Étude d'extension pour évaluer le NBI-827104 chez des sujets pédiatriques atteints d'encéphalopathie épileptique avec pointes et ondes continues pendant le sommeil (Steamboat 2)
27 janvier 2026 mis à jour par: Neurocrine Biosciences
Étude d'extension ouverte à long terme pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du NBI-827104 chez des sujets pédiatriques atteints d'encéphalopathie épileptique avec pointes et ondes continues pendant le sommeil
Il s'agit d'une étude interventionnelle de phase 2, multicentrique, d'extension en ouvert visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité à long terme du NBI-827104 chez des sujets pédiatriques atteints d'EECSWS.
Cette étude recrutera des sujets qui ont terminé le traitement dans l'étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles NBI-827104-CSWS2010.
Aperçu de l'étude
Statut
Résilié
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude recrutera des participants qui ont terminé le traitement dans l'étude de phase 2, multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles NBI-827104-CSWS2010 (NCT04625101).
Les participants qui n'ont pas participé à l'étude NBI-827104-CSWS2010 peuvent également être éligibles à l'inscription.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
19
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Dianalund, Danemark, 4293
- Neurocrine Clinical Site
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Barcelona, Espagne, 08950
- Neurocrine Clinical Site
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Madrid, Espagne, 28034
- Neurocrine Clinical Site
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London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
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Zurich, Suisse, 8032
- Neurocrine Clinical Site
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California
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Neurocrine Clinical Site
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
- Neurocrine Clinical Site
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- Neurocrine Clinical Site
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Florida
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Miami, Florida, États-Unis, 33155
- Neurocrine Clinical Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
- Neurocrine Clinical Site
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27705
- Neurocrine Clinical Site
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Ohio
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
- Neurocrine Clinical Site
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
4 ans et plus (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
1. A terminé 12 semaines de traitement dans l'étude NBI-827104-CSWS2010
Critères d'exclusion clés :
- Avoir développé tout autre trouble pour lequel le traitement est prioritaire sur le traitement de l'EECSWS ou est susceptible d'interférer avec le traitement de l'étude ou de nuire à l'observance du traitement.
- Poids
- Résultats cliniquement pertinents liés aux paramètres cardiovasculaires ou de laboratoire lors du dépistage, tels que déterminés par l'investigateur.
- A utilisé tout médicament expérimental actif autre que le NBI-827104 dans le cadre d'une étude clinique dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la plus longue) avant le dépistage ou prévoit d'utiliser un tel médicament expérimental (autre que le NBI-827104) pendant l'étude .
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: NBI-827104
NBI-827104 administré par voie orale
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Inhibiteur des canaux calciques de type T.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre de participants présentant des événements indésirables graves émergents du traitement (EIGET)
Délai: Jusqu'à 884 jours de traitement et 4 semaines de suivi de sécurité (la durée moyenne d'exposition était de 649,7 jours)
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Un TEAE est un événement indésirable (EI) qui n'était pas présent avant le début du traitement de l'étude ou qui était une condition déjà présente et qui s'est aggravée en intensité ou en fréquence après le début du traitement de l'étude.
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Jusqu'à 884 jours de traitement et 4 semaines de suivi de sécurité (la durée moyenne d'exposition était de 649,7 jours)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Rapport de l'indice Spike-Wave pendant la première heure de sommeil à mouvements oculaires non rapides basé sur la lecture vidéo-EEG centralisée.
Délai: Ligne de base et semaine 26
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Ligne de base et semaine 26
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Changement par rapport au départ du score d'impression clinique globale de gravité
Délai: Ligne de base et semaine 26
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L'impression clinique globale de gravité évalue la gravité globale des symptômes sur une échelle de 7 points allant de 1 (normal, pas du tout malade) à 7 (parmi les patients les plus gravement malades), telle qu'évaluée par l'investigateur.
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Ligne de base et semaine 26
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Score d'impression clinique globale de changement
Délai: Semaine 26
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L'impression clinique globale de changement est une échelle à 7 points qui évalue l'amélioration globale globale depuis le début de l'administration du médicament à l'étude, allant de 1 (très nettement améliorée) à 7 (très nettement pire), telle qu'évaluée par le clinicien.
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Semaine 26
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Score d'impression globale de changement de l'aidant
Délai: Semaine 26
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L'impression globale de changement du soignant est une échelle en 7 points qui évalue l'amélioration globale globale depuis le début de l'administration du médicament à l'étude, allant de 1 (très nettement améliorée) à 7 (très nettement pire), telle qu'évaluée par le soignant.
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Semaine 26
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
7 juin 2022
Achèvement primaire (Réel)
27 janvier 2025
Achèvement de l'étude (Réel)
27 janvier 2025
Dates d'inscription aux études
Première soumission
21 mars 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
21 mars 2022
Première publication (Réel)
31 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
13 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
27 janvier 2026
Dernière vérification
1 juillet 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- NBI-827104-CSWS2025
- 2021-006788-11 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .