Laajennustutkimus NBI-827104:n arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on epileptistä enkefalopatiaa ja jatkuvaa piikkiä ja aaltoilua unen aikana (Steamboat 2)
tiistai 27. tammikuuta 2026 päivittänyt: Neurocrine Biosciences
Pitkäaikainen, avoin laajennustutkimus NBI-827104:n turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on epileptistä enkefalopatiaa ja jatkuvaa piikkiä ja aaltoilua unen aikana
Tämä on vaiheen 2, monikeskus, avoin laajennus, interventiotutkimus NBI-827104:n pitkäaikaisen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on EECSWS.
Tähän tutkimukseen otetaan koehenkilöitä, jotka ovat saaneet hoidon päätökseen 2. vaiheen monikeskustutkimuksessa, satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa rinnakkaisryhmätutkimuksessa NBI-827104-CSWS2010.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tähän tutkimukseen otetaan osallistujat, jotka ovat saaneet hoidon päätökseen 2. vaiheen monikeskustutkimuksessa, satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa rinnakkaisryhmätutkimuksessa NBI-827104-CSWS2010 (NCT04625101).
Osallistujat, jotka eivät osallistuneet tutkimukseen NBI-827104-CSWS2010, voivat myös olla oikeutettuja ilmoittautumiseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
19
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08950
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Espanja, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Zurich, Sveitsi, 8032
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Dianalund, Tanska, 4293
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
4 vuotta ja vanhemmat (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
1. Saatiin päätökseen 12 viikon hoidon tutkimuksessa NBI-827104-CSWS2010
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Sinulle on kehittynyt jokin muu häiriö, jossa hoito on etusijalla EECSWS:n hoitoon nähden tai joka todennäköisesti häiritsee tutkimushoitoa tai heikentää hoitomyöntyvyyttä.
- Kehon paino
- Kliinisesti merkitykselliset löydökset, jotka liittyvät sydän- ja verisuoni- tai laboratorioparametreihin seulonnassa tutkijan määrittäminä.
- Käyttänyt mitä tahansa muuta aktiivista tutkimuslääkettä kuin NBI-827104 kliinisen tutkimuksen yhteydessä 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen seulontaa tai aikoo käyttää tällaista tutkimuslääkettä (muuta kuin NBI-827104) tutkimuksen aikana .
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: NBI-827104
NBI-827104 annettuna suun kautta
|
T-tyypin kalsiumkanavan salpaaja.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla esiintyi vakavia hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: Enintään 884 päivän hoito ja 4 viikon turvallisuusseuranta (altistuksen keskimääräinen kesto oli 649,7 päivää)
|
TEAE on haittailmiö (AE), joka ei ollut läsnä ennen tutkimushoidon aloittamista tai oli jo ennestään olemassa oleva tila, joka paheni intensiteetiltään tai yleisyydeltään tutkimushoidon aloittamisen jälkeen.
|
Enintään 884 päivän hoito ja 4 viikon turvallisuusseuranta (altistuksen keskimääräinen kesto oli 649,7 päivää)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Spike-Wave Index -suhde ensimmäisen tunnin aikana, kun silmän liike ei ole nopeaa unta, perustuu keskitettyyn video-EEG-lukemiseen.
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 26
|
Lähtötilanne ja viikko 26
|
|
|
Muutos perustasosta kliinisen yleisvaikutelman vakavuuspisteessä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 26
|
Clinical Global Impression of Severity arvioi oireiden yleisen vakavuuden 7-pisteen asteikolla, joka vaihtelee 1:stä (normaali, ei ollenkaan sairas) 7:ään (erittäin sairaiden potilaiden joukossa), tutkijan arvioiden mukaan.
|
Lähtötilanne ja viikko 26
|
|
Kliininen globaali muutosvaikutelma -pisteet
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Kliininen globaali muutosvaikutelma on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi yleistä maailmanlaajuista parannusta tutkimuslääkkeen annostelun aloittamisen jälkeen, ja se vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi), lääkärin arvioiden mukaan.
|
Viikko 26
|
|
Omaishoitajan Global Impression of Change -pisteet
Aikaikkuna: Viikko 26
|
Caregiver Global Impression of Change on 7-pisteinen asteikko, joka arvioi yleistä maailmanlaajuista parannusta tutkimuslääkkeen annostelun aloittamisen jälkeen, ja se vaihtelee 1:stä (erittäin parantunut) 7:ään (erittäin paljon huonompi), kuten hoitaja on arvioinut.
|
Viikko 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 7. kesäkuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. tammikuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. tammikuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 21. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 21. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 31. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 13. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NBI-827104-CSWS2025
- 2021-006788-11 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .