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Une étude de suivi à long terme des patients qui ont reçu VOR33

25 juillet 2025 mis à jour par: Vor Biopharma
Étude de suivi à long terme VOR33 (LTFU)

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'étude VBP201 est l'étude de suivi à long terme (LTFU) du VOR33 axée sur l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité à long terme du VOR33. Cette étude peut durer jusqu'à 15 ans (à compter de la date d'achèvement de la perfusion VOR33). Tous les patients qui ont participé à une étude impliquant le produit médicamenteux VOR33 et qui ont terminé l'étude applicable ou l'ont arrêtée prématurément, mais qui ont au moins reçu la perfusion de VOR33, seront invités à participer à l'étude LTFU.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

10

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H1T2M4
        • Hopital Maisonneuve-Rosemont
  • États-Unis
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92037
        • University Of California San Diego Moores Cancer Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33176
        • Miami Cancer Institute
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health, Clinical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine Siteman Cancer Center
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, États-Unis, 07601
        • John Theurer Cancer Center at Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center - Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Seidman Cancer Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Tous les patients qui ont reçu une partie ou la totalité d'un produit de thérapie par cellules souches et progénitrices hématopoïétiques VOR33 éditées sur le génome.

La description

Critère d'intégration:

  • Un patient est inclus dans cette étude s'il/elle :

    1. A reçu une partie ou la totalité d'une perfusion de VOR33

Critère d'exclusion:

  • Il n'y a pas de critères d'exclusion.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Cohorte d'observation 1
Tous les patients qui ont reçu une partie ou la totalité d'un produit de thérapie par cellules souches et progénitrices hématopoïétiques VOR33 éditées sur le génome.
Génétique: VOR33
VOR33 est un produit de thérapie par cellules souches et progénitrices hématopoïétiques allogéniques CRISPR/Cas9 modifié par le génome qui ne contient pas la protéine myéloïde CD33.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Sécurité à long terme de VOR33 chez les patients ayant participé à une étude VOR33 en termes d'événements indésirables/événements indésirables graves (EI/EIG) liés au produit de l'étude.
Délai: Années 1-15
Incidence des EI/EIG ou des décès liés au VOR33.
Années 1-15

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité à long terme de VOR33 chez les patients ayant participé à une étude VOR33 en termes de persistance de l'hématopoïèse CD33 négative, de survie globale (OS) et de survie mensuelle sans rechute (RFS).
Délai: Années 1-15
Pourcentage d'hématopoïèse CD33-négative et évolution dans le temps. Taux globaux de RFS mesurés à partir du moment de la greffe de cellules hématopoïétiques (HCT) jusqu'à la date de la rechute de la maladie, et taux de SG définis comme le temps écoulé entre l'HCT et la date du décès, quelle qu'en soit la cause.
Années 1-15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vor Biopharma

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 avril 2022

Achèvement primaire (Réel)

28 mai 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

28 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2022

Première publication (Réel)

4 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juillet 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 juillet 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VBP201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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