Pitkäaikainen seurantatutkimus potilaista, jotka saivat VOR33:n
perjantai 25. heinäkuuta 2025 päivittänyt: Vor Biopharma
VOR33 pitkän aikavälin seurantatutkimus (LTFU).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
VBP201-tutkimus on VOR33 pitkän aikavälin seurantatutkimus (LTFU), joka keskittyy arvioimaan VOR33:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehoa.
Tämä tutkimus voi kestää jopa 15 vuotta (laskettu VOR33-infuusion päättymispäivästä).
Kaikki potilaat, jotka ovat osallistuneet VOR33-lääkevalmistetta koskevaan tutkimukseen ja ovat suorittaneet soveltuvan tutkimuksen tai lopettaneet sen ennenaikaisesti, mutta ovat saaneet vähintään VOR33-infuusion, pyydetään osallistumaan LTFU-tutkimukseen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
10
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H1T2M4
- Hopital Maisonneuve-Rosemont
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Yhdysvallat, 92037
- University of California San Diego Moores Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33176
- Miami Cancer Institute
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
- National Institutes of Health, Clinical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Yhdysvallat, 07601
- John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Seidman Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Kaikki potilaat, jotka ovat saaneet jonkin osan tai kokonaan VOR33-genomilla muokatun hematopoieettisen kanta- ja progenitorisoluhoitotuotteen.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Potilas otetaan mukaan tähän tutkimukseen, jos hän:
- On saanut jonkin osan VOR33-infuusion tai sen kokonaan
Poissulkemiskriteerit:
- Poissulkemiskriteereitä ei ole.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Havaintokohortti 1
Kaikki potilaat, jotka ovat saaneet jonkin osan tai kokonaan VOR33-genomilla muokatun hematopoieettisen kanta- ja progenitorisoluhoitotuotteen.
|
VOR33 on allogeeninen CRISPR/Cas9-genomilla muokattu hematopoieettinen kanta- ja progenitorisoluterapiatuote, josta puuttuu CD33-myeloidiproteiini.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
VOR33:n pitkän aikavälin turvallisuus VOR33-tutkimukseen osallistuneilla potilailla tutkimuksen tuotteeseen liittyvien haittatapahtumien/vakavien haittatapahtumien (AE/SAE) osalta.
Aikaikkuna: Vuodet 1-15
|
VOR33:een liittyvien AE/SAE-tapausten tai kuolemantapausten esiintyvyys.
|
Vuodet 1-15
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
VOR33:n pitkän aikavälin tehokkuus potilailla, jotka osallistuivat VOR33-tutkimukseen CD33-negatiivisen hematopoieesin pysyvyyden, kokonaiseloonjäämisen (OS) ja kuukausittaisen relapsivapaan eloonjäämisen (RFS) suhteen.
Aikaikkuna: Vuodet 1-15
|
CD33-negatiivisen hematopoieesin prosenttiosuus ja muutos ajan myötä.
RFS:n kokonaismäärät mitattuna hematopoieettisten solujen siirrosta (HCT) taudin uusiutumispäivään, ja OS-luvut määritellään ajalle HCT:stä mistä tahansa syystä tapahtuneen kuoleman päivämäärään.
|
Vuodet 1-15
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 15. huhtikuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. toukokuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 28. toukokuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 24. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 24. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 4. huhtikuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 29. heinäkuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 25. heinäkuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. toukokuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- VBP201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .