En langsiktig oppfølgingsstudie av pasienter som mottok VOR33
25. juli 2025 oppdatert av: Vor Biopharma
VOR33 langtidsoppfølgingsstudie (LTFU).
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
VBP201-studien er VOR33-langtidsoppfølgingsstudien (LTFU) som fokuserer på å vurdere langsiktig sikkerhet og effekt av VOR33.
Denne studien kan vare i opptil 15 år (regnet fra datoen for VOR33-infusjon fullført).
Alle pasienter som har deltatt i en studie som involverer legemiddelproduktet VOR33 og har fullført den aktuelle studien eller avsluttet for tidlig, men som i det minste har mottatt VOR33-infusjonen, vil bli bedt om å delta i LTFU-studien.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
10
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada, H1T2M4
- Hopital Maisonneuve-Rosemont
-
-
-
-
California
-
La Jolla, California, Forente stater, 92037
- University Of California San Diego Moores Cancer Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forente stater, 33176
- Miami Cancer Institute
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- National Institutes of Health, Clinical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
- John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
- University Hospitals Seidman Cancer Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle pasienter som har mottatt deler av eller hele et VOR33-genomredigert hematopoetisk stam- og stamcelleterapiprodukt.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
En pasient er inkludert i denne studien hvis han/hun:
- Har mottatt deler av eller hele en VOR33-infusjon
Ekskluderingskriterier:
- Det er ingen eksklusjonskriterier.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Observasjonskohort 1
Alle pasienter som har mottatt deler av eller hele et VOR33-genomredigert hematopoetisk stam- og stamcelleterapiprodukt.
|
VOR33 er et allogent CRISPR/Cas9-genomredigert hematopoietisk stam- og stamcelleterapiprodukt som mangler CD33-myeloidproteinet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langtidssikkerhet for VOR33 hos pasienter som deltok i en VOR33-studie når det gjelder studieproduktrelaterte bivirkninger/alvorlige bivirkninger (AE/SAE).
Tidsramme: År 1-15
|
Forekomst av VOR33-relaterte AE/SAE eller dødsfall.
|
År 1-15
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Langsiktig effekt av VOR33 hos pasienter som deltok i en VOR33-studie når det gjelder persistens av CD33-negativ hematopoiesis, total overlevelse (OS) og månedlig tilbakefallsfri overlevelse (RFS).
Tidsramme: År 1-15
|
Prosentandel av CD33-negativ hematopoiesis og endring over tid.
Totale rater av RFS målt fra tidspunktet for hematopoetisk celletransplantasjon (HCT) til datoen for tilbakefall av sykdommen, og OS-rater definert som tiden fra HCT til datoen for død uansett årsak.
|
År 1-15
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
15. april 2022
Primær fullføring (Faktiske)
28. mai 2025
Studiet fullført (Faktiske)
28. mai 2025
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
4. april 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
29. juli 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
25. juli 2025
Sist bekreftet
1. mai 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- VBP201
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .