8. Las mujeres embarazadas o lactantes, ya que muchos medicamentos necesarios para un TCH exitoso son potencialmente dañinos para los bebés y los bebés por nacer.