Un estudio de seguimiento a largo plazo de pacientes que recibieron VOR33
25 de julio de 2025 actualizado por: Vor Biopharma
Estudio de seguimiento a largo plazo (LTFU) VOR33
Descripción general del estudio
Descripción detallada
El estudio VBP201 es el estudio de seguimiento a largo plazo (LTFU) de VOR33 que se centra en evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de VOR33.
Este estudio puede durar hasta 15 años (contados a partir de la fecha de finalización de la infusión de VOR33).
A todos los pacientes que hayan participado en un estudio relacionado con el producto farmacéutico VOR33 y hayan completado el estudio aplicable o hayan interrumpido prematuramente, pero hayan recibido al menos la infusión de VOR33, se les pedirá que participen en el estudio LTFU.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
10
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H1T2M4
- Hopital Maisonneuve-Rosemont
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California San Diego Moores Cancer Center
-
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Miami Cancer Institute
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-
Maryland
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Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health, Clinical Center
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-
Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
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-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Seidman Cancer Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes que hayan recibido una parte o la totalidad de un producto de terapia con células madre y progenitoras hematopoyéticas editadas con el genoma VOR33.
Descripción
Criterios de inclusión:
Un paciente es incluido en este estudio si él/ella:
- Ha recibido una parte o la totalidad de una infusión de VOR33
Criterio de exclusión:
- No hay criterios de exclusión.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Cohorte observacional 1
Todos los pacientes que hayan recibido una parte o la totalidad de un producto de terapia con células madre y progenitoras hematopoyéticas editadas con el genoma VOR33.
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VOR33 es un producto de terapia de células madre y progenitoras hematopoyéticas editadas con genoma CRISPR/Cas9 alogénico que carece de la proteína mieloide CD33.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Seguridad a largo plazo de VOR33 en pacientes que participaron en un estudio VOR33 en términos de eventos adversos/eventos adversos graves (AA/SAE) relacionados con el producto del estudio.
Periodo de tiempo: Años 1-15
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Incidencia de EA/SAE o muertes relacionadas con VOR33.
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Años 1-15
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Eficacia a largo plazo de VOR33 en pacientes que participaron en un estudio VOR33 en términos de persistencia de hematopoyesis negativa para CD33, supervivencia general (SG) y supervivencia libre de recaídas (SSR) mensual.
Periodo de tiempo: Años 1-15
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Porcentaje de hematopoyesis CD33 negativa y cambio en el tiempo.
Tasas generales de RFS medidas desde el momento del trasplante de células hematopoyéticas (TCH) hasta la fecha de recaída de la enfermedad, y tasas de SG definidas como el tiempo desde el TCH hasta la fecha de muerte por cualquier causa.
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Años 1-15
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de abril de 2022
Finalización primaria (Actual)
28 de mayo de 2025
Finalización del estudio (Actual)
28 de mayo de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
4 de abril de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de julio de 2025
Última verificación
1 de mayo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- VBP201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .