Henkilökohtaiset arviot vasteesta ja vakavuustuloksista äskettäin diagnosoidussa JIA:ssa (PERSON-JIA)
Niveltulehdusta sairastavien lasten hoito heidän yksilöllisen tulostodennäköisyytensä ja hoitovasteen mukaan
PERSON-JIA Trial on satunnaistettu klusterikoe, jossa testataan yhteisen päätöksenteon (SDM) käyttöä perheiden kanssa niveltulehdusta sairastavien lasten hoidossa. Interventio on lääkäreiden ja perheiden välinen keskustelu diagnoosin yhteydessä, ja siinä käytetään tietokoneella luotuja henkilökohtaisia tulosraportteja, jotka on luotu aiemmin kehitetyillä ennustealgoritmeilla.
Tuhansien perheiden antamien tietojen avulla tutkijat ovat kehittäneet tavan tarjota vastauksia potilaiden ja heidän perheidensä yleisiin kysymyksiin diagnoosin yhteydessä.
Testaamme, parantaako jäsennelty keskustelu ja yhteinen päätös perheiden ja lääkäreiden välillä (potilaan henkilökohtaisen selonteon ohjaamana) hoidon räätälöimistä lapselle ja sairauden hallintaan. Henkilökohtaista raporttia kutsutaan PERSON-JIA-raportiksi, ja siinä esitetään lapsen odotettu sairauden vaikeusaste, todennäköisyys, että lapsi on vapaa niveltulehduksesta 18-vuotiaaksi mennessä ja mahdolliset hoidot ovat tehokkaita ja/tai niillä on sivuvaikutuksia. Näin lääkärit ja perheet voivat jakaa vastauksia näihin kysymyksiin ja punnita mahdollisia hyötyjä ja haittoja perhearvojen ja mieltymysten mukaan.
Tutkijat odottavat, että henkilökohtaisen raportin käyttäminen avoimessa ja harkitsevassa keskustelussa auttaa lääkäreitä ja perheitä tekemään parempia päätöksiä lapsen taudin hallinnassa. Tämä puolestaan johtaa parempaan tautien hallintaan, parempaan perheen sitoutumiseen ja tyytyväisyyteen hoitoon ja paremmin räätälöityyn hoitoon. Jos näin on, tämä on uraauurtava tapa käyttää perheiden ja lääkäreiden antamia tietoja parantaakseen Kanadassa niveltulehdusta sairastavien lasten hoitoa ja tuloksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
PERSON-JIA (Personalized Estimates of Response and Severity Outcomes in Newly-diagnosed Juvenile Idiopathic Niveltulehdus) -tutkimuksessa testataan innovatiivista yhteistä päätöksentekoa (SDM) – jäsenneltyä keskustelua lääkärin ja perheen välillä todennäköisistä tuloksista/vasteesta hoidot, kuten Personalised Prediction Algorithms (PPA) ennusti, esitetään graafisessa yhteenvedossa.
Juveniili idiopaattinen niveltulehdus (JIA) on tuntemattomasta syystä johtuva krooninen niveltulehdus, joka alkaa ennen 16. syntymäpäivää. Tällä hetkellä todisteet eivät viittaa siihen, että mikään yksittäinen hoitomenetelmä JIA:n hoidossa olisi selvästi parempi, ja nykyiset käytännön ohjeet suosittelevat yhteistä päätöksentekoa (SDM) perheiden kanssa hoidon valitsemiseksi. SDM edellyttää realistista arviota sairauden vakavuuden sekä hoitovaihtoehtoihin liittyvien todennäköisten hyötyjen ja haittojen suhteen ja näiden tekijöiden punnitsemista perheen arvojen ja mieltymysten mukaan.
SDM:n helpottamiseksi tutkijat ovat rakentaneet ja validoineet PPA:n käyttämällä aiempien kanadalaisten JIA-kohorttien tietoja. Verrattuna hoitoalgoritmeihin/vuokaavioihin, jotka kertovat lääkäreille, mitä tehdä, PPA:t ovat matemaattisia malleja, jotka laskevat tulosten todennäköisyyden lapselle heidän kliinisen esityksensä perusteella.
Tutkijat ovat myös perustaneet Canadian Alliance of Pediatric Rheumatology Investigators (CAPRI) JIA-rekisterin, joka tukee hoitopistetietojen syöttöä älypuhelimilla/tableteilla. Kun tiedot on syötetty rekisteriin äskettäin diagnosoidusta potilaasta, PPA tuottaa graafisen raportin, joka kuvaa lapsen vakavan sairauden todennäköisyyttä, aikuisiän remissiota sekä vastetta ja sivuvaikutuksia eri hoidoilla. Tämä satunnaistettu kontrolloitu tutkimus (RCT) testaa vaikutusta JIA-tulokseen SDM-interventiolla, joka käyttää tätä graafista raporttia hoidon räätälöimiseksi paremmin lapselle ja perheelle.
Tutkijat olettavat, että nykyiseen tavanomaiseen hoitoon verrattuna tämän SDM-toimenpiteen käyttö parantaa JIA-taudin hallintaa 6 kuukauden kohdalla lisääntyneen perheen sitoutumisen, parempaa tyytyväisyyttä hoitopäätöksiin, optimaalisen hoidon räätälöinnin lapsen mukaan ja johdonmukaisen hoidon noudattamisen kautta. suunnitelma.
PERSON-JIA on rekisteripohjainen, pragmaattinen, klusterisatunnaistettu (lääkärin toimesta) adaptiivinen kokeilu.
Kaikkien Kanadan lasten reumatologien lasten reumatologit, jotka suostuvat osallistumaan, yhdistetään toisen reumatologin kanssa (lääkärin koon, maakunnan ja vuosien mukaan). Lääkärit satunnaistetaan yksitellen interventioryhmään tai kontrolliryhmään.
Potilaat sijoitetaan interventio- tai kontrolliryhmään sen mukaan, mihin ryhmään heidän lastenreumatologinsa on satunnaistettu. Kontrolli lasten reumatologit harjoittavat tavanomaista hoitoa ilman PPA:ta tai yhteistä päätöksentekokeskustelua, mutta rekisteröivät silti kaikki uudet JIA-potilaansa CAPRI JIA -rekisteriin.
Interventioryhmän lasten reumatologit käyvät strukturoituja SDM-keskusteluja potilaan ja perheen kanssa käyttämällä PPA:n tuottamaa graafista PERSON-JIA-raporttia diagnoosin yhteydessä. Interventio suoritetaan kerran, ensimmäisen hoitopäätöksen tekemisen yhteydessä. Tutkimuksen interventiohaarassa olevilla potilailla voi olla hieman pidempiä klinikkakäyntejä, jotta he voivat keskustella heidän sairautensa etenemisestä ja hoitovaihtoehdoista räätälöidyn, yhteisen päätöksentekokeskustelun.
Ensisijainen tulos on inaktiivinen tai minimaalisesti aktiivinen sairaus 6 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta, joka määritellään kliinisen nuorten niveltulehdusten aktiivisuuspistemäärän 10 (cJADAS10) avulla. CJADAS10-pisteet vaihtelevat arvosta 0 = paras arvoon 30 = huonoin. Inaktiivinen tai vähän aktiivinen sairaus on 2,5 tai vähemmän potilailla, joilla on > 4 niveltä, ja 1,5 tai vähemmän potilailla, joilla on 1-4 niveltä.
Toissijaisia tuloksia ovat inaktiivinen tai minimaalisesti aktiivinen sairaus 12 kuukauden kuluttua ilmoittautumisesta; elämänlaatu ja toiminta; hoitosuunnitelman toteuttaminen; vanhempien ja lääkärien arviot siitä, kuinka paljon päätöksiä jaettiin; vanhemman tietämys, arvolinjaus, epävarmuus ja tyytyväisyys päätökseen; ja interventiotarkkaisuus (lääketieteellisten kohtaamisten äänitallenteiden analyysi).
Ensisijainen tilasto on niiden potilaiden todennäköisyyssuhde, jotka saavuttavat inaktiivisen tai minimaalisen aktiivisen sairauden 6 kk:n kohdalla, mukautettuna klusterointivaikutuksiin ja lähtötason cJADAS10-pisteisiin.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Jaime Guzman
- Puhelinnumero: 2437 604 875 2000
- Sähköposti: jguzman@cw.bc.ca
Opiskelupaikat
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Rekrytointi
- Bc Children'S Hospital
-
Päätutkija:
- Jaime Guzman, MD, FRCPC
-
Ottaa yhteyttä:
- Jaime Guzman, MD MSc FRCPC
- Puhelinnumero: 604 875 2437
- Sähköposti: jguzman@cw.bc.ca
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Lääkärit (mukaan lukien):
- Lisenssi harjoittaa lasten reumatologiaa Kanadassa;
- JIA-sairaiden lasten hoidon tarjoaminen vähintään kerran kuukaudessa;
- Suostumus tulla satunnaistettua ja toteuttaa SDM-interventio kokeen ajaksi, jos se satunnaistetaan interventioryhmään;
- Sitoudut ehdottamaan rekisteröintiä rekisteriin kaikille äskettäin diagnosoiduille JIA-potilailleen tutkimuksen aikana.
Lääkärit (poissuljettu):
- Fellows-in-koulutus;
- Lääkärit suunnittelevat jäävänsä eläkkeelle 2 vuoden sisällä.
Potilas (sisältyy):
- Suostumus tietojensa sisällyttämiseen CAPRI JIA -rekisteriin;
- Suostumus PERSON-JIA-tutkimukseen ja lisäkyselyihin vastaaminen päätöksenteon arvioimiseksi;
- Salli hänen lääketieteellisen tapaamisensa tallentaminen (jos valittu satunnaisesti);
- JIA täyttää ILAR-kriteerit;
- Äskettäin diagnosoitu (viime kuukauden aikana);
- PERSON-JIA-tutkimukseen osallistuvan lasten reumatologin diagnoosin;
- ei ole vielä saanut hoitoa tai saanut vain tulehduskipulääkkeitä tai nivelinjektioita;
Potilas (poissuljettu):
- JIA:n systeeminen niveltulehdus (se vaatii erilaista hoitotapaa);
- Perhe ei pysty täyttämään opintolomakkeita englanniksi tai ranskaksi;
- Potilaat, jotka ovat jo aloittaneet systeemisen kortikosteroidin tai minkä tahansa sairautta modifioivan reumalääkkeen (DMARD) käytön.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Ei väliintuloa: Nykyinen paras käytäntö
Tähän haaraan satunnaistetut lääkärit tarjoavat nykyistä hoitoa, ja potilaiden hoitopäätökset tehdään nykyisten parhaiden käytäntöjen mukaisesti. Ei osallistu strukturoituun yhteiseen päätöksentekoon (SDM) eikä heillä ole pääsyä PERSON-JIA-raportteihin. Potilaille annetaan lupa ilmoittautua CAPRI-rekisteriin klinikalla, kun he saavat diagnoosin. Rekisteröityminen mahdollistaa kliinisten tietojen keräämisen ja syöttämisen rekisteriin. Klinikkakäynti ja keskustelu säilyvät ennallaan lääkäreille, potilaille ja heidän perheilleen. Kyselylomakkeet kerätään ilmoittautumisen yhteydessä, toisella käynnillä sekä 6 kuukauden ja 12 kuukauden seurantakäynneillä. |
|
|
Kokeellinen: Jaettu päätöksenteko (SDM)
Lääkärit käyttävät PERSON-JIA-raporttia ohjatakseen keskusteluja juuri diagnosoidun potilaan ja perheen kanssa. Interventio ei sanele tiettyjen lääkkeiden tai hoitostrategioiden käyttöä, vaan ainoastaan helpottaa tietoisempia hoitovaihtoehtoja potilaan olosuhteiden mukaan. Interventio on strukturoitu SDM-keskustelu lääkärin ja perheen välillä, joka tapahtuu lapsen JIA-diagnoosin yhteydessä. Keskustelua ohjaa PERSON-JIA-raportti, joka syntyy reaaliajassa lääkärin älypuhelimella. Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu JIA, hyväksytään sekä CAPRI-rekisteriin että PERSON-JIA-tutkimukseen. Klinikkakäyntiä ja keskustelua lääkärin, potilaan ja perheen välillä helpottaa PERSON-JIA -raportti yhteisen päätöksentekoprosessin tukemiseksi. Kyselylomakkeet kerätään ilmoittautumisen yhteydessä, toisella käynnillä sekä 6 kuukauden ja 12 kuukauden seurantakäynneillä. |
Interventio on strukturoitu SDM-keskustelu lääkärin ja perheen välillä, joka tapahtuu lapsen JIA-diagnoosin ja klinikkakäynnin yhteydessä.
Keskustelua ohjaavat keskusteluopas ja PERSON-JIA-raportti, joka syntyy reaaliajassa lääkärin älypuhelimella.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Inaktiivisten tai vähäaktiivisten lasten osuus 6 kuukauden iässä.
Aikaikkuna: 6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
|
Niiden potilaiden osuus, jotka sairastuvat inaktiiviseen tai minimaalisesti aktiiviseen sairauteen 6 kuukauden kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta, määritelty cJADAS-arvoksi (Clinical Juvenile Arthritis Disease Activity Score 10) 2,5 tai vähemmän potilailla, joilla on >4 niveltä ja 1,5 tai vähemmän potilailla, joilla on 1-4 mukana olevat nivelet. cJADAS10 on aktiivisten nivelten lukumäärän (enintään 10), lääkärin taudin aktiivisuuden arvioinnin (PGADA 0–10) ja vanhempien yleisen hyvinvoinnin arvioinnin (0–10) summa. |
6 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Inaktiivisten tai vähäaktiivisten lasten osuus 12 kuukauden iässä.
Aikaikkuna: 12 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
|
Niiden potilaiden osuus, jotka sairastuvat inaktiiviseen tai minimaalisesti aktiiviseen sairauteen 12 kuukauden kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta, määritelty cJADAS-arvoksi (Clinical Juvenile Arthritis Disease Activity Score 10) 2,5 tai vähemmän potilailla, joilla on > 4 niveltä ja 1,5 tai vähemmän potilailla, joilla on 1-4 mukana olevat nivelet. cJADAS10 on aktiivisten nivelten lukumäärän (enintään 10), lääkärin taudin aktiivisuuden arvioinnin (PGADA 0–10) ja vanhempien yleisen hyvinvoinnin arvioinnin (0–10) summa. Vertailu kuuden kuukauden ja 12 kuukauden kohdalla tehdään käyttämällä sekavaikutteista logistista regressiomallia, joka ottaa huomioon potilaiden ryhmittelyn lääkärin mukaan, satunnaistuksen interventioon tai kontrolliin, JIA-kategorian ja kolme cJADAS10-komponenttia. |
12 kuukautta ilmoittautumisen jälkeen
|
|
Muutos vanhempien ilmoittamassa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
Keskimääräinen muutos vanhempien ilmoittamassa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa (QoL), arvioituna Juvenile Arthritis Quality of Life Questionnairen (JAQQ) mukaan.
JAQQ-pisteet vaihtelevat arvosta 1 = paras arvoon 7 = huonoin.
|
Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
|
Muutos potilaiden ilmoittamassa terveyteen liittyvässä elämänlaadussa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
Potilaan ilmoittaman terveyteen liittyvän elämänlaadun (QoL) keskimääräinen muutos elämänlaatuasteikon mukaan arvioituna, elleivät vanhemmat ilmoita, että potilas on liian nuori vastaamaan kyselyyn.
Pisteet vaihtelevat 0 = huonoin arvoon 10 = paras.
|
Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
|
Muutos cJADAS10-pisteissä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
Kliinisen nuorten niveltulehduksen aktiivisuuspisteen keskimääräinen muutos 10 nivelellä (cJADAS10) ja sen komponenteilla.
Pisteet lähtevät 0 = paras 30 = huonoin.
|
Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
|
Muutos toimintahäiriössä
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
Keskimääräinen toimintahäiriön muutos, arvioituna Childhood Health Assessment Questionnaire Disability Indexin (CHAQ) mukaan.
Pisteet vaihtelevat arvosta 0 = ei vammaisuutta arvoon 3,0 = vakava vamma.
|
Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
|
Muutos terveyspalveluissa
Aikaikkuna: Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
Terveydenhuollon hyödykkeiden keskimääräinen muutos arvioituna eurooppalaisen nuorten elämänlaadun 5-ulotteisen asteikon (EQ-5D-Y) mukaan.
Pisteet muuttuvat 0 = kuollut arvoon 1,0 = täydellinen terveys
|
Ilmoittautumisesta 6 ja 12 kuukauden ikään
|
|
Vanhempien arvio päätöksenteosta
Aikaikkuna: 1-3 kuukautta
|
Vanhemmat arvioivat, kuinka paljon päätöstä jaettiin 9-kohdan yhteisen päätöksentekokyselyn (SDM-Q9) mukaan.
Pisteet vaihtelevat arvosta 0 = ei yhteistä päätöksentekoa arvoon 100 = maksimaalinen päätösten jakaminen.
|
1-3 kuukautta
|
|
Vanhempien arvio päätöksentekoristiriidistä
Aikaikkuna: 1-3 kuukautta
|
Vanhempien päätökseen liittyvä tieto, arvojen yhteensovittaminen, epävarmuus ja tyytyväisyys mitattuna päätöksenteon konfliktiasteikolla (DCS) vierailulla 2. 0 = ei päätöksentekoa koskevaa ristiriitaa 100:aan = suurin mahdollinen päätöksentekoristiriita.
|
1-3 kuukautta
|
|
Lääkärin arvio päätöksenteosta
Aikaikkuna: 1-3 kuukautta
|
Lääkärit vastaavat lääkäriversioon 9-kohtaiseen yhteiseen päätöksentekokyselyyn (SDM-Q-DOC) ensimmäisellä seurantakäynnillä potilaan rekisteröinnin jälkeen (käynti 2).
Pisteet vaihtelevat arvosta 0 = ei yhteistä päätöksentekoa arvoon 100 = maksimaalinen päätösten jakaminen.
|
1-3 kuukautta
|
|
Suositeltua hoitoa saavien lasten osuus
Aikaikkuna: 1-3 kuukautta
|
Suositeltua hoitoa saaneiden lasten osuus käynnillä 2. Hoitosuunnitelmat on merkitty rekisteriin käynnillä 1 nimellä "Muutoksia suositellaan tänään". Listattuja lääkkeitä verrataan potilaan todellisuudessa käyttämiin lääkkeisiin käynnillä 2. Jos luettelot ovat samat, potilas lasketaan hoidetuksi.
|
1-3 kuukautta
|
|
Intervention Fidelity
Aikaikkuna: Ensimmäinen potilas ilmoittautui ja toinen valittiin satunnaisesti seuraavien 24 viikon aikana
|
Intervention todenperäisyyttä arvioidaan lääketieteellisten kohtaamisten äänitallenteiden temaattisella analyysillä ja Observing Patient Involvement (OPTION) -asteikolla.
|
Ensimmäinen potilas ilmoittautui ja toinen valittiin satunnaisesti seuraavien 24 viikon aikana
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Lori B Tucker, MD, University of British Columbia Department of Pediatrics
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- H21-00593
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .