Um estudo de acompanhamento de longo prazo de pacientes que receberam VOR33
25 de julho de 2025 atualizado por: Vor Biopharma
Estudo de acompanhamento de longo prazo VOR33 (LTFU)
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O estudo VBP201 é o estudo de acompanhamento de longo prazo do VOR33 (LTFU) com foco na avaliação da segurança e eficácia de longo prazo do VOR33.
Este estudo pode durar até 15 anos (contados a partir da data de conclusão da infusão do VOR33).
Todos os pacientes que participaram de um estudo envolvendo o medicamento VOR33 e concluíram o estudo aplicável ou interromperam prematuramente, mas receberam pelo menos a infusão de VOR33, serão convidados a participar do estudo LTFU.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
10
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H1T2M4
- Hopital Maisonneuve-Rosemont
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California
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La Jolla, California, Estados Unidos, 92037
- University of California San Diego Moores Cancer Center
-
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Florida
-
Miami, Florida, Estados Unidos, 33176
- Miami Cancer Institute
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-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health, Clinical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
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-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
- John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
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-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
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-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Seidman Cancer Center
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes que receberam qualquer parte ou a totalidade de um produto de terapia celular progenitora e tronco hematopoiético editado pelo genoma VOR33.
Descrição
Critério de inclusão:
Um paciente é incluído neste estudo se ele/ela:
- Recebeu parte ou a totalidade de uma infusão VOR33
Critério de exclusão:
- Não há critérios de exclusão.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Coorte Observacional 1
Todos os pacientes que receberam qualquer parte ou a totalidade de um produto de terapia celular progenitora e tronco hematopoiético editado pelo genoma VOR33.
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O VOR33 é um produto de terapia celular progenitora e haste hematopoiética editado pelo genoma CRISPR/Cas9 alogênico que não possui a proteína mielóide CD33.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Segurança a longo prazo do VOR33 em pacientes que participaram de um estudo VOR33 em termos de eventos adversos/eventos adversos graves relacionados ao produto do estudo (EAs/SAEs).
Prazo: Anos 1-15
|
Incidência de EAs/EAGs ou óbitos relacionados ao VOR33.
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Anos 1-15
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia a longo prazo de VOR33 em pacientes que participaram de um estudo de VOR33 em termos de persistência de hematopoiese negativa para CD33, sobrevida global (OS) e sobrevida livre de recaída mensal (RFS).
Prazo: Anos 1-15
|
Porcentagem de hematopoiese CD33 negativa e mudança ao longo do tempo.
Taxas gerais de RFS medidas desde o momento do transplante de células hematopoiéticas (HCT) até a data da recaída da doença, e taxas de SG definidas como o tempo desde o HCT até a data da morte por qualquer causa.
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Anos 1-15
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de abril de 2022
Conclusão Primária (Real)
28 de maio de 2025
Conclusão do estudo (Real)
28 de maio de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
4 de abril de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de julho de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
25 de julho de 2025
Última verificação
1 de maio de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- VBP201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .