TCR Alfa/Beta e Haplo-HSCT com depleção de CD19
16 de outubro de 2024 atualizado por: University of Colorado, Denver
Transplante de células hematopoiéticas alogênicas com depleção de TCR Alfa/Beta e CD19 para doenças malignas e não malignas
Este é um estudo aberto, intervencional, não randomizado, de fase II de TCR alfa/beta e HCT alogênico sem CD19 em pacientes pediátricos com doença hematológica.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de fase II, intervencional, não randomizado, de local único, aberto, de HCT alogênico com depleção de TCRαβ/CD19 como fonte de doadores e única profilaxia de GVHD em pacientes pediátricos com doença hematológica maligna ou não maligna que são elegíveis para alogênico HCT, mas falta um doador irmão HLA compatível.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 mês a 30 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade 31 dias a <30 anos
- Ter uma doença hematológica maligna ou não maligna, definida como doença resultante da função anormal de uma célula da linhagem de células-tronco hematopoiéticas, que poderia se beneficiar de um TCH alogênico. Exemplos incluem leucemias agudas e crônicas, síndrome mielodisplásica, linfoma, citopenias/insuficiência medular congênita e adquirida grave, anormalidades de glóbulos brancos, anormalidades de glóbulos vermelhos e anormalidades de plaquetas.
- Remissão clínica para pacientes com leucemia aguda (excluídos MDS/AML) ou linfoma
- Falta de um doador HLA idêntico saudável e disposto, com exceção de pacientes com AF que serão elegíveis com um doador HLA idêntico disposto, dado o uso padrão de depleção de células T em HCT de doador compatível em AF
- Ter um doador aparentado ou não aparentado que satisfaça os critérios de seleção de doadores, seja saudável, disposto e capaz de receber GCSF com ou sem Plerixafor, e submetido a aférese através da colocação de cateteres nas veias antecubitais ou cateter venoso central temporário
- Capaz de dar consentimento informado se ≥ 18 anos, ou com tutor legal capaz de dar consentimento informado se < 18 anos
- Fornecimento de formulário de consentimento informado assinado e datado
Critério de exclusão:
- Infecção ativa descontrolada no momento do HCT
- HIV positivo
- Fração de ejeção cardíaca <45%
- Depuração de creatinina <60 mL/min/1,72 mL
- Capacidade de difusão pulmonar (ajustada para hemoglobina), VEF1 ou CVF <60% do previsto ou saturação de O2 <94% em ar ambiente, se incapaz de realizar testes de função pulmonar
- ALT sérica >5x limite superior do normal ou bilirrubina >2
- Pontuação de desempenho (Lansky ou Karnofsky) <50
- Mulheres grávidas ou lactantes, pois muitos medicamentos necessários para um HCT bem-sucedido são potencialmente prejudiciais para bebês e bebês em gestação.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Pacientes pediátricos com condição hematológica maligna ou não maligna
A infusão do produto final depletado de TCRαβ/CD19 será dada através do cateter venoso central do receptor e será administrada a fresco, sem criopreservação sempre que possível.
Se o produto precisar ser criopreservado e depois descongelado, isso será feito de acordo com os padrões institucionais.
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O Instrumento CliniMACS Plus da Miltenyi Biotec deve ser usado para produtos de depleção de TCRαβ CD19 utilizados neste protocolo.
O CliniMACS Plus é uma plataforma automatizada de separação celular funcionalmente fechada, mantendo um sistema estéril para depleção e enriquecimento celular utilizando uma coluna de separação magnética.
Os reagentes e suprimentos devem ser usados apenas para pesquisa, mas são fabricados e testados sob um sistema de qualidade certificado pela ISO 13485.
Se a seleção de CD34 for necessária para aumentar a dose de células-tronco, o CliniMACS® Plus CD34 Reagent System da Miltenyi Biotec é aprovado pela FDA como um Dispositivo de Uso Humanitário (HUD).
A indicação aprovada foi o tratamento de pacientes com leucemia mielóide aguda (LMA) submetidos a transplante mieloablativo de doadores alogênicos aparentados compatíveis.
O sistema reagente CliniMACS® Plus foi aprovado para obter uma população de células CD34+ enriquecida para reconstituição hematopoiética sem a necessidade de profilaxia para GVHD.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de doença do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) aguda grave (grau III-IV) no dia 100 após a infusão de um produto de células-tronco do sangue periférico (PBSC) TCRαβ+/CD19+ negativo sem profilaxia adicional para GVHD.
Prazo: 5 anos
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Grau a ser determinado usando a Escala de Estadiamento da GVHD Aguda
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5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Número de pacientes com não enxerto
Prazo: 100 dias
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Definida como a falta de enxerto de neutrófilos derivados do doador
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100 dias
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Número de pacientes com recaída
Prazo: 1 ano
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Intervalo do transplante à recaída/recorrência da doença
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1 ano
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Número de mortalidade relacionada ao tratamento (TRM)
Prazo: 1 ano
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Definido como morte devido a toxicidade relacionada ao regime ou GVD.
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1 ano
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Sobrevivência livre de doença (DFS) medida em dias
Prazo: 1 ano
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Definido como o intervalo mínimo de tempo desde o transplante até a recidiva/recorrência da doença, óbito ou último acompanhamento.
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1 ano
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Sobrevivência geral (OS) medida em dias
Prazo: 1 ano
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Determinado em 1 ano pós-HCT
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1 ano
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Reconstituição Imune
Prazo: 1 ano
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Incidência de contagem absoluta de células T CD4+ >400 células em 1 ano pós-HCT
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1 ano
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Infecções pós-HCT
Prazo: 100 dias
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Incidência de infecções bacterianas, fúngicas e virais no dia +100
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100 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Alisa B Lee Sherick, University of Colorado, Denver
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
1 de abril de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de abril de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
21 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
18 de outubro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de outubro de 2024
Última verificação
1 de outubro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 20-2336.cc
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .