Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

TCR Alpha/Beta és CD19-kimerítő Haplo-HSCT

2024. február 2. frissítette: University of Colorado, Denver

TCR Alfa/Béta és CD19-hiányos allogén hematopoietikus sejtátültetés rosszindulatú és nem rosszindulatú betegségekre

Ez egy nyílt, intervenciós, nem randomizált, II. fázisú vizsgálat a TCR alfa/béta és CD19 depelált allogén HCT vizsgálatára hematológiai betegségben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeken.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy egyetlen helyszínen végzett, nyílt, intervenciós, nem randomizált, II. fázisú vizsgálat a TCRαβ/CD19 kimerítő allogén HCT-vel mint donorforrással és kizárólagos GVHD-profilaxissal olyan gyermekgyógyászati ​​betegeknél, akik rosszindulatú vagy nem rosszindulatú hematológiai betegségben szenvednek, és alkalmasak allogén hematológiai betegségre. HCT, de hiányzik a HLA-hoz illő testvérdonor.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

50

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 hónap (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Igen

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor 31 naptól <30 évig
  2. Rosszindulatú vagy nem rosszindulatú hematológiai betegsége van, amely a vérképző őssejtvonal egy sejtjének rendellenes működéséből eredő betegség, amelyre előnyös lehet az allogén HCT. Ilyenek például az akut és krónikus leukémiák, mielodiszpláziás szindróma, limfóma, súlyos szerzett és veleszületett citopéniák/velőelégtelenség, fehérvérsejt-rendellenességek, vörösvértest-rendellenességek és vérlemezke-rendellenességek.
  3. Klinikai remisszió akut leukémiában (MDS/AML kizárva) vagy limfómában szenvedő betegeknél
  4. Hiányzik az egészséges és hajlandó HLA-azonos rokon donor, kivéve a FA-ban szenvedő betegeket, akik alkalmasak lesznek egy hajlandó HLA-azonos rokon donorra, tekintettel a T-sejt-depléció szokásos használatára a megfelelő testvér donor HCT-ben FA-ban
  5. Van rokon vagy nem rokon donora, aki megfelel a donor kiválasztási kritériumoknak, egészséges, hajlandó és képes GCSF-et kapni Plerixaforral vagy anélkül, és aferézisen esik át katéterek behelyezése révén az antecubitalis vénákba vagy ideiglenes centrális vénás katéterbe.
  6. Képes tájékoztatáson alapuló beleegyezést adni, ha 18 évnél idősebb, vagy törvényes képviselővel, aki képes tájékozott beleegyezést adni, ha < 18 év
  7. Aláírt és keltezett, tájékozott hozzájárulási űrlap biztosítása

Kizárási kritériumok:

  1. Kontrollálatlan, aktív fertőzés a HCT idején
  2. HIV pozitivitás
  3. Szív ejekciós frakció <45%
  4. Kreatinin-clearance <60 ml/perc/1,72 ml
  5. A tüdő diffúziós kapacitása (hemoglobinhoz igazítva), a FEV1 vagy FVC <60%-a az előre jelzett értéknek, vagy az O2-telítettség <94% a szobalevegőn, ha nem lehet tüdőfunkciós vizsgálatot végezni
  6. A szérum ALT a normál felső határának ötszöröse vagy a bilirubin >2
  7. Teljesítménypontszám (Lansky vagy Karnofsky) <50
  8. Terhes vagy szoptató nők, mivel a sikeres HCT-hez szükséges számos gyógyszer káros lehet a meg nem született csecsemőkre és a csecsemőkre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Malignus vagy nem rosszindulatú hematológiai állapotú gyermekgyógyászati ​​betegek
A végső TCRαβ/CD19 kimerült termék infúzióját a recipiens központi vénás katéterén keresztül adják be, és lehetőség szerint frissen adják be, mélyhűtés nélkül. Ha a terméket mélyhűtve kell tárolni, majd fel kell olvasztani, akkor ez az intézményi szabványok szerint történik.
Eszköz: CliniMACS Plus műszer
A Miltényi Biotec CliniMACS Plus eszközét az ebben a protokollban használt termékek TCRαβ CD19 kimerítésére kell használni. A CliniMACS Plus egy automatizált sejtleválasztó platform, amely funkcionálisan zárt, és egy mágneses elválasztó oszlop segítségével steril rendszert tart fenn a sejtkiürítéshez és -dúsításhoz. A reagensek és kellékek csak kutatási célokra használhatók, de gyártják és tesztelik az ISO 13485 szabvány szerint tanúsított minőségbiztosítási rendszer szerint. Ha az őssejtdózis növeléséhez CD34-szelekcióra van szükség, a Miltenyi Biotec CliniMACS® Plus CD34 reagensrendszere az FDA humanitárius felhasználású eszközként (HUD) jóváhagyta. A jóváhagyott javallat az akut myeloid leukaemiában (AML) szenvedő, mieloablatív transzplantáción átesett, megfelelő allogén donoroktól származó betegek kezelése volt. A CliniMACS® Plus reagens rendszert arra hagyták jóvá, hogy dúsított CD34+ sejtpopulációt nyerjen a vérképzőszervi helyreállításhoz GVHD profilaxis nélkül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Súlyos (III-IV. fokozatú) akut graft-versus-host betegség (GVHD) előfordulása a 100. napon egy TCRαβ+/CD19+ negatív, perifériás vér őssejt (PBSC) termék infúzióját követően további GVHD profilaxis nélkül.
Időkeret: 5 év
A fokozatot az akut GVHD fokozatos skála segítségével kell meghatározni
5 év

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nem átültetett betegek száma
Időkeret: 100 nap
A donor eredetű neutrofil beültetés hiányaként határozható meg
100 nap
Relapszusban szenvedő betegek száma
Időkeret: 1 év
Az átültetéstől a betegség visszaeséséig/kiújulásáig tartó időköz
1 év
A kezeléssel összefüggő halálozások száma (TRM)
Időkeret: 1 év
A kezeléssel összefüggő toxicitás vagy GVD miatti halálesetként határozzák meg.
1 év
Betegségmentes túlélés (DFS) napokban mérve
Időkeret: 1 év
A transzplantációtól a betegség visszaeséséig/kiújulásáig, haláláig vagy az utolsó utánkövetésig eltelt minimális időintervallum.
1 év
Teljes túlélés (OS) napokban mérve
Időkeret: 1 év
A HCT után 1 évvel határozták meg
1 év
Immun helyreállítás
Időkeret: 1 év
Abszolút CD4+ T-sejtszám >400 sejt előfordulása 1 évvel a HCT után
1 év
HCT utáni fertőzések
Időkeret: 100 nap
Bakteriális, gombás és vírusos fertőzések előfordulása +100 napon
100 nap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Colorado, Denver

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Alisa B Lee Sherick, University of Colorado, Denver

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2024. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. április 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. április 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. március 10.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 10.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 21.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 2.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 20-2336.cc

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a CliniMACS Plus műszer

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Madagascar

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel