Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Eine Langzeit-Follow-up-Studie an Patienten, die VOR33 erhielten

25. Juli 2025 aktualisiert von: Vor Biopharma
VOR33-Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Bei der VBP201-Studie handelt es sich um die VOR33-Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU), die sich auf die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit von VOR33 konzentriert. Diese Studie kann bis zu 15 Jahre dauern (gerechnet ab dem Datum des Abschlusses der VOR33-Infusion). Alle Patienten, die an einer Studie mit dem Arzneimittel VOR33 teilgenommen haben und die entsprechende Studie abgeschlossen oder vorzeitig abgebrochen haben, aber zumindest die VOR33-Infusion erhalten haben, werden zur Teilnahme an der LTFU-Studie aufgefordert.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H1T2M4
        • Hôpital Maisonneuve-Rosemont
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • University of California San Diego Moores Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health, Clinical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Seidman Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten, die einen Teil oder das gesamte VOR33-Genom-editierte hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzelltherapieprodukt erhalten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ein Patient wird in diese Studie aufgenommen, wenn er/sie:

    1. Hat eine VOR33-Infusion ganz oder teilweise erhalten

Ausschlusskriterien:

  • Es gibt keine Ausschlusskriterien.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Beobachtungskohorte 1
Alle Patienten, die einen Teil oder das gesamte VOR33-Genom-editierte hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzelltherapieprodukt erhalten haben.
Genetisch: VOR33
VOR33 ist ein allogenes CRISPR/Cas9-Genom-editiertes Therapieprodukt für hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen, dem das myeloische Protein CD33 fehlt.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitsicherheit von VOR33 bei Patienten, die an einer VOR33-Studie teilgenommen haben, im Hinblick auf studienproduktbezogene unerwünschte Ereignisse/schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (UE/SAEs).
Zeitfenster: Jahrgänge 1–15
Inzidenz von VOR33-bedingten UEs/SAEs oder Todesfällen.
Jahrgänge 1–15

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitwirksamkeit von VOR33 bei Patienten, die an einer VOR33-Studie teilnahmen, hinsichtlich der Persistenz einer CD33-negativen Hämatopoese, des Gesamtüberlebens (OS) und des monatlichen rezidivfreien Überlebens (RFS).
Zeitfenster: Jahrgänge 1–15
Prozentsatz der CD33-negativen Hämatopoese und Veränderung im Zeitverlauf. Gesamtraten von RFS, gemessen vom Zeitpunkt der hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) bis zum Datum des Krankheitsrückfalls, und OS-Raten, definiert als die Zeit von der HCT bis zum Datum des Todes jeglicher Ursache.
Jahrgänge 1–15

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vor Biopharma

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Mai 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Mai 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Juli 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VBP201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Leukämie, myeloisch, akut

Klinische Studien zur VOR33

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Mongolia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren