Долгосрочное последующее исследование пациентов, получивших VOR33
25 июля 2025 г. обновлено: Vor Biopharma
Исследование долгосрочного наблюдения VOR33 (LTFU)
Обзор исследования
Подробное описание
Исследование VBP201 — это исследование долгосрочного наблюдения (LTFU) VOR33, основное внимание в котором уделяется оценке долгосрочной безопасности и эффективности VOR33.
Это исследование может длиться до 15 лет (отсчитывается от даты завершения инфузии VOR33).
Всем пациентам, участвовавшим в исследовании с участием лекарственного препарата VOR33 и завершившим соответствующее исследование или досрочно прекращенному, но по крайней мере получившему инфузию VOR33, будет предложено принять участие в исследовании LTFU.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
10
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Канада, H1T2M4
- Hopital Maisonneuve-Rosemont
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92037
- University Of California San Diego Moores Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33176
- Miami Cancer Institute
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20892
- National Institutes of Health, Clinical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Соединенные Штаты, 07601
- John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44106
- University Hospitals Seidman Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Все пациенты, которые получали любую часть или весь продукт терапии гемопоэтическими стволовыми клетками и клетками-предшественниками с отредактированным геномом VOR33.
Описание
Критерии включения:
Пациент включается в это исследование, если он/она:
- Получил любую часть или всю инфузию VOR33
Критерий исключения:
- Критериев исключения нет.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Наблюдательная когорта 1
Все пациенты, которые получали любую часть или весь продукт терапии гемопоэтическими стволовыми клетками и клетками-предшественниками с отредактированным геномом VOR33.
|
VOR33 представляет собой аллогенный продукт терапии гемопоэтическими стволовыми клетками и клетками-предшественниками с отредактированным геномом CRISPR/Cas9, в котором отсутствует миелоидный белок CD33.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Долгосрочная безопасность VOR33 у пациентов, участвовавших в исследовании VOR33, с точки зрения нежелательных явлений/серьезных нежелательных явлений, связанных с исследуемым продуктом (НЯ/СНЯ).
Временное ограничение: 1-15 лет
|
Частота связанных с VOR33 НЯ/СНЯ или летальных исходов.
|
1-15 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Долгосрочная эффективность VOR33 у пациентов, участвовавших в исследовании VOR33, с точки зрения персистенции CD33-негативного кроветворения, общей выживаемости (ОВ) и ежемесячной безрецидивной выживаемости (БРВ).
Временное ограничение: 1-15 лет
|
Процент CD33-негативного кроветворения и изменение во времени.
Общие показатели RFS измеряются с момента трансплантации гемопоэтических клеток (HCT) до даты рецидива заболевания, а уровни OS определяются как время от HCT до даты смерти от любой причины.
|
1-15 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
15 апреля 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
28 мая 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
28 мая 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 марта 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 марта 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
4 апреля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
29 июля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
25 июля 2025 г.
Последняя проверка
1 мая 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- VBP201
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .