Estudo de extensão para avaliar NBI-827104 em pacientes pediátricos com encefalopatia epiléptica com picos e ondas contínuos durante o sono (Steamboat 2)
27 de janeiro de 2026 atualizado por: Neurocrine Biosciences
Estudo de extensão aberto e de longo prazo para avaliar a segurança e a tolerabilidade do NBI-827104 em pacientes pediátricos com encefalopatia epiléptica com picos e ondas contínuos durante o sono
Este é um estudo de Fase 2, multicêntrico, de extensão aberta e intervencional para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia a longo prazo do NBI-827104 em indivíduos pediátricos com EECSWS.
Este estudo incluirá indivíduos que concluíram o tratamento no Estudo de Fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupo paralelo NBI-827104-CSWS2010.
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo incluirá participantes que concluíram o tratamento no Estudo NBI-827104-CSWS2010 de Fase 2, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e de grupos paralelos (NCT04625101).
Os participantes que não participaram do Estudo NBI-827104-CSWS2010 também podem ser elegíveis para inscrição.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
19
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Dianalund, Dinamarca, 4293
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanha, 08950
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Espanha, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Zurich, Suíça, 8032
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
4 anos e mais velhos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
1. Concluiu 12 semanas de tratamento no Estudo NBI-827104-CSWS2010
Principais Critérios de Exclusão:
- Desenvolveu qualquer outro distúrbio para o qual o tratamento tenha prioridade sobre o tratamento de EECSWS ou provavelmente interfira no tratamento do estudo ou prejudique a adesão ao tratamento.
- Peso corporal
- Achados clinicamente relevantes relacionados a parâmetros cardiovasculares ou laboratoriais na triagem, conforme determinado pelo investigador.
- Usou qualquer medicamento experimental ativo diferente do NBI-827104 no contexto de um estudo clínico dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) antes da triagem ou planeja usar tal medicamento experimental (exceto NBI-827104) durante o estudo .
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: NBI-827104
NBI-827104 administrado por via oral
|
Bloqueador dos canais de cálcio tipo T.
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
O Número de Participantes com Eventos Adversos Graves Emergentes do Tratamento (TEAEs)
Prazo: Até 884 dias de tratamento e seguimento de segurança de 4 semanas (a duração média da exposição foi de 649,7 dias)
|
Um TEAE é um evento adverso (EA) que não estava presente antes do início do tratamento do estudo ou era uma condição já existente que piorou em intensidade ou frequência após o início do tratamento do estudo.
|
Até 884 dias de tratamento e seguimento de segurança de 4 semanas (a duração média da exposição foi de 649,7 dias)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Proporção do índice Spike-Wave durante a primeira hora de sono sem movimentos oculares rápidos com base na leitura centralizada de vídeo-EEG.
Prazo: Linha de base e Semana 26
|
Linha de base e Semana 26
|
|
|
Mudança da linha de base na pontuação de impressão clínica global de gravidade
Prazo: Linha de base e Semana 26
|
A Impressão Clínica Global de Gravidade avalia a gravidade geral dos sintomas em uma escala de 7 pontos, variando de 1 (normal, nem um pouco doente) a 7 (entre os pacientes mais extremamente doentes), conforme avaliado pelo investigador.
|
Linha de base e Semana 26
|
|
Pontuação de impressão clínica global de mudança
Prazo: Semana 26
|
A Impressão Clínica Global de Mudança é uma escala de 7 pontos que classifica a melhora global geral desde o início da dosagem do medicamento do estudo, variando de 1 (melhorou muito) a 7 (muito pior), conforme avaliado pelo clínico.
|
Semana 26
|
|
Pontuação de impressão global de mudança do cuidador
Prazo: Semana 26
|
A Impressão Global de Mudança do Cuidador é uma escala de 7 pontos que classifica a melhora global geral desde o início da dosagem do medicamento do estudo, variando de 1 (melhorou muito) a 7 (muito pior), conforme avaliado pelo cuidador.
|
Semana 26
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
7 de junho de 2022
Conclusão Primária (Real)
27 de janeiro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
27 de janeiro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
21 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
31 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de julho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NBI-827104-CSWS2025
- 2021-006788-11 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .