Uitbreidingsonderzoek ter evaluatie van NBI-827104 bij pediatrische proefpersonen met epileptische encefalopathie met continue piek-en-golf tijdens slaap (Steamboat 2)
27 januari 2026 bijgewerkt door: Neurocrine Biosciences
Langdurige, open-label extensiestudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van NBI-827104 te evalueren bij pediatrische proefpersonen met epileptische encefalopathie met continue piek-en-golf tijdens de slaap
Dit is een fase 2, multicenter, open-label extensie, interventionele studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en effectiviteit op lange termijn van NBI-827104 bij pediatrische proefpersonen met EECSWS te evalueren.
Deze studie zal proefpersonen inschrijven die de behandeling voltooiden in de fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen NBI-827104-CSWS2010.
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie zal deelnemers inschrijven die de behandeling hebben voltooid in de fase 2, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen NBI-827104-CSWS2010 (NCT04625101).
Deelnemers die niet hebben deelgenomen aan onderzoek NBI-827104-CSWS2010 komen mogelijk ook in aanmerking voor inschrijving.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
19
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Dianalund, Denemarken, 4293
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje, 08950
- Neurocrine Clinical Site
-
Madrid, Spanje, 28034
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
California
-
Orange, California, Verenigde Staten, 92868
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Neurocrine Clinical Site
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Neurocrine Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
- Neurocrine Clinical Site
-
-
-
-
-
Zurich, Zwitserland, 8032
- Neurocrine Clinical Site
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
4 jaar en ouder (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
1. 12 weken behandeling voltooid in onderzoek NBI-827104-CSWS2010
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Een andere aandoening hebben ontwikkeld waarvoor de behandeling voorrang heeft op de behandeling van EECSWS of die waarschijnlijk de studiebehandeling verstoort of de therapietrouw aantast.
- Lichaamsgewicht
- Klinisch relevante bevindingen gerelateerd aan cardiovasculaire of laboratoriumparameters bij screening zoals bepaald door de onderzoeker.
- Gebruikt een ander actief onderzoeksgeneesmiddel dan NBI-827104 in de context van een klinische studie binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de screening of is van plan om een dergelijk onderzoeksgeneesmiddel (anders dan NBI-827104) te gebruiken tijdens de studie .
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: NBI-827104
NBI-827104 oraal toegediend
|
T-type calciumantagonist.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het aantal deelnemers met ernstige behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAEs)
Tijdsspanne: Tot 884 dagen behandeling en 4 weken veiligheidsopvolging (gemiddelde blootstellingsduur was 649,7 dagen)
|
Een TEAE is een bijwerking (AE) die niet aanwezig was vóór de start van de studiebehandeling of een reeds aanwezige aandoening was die in intensiteit of frequentie verergerde na de start van de studiebehandeling.
|
Tot 884 dagen behandeling en 4 weken veiligheidsopvolging (gemiddelde blootstellingsduur was 649,7 dagen)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verhouding van Spike-Wave Index tijdens het eerste uur van slaap met niet-snelle oogbewegingen op basis van gecentraliseerde video-EEG-meting.
Tijdsspanne: Basislijn en week 26
|
Basislijn en week 26
|
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in Clinical Global Impression of Severity-score
Tijdsspanne: Basislijn en week 26
|
De Clinical Global Impression of Severity beoordeelt de algehele ernst van de symptomen op een 7-puntsschaal van 1 (normaal, helemaal niet ziek) tot 7 (onder de meest extreem zieke patiënten), zoals beoordeeld door de onderzoeker.
|
Basislijn en week 26
|
|
Clinical Global Impression of Change-score
Tijdsspanne: Week 26
|
De Clinical Global Impression of Change is een 7-puntsschaal die de algehele globale verbetering beoordeelt sinds de start van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel, variërend van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter), zoals beoordeeld door de clinicus.
|
Week 26
|
|
Zorgverlener Global Impression of Change-score
Tijdsspanne: Week 26
|
De Caregiver Global Impression of Change is een 7-puntsschaal die de algehele globale verbetering beoordeelt sinds de start van de dosering van het onderzoeksgeneesmiddel, variërend van 1 (zeer veel verbeterd) tot 7 (zeer veel slechter), zoals beoordeeld door de zorgverlener.
|
Week 26
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Clinical Development Lead, Neurocrine Biosciences
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 juni 2022
Primaire voltooiing (Werkelijk)
27 januari 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
21 maart 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
21 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
31 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
13 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 juli 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- NBI-827104-CSWS2025
- 2021-006788-11 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .