Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnvervolgonderzoek van patiënten die VOR33 kregen

25 juli 2025 bijgewerkt door: Vor Biopharma
VOR33 lange termijn follow-up (LTFU) studie

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

VBP201-onderzoek is het VOR33-onderzoek op lange termijn (LTFU) dat zich richt op het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van VOR33 op de lange termijn. Deze studie kan tot 15 jaar duren (gerekend vanaf de datum van voltooiing van de VOR33-infusie). Alle patiënten die hebben deelgenomen aan een studie met het geneesmiddel VOR33 en de toepasselijke studie hebben voltooid of voortijdig zijn gestopt, maar in ieder geval de VOR33-infusie hebben gekregen, zullen worden gevraagd om deel te nemen aan de LTFU-studie.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

10

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H1T2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
  • Verenigde Staten
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92037
        • University Of California San Diego Moores Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Verenigde Staten, 20892
        • National Institutes of Health, Clinical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • University Hospitals Seidman Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten die een deel van of het geheel van een VOR33 genoom-bewerkt hematopoëtische stam- en progenitorceltherapieproduct hebben gekregen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Een patiënt wordt in deze studie opgenomen als hij/zij:

    1. Heeft een deel van of het geheel van een VOR33-infusie gekregen

Uitsluitingscriteria:

  • Er zijn geen uitsluitingscriteria.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Observatiecohort 1
Alle patiënten die een deel van of het geheel van een VOR33 genoom-bewerkt hematopoëtische stam- en progenitorceltherapieproduct hebben gekregen.
Genetisch: VOR33
VOR33 is een allogeen CRISPR/Cas9-genoom-bewerkt hematopoietisch stamceltherapieproduct dat het CD33-myeloïde eiwit mist.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langetermijnveiligheid van VOR33 bij patiënten die deelnamen aan een VOR33-onderzoek in termen van onderzoeksproductgerelateerde ongewenste voorvallen/ernstige ongewenste voorvallen (AE's/SAE's).
Tijdsspanne: Jaar 1-15
Incidentie van VOR33-gerelateerde AE's/SAE's of sterfgevallen.
Jaar 1-15

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Langetermijnwerkzaamheid van VOR33 bij patiënten die deelnamen aan een VOR33-onderzoek in termen van persistentie van CD33-negatieve hematopoëse, algehele overleving (OS) en maandelijkse terugvalvrije overleving (RFS).
Tijdsspanne: Jaar 1-15
Percentage CD33-negatieve hematopoëse en verandering in de tijd. Totale RFS-percentages gemeten vanaf het moment van hematopoëtische celtransplantatie (HCT) tot de datum van terugval van de ziekte, en OS-percentages gedefinieerd als de tijd vanaf HCT tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook.
Jaar 1-15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vor Biopharma

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 april 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 mei 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

29 juli 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 juli 2025

Laatst geverifieerd

1 mei 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • VBP201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren