Utvidgningsstudie för att utvärdera NBI-827104 hos pediatriska patienter med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spik-och-våg under sömn (Steamboat 2)
27 januari 2026 uppdaterad av: Neurocrine Biosciences
Långsiktig, öppen förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten för NBI-827104 hos pediatriska patienter med epileptisk encefalopati med kontinuerlig spik-and-wave under sömn
Detta är en fas 2, multicenter, öppen förlängning, interventionsstudie för att utvärdera den långsiktiga säkerheten, tolerabiliteten och effektiviteten av NBI-827104 hos pediatriska patienter med EECSWS.
Denna studie kommer att inkludera försökspersoner som fullföljt behandling i fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie NBI-827104-CSWS2010.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Denna studie kommer att registrera deltagare som fullföljt behandling i fas 2, multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie NBI-827104-CSWS2010 (NCT04625101).
Deltagare som inte deltog i Studie NBI-827104-CSWS2010 kan också vara berättigade till registrering.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
19
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Dianalund, Danmark, 4293
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz, 8032
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Spanien, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 år och äldre (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
1. Genomförd 12 veckors behandling i studie NBI-827104-CSWS2010
Viktiga uteslutningskriterier:
- Har utvecklat någon annan störning för vilken behandlingen har prioritet framför behandling av EECSWS eller sannolikt kommer att störa studiebehandlingen eller försämra behandlingsföljsamheten.
- Kroppsvikt
- Kliniskt relevanta fynd relaterade till kardiovaskulära eller laboratorieparametrar vid screening som fastställts av utredaren.
- Använde något annat aktivt prövningsläkemedel än NBI-827104 i samband med en klinisk studie inom 30 dagar eller 5 halveringstider (beroende på vilket som är längre) före screening eller planerar att använda ett sådant prövningsläkemedel (annat än NBI-827104) under studien .
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: NBI-827104
NBI-827104 administreras oralt
|
T-typ kalciumkanalblockerare.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med allvarliga behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Upp till 884 dagars behandling och 4-veckors säkerhetsuppföljning (genomsnittlig exponeringstid var 649,7 dagar)
|
En TEAE är en biverkning (AE) som inte fanns före studiens behandlingsstart eller var ett redan befintligt tillstånd som förvärrades antingen i intensitet eller frekvens efter studiens behandlingsstart.
|
Upp till 884 dagars behandling och 4-veckors säkerhetsuppföljning (genomsnittlig exponeringstid var 649,7 dagar)
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ratio of Spike-Wave Index under den första timmen av icke-snabb ögonrörelsesömn baserat på centraliserad video-EEG-avläsning.
Tidsram: Baslinje och vecka 26
|
Baslinje och vecka 26
|
|
|
Förändring från baslinjen i Clinical Global Impression of Severity-poäng
Tidsram: Baslinje och vecka 26
|
The Clinical Global Impression of Severity bedömer den övergripande symtomens svårighetsgrad på en 7-gradig skala från 1 (normal, inte alls sjuk) till 7 (bland de mest extremt sjuka patienterna), enligt bedömningen av utredaren.
|
Baslinje och vecka 26
|
|
Clinical Global Impression of Change poäng
Tidsram: Vecka 26
|
The Clinical Global Impression of Change är en 7-gradig skala som bedömer den totala globala förbättringen sedan starten av studieläkemedelsdoseringen, från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre), enligt bedömningen av läkaren.
|
Vecka 26
|
|
Caregiver Global Impression of Change poäng
Tidsram: Vecka 26
|
Caregiver Global Impression of Change är en 7-gradig skala som värderar den övergripande globala förbättringen sedan påbörjandet av studieläkemedelsdoseringen, från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre), enligt bedömningen av vårdgivaren.
|
Vecka 26
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
7 juni 2022
Primärt slutförande (Faktisk)
27 januari 2025
Avslutad studie (Faktisk)
27 januari 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 mars 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
21 mars 2022
Första postat (Faktisk)
31 mars 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
13 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
27 januari 2026
Senast verifierad
1 juli 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- NBI-827104-CSWS2025
- 2021-006788-11 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .