Spersonalizowane oszacowania odpowiedzi i ciężkości wyników w nowo zdiagnozowanym MIZS (PERSON-JIA)
Leczenie dzieci z zapaleniem stawów zgodnie z ich indywidualnym prawdopodobieństwem wyników i odpowiedzią na leczenie
PERSON-JIA Trial to randomizowane badanie klastrowe testujące stosowanie wspólnego podejmowania decyzji (SDM) z rodzinami w leczeniu dzieci z zapaleniem stawów. Interwencja to dyskusja między lekarzami i rodzinami w momencie diagnozy, która wykorzystuje generowane komputerowo spersonalizowane raporty wyników generowane przez wcześniej opracowane algorytmy przewidywania.
Korzystając z informacji dostarczonych przez tysiące rodzin, badacze opracowali sposób udzielania odpowiedzi na często zadawane pytania pacjentów i ich rodzin podczas diagnozy.
Sprawdzimy, czy ustrukturyzowana dyskusja i wspólna decyzja między rodzinami i lekarzami (w oparciu o osobisty raport pacjenta) poprawi dostosowanie leczenia do dziecka i kontrolę jego choroby. Raport osobisty nazywa się raportem PERSON-JIA i przedstawia oczekiwaną ciężkość choroby dziecka, prawdopodobieństwo, że dziecko będzie wolne od zapalenia stawów do 18 roku życia oraz szanse, że leczenie będzie skuteczne i/lub będzie miało skutki uboczne. W ten sposób odpowiedzi na te pytania mogą być udostępniane przez lekarzy i rodziny w celu rozważenia potencjalnych korzyści i szkód zgodnie z wartościami i preferencjami rodziny.
Badacze spodziewają się, że wykorzystanie spersonalizowanego raportu w szczerej i przemyślanej dyskusji pomoże lekarzom i rodzinom w podejmowaniu lepszych decyzji dotyczących leczenia choroby dziecka. To z kolei zaowocuje lepszą kontrolą choroby, większym zaangażowaniem rodziny oraz satysfakcją z opieki i lepiej dopasowanego leczenia. Jeśli tak, będzie to przełomowy sposób wykorzystania informacji dostarczonych przez rodziny i lekarzy w celu poprawy opieki i wyników leczenia dzieci z zapaleniem stawów w Kanadzie.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie PERSON-JIA (Personalized Estimates of Response and Severity Outcomes in Newly-diagnosed Juvenile Idiopathic Arthritis) przetestuje innowacyjną interwencję polegającą na wspólnym podejmowaniu decyzji (SDM) – ustrukturyzowaną dyskusję między lekarzem a rodziną na temat prawdopodobnych wyników/odpowiedzi na leczenia, zgodnie z przewidywaniami Spersonalizowanych Algorytmów Predykcji (PPA), przedstawionych w graficznym podsumowaniu.
Młodzieńcze idiopatyczne zapalenie stawów (MIZS) to przewlekłe zapalenie stawów o nieznanej przyczynie, które rozpoczyna się przed 16. urodzinami. Obecnie dowody nie wskazują, aby jakakolwiek pojedyncza metoda leczenia MIZS była wyraźnie lepsza, a obecne wytyczne dotyczące praktyki zalecają wspólne podejmowanie decyzji (SDM) z rodzinami w celu wybrania leczenia. SDM wymaga realistycznej oceny ciężkości choroby wraz z prawdopodobnymi korzyściami i szkodami związanymi z opcjami leczenia, a następnie rozważenia tych czynników zgodnie z wartościami i preferencjami rodziny.
Aby ułatwić SDM, badacze zbudowali i zweryfikowali PPA, korzystając z danych z poprzednich kanadyjskich kohort JIA. W porównaniu z algorytmami leczenia/schematami blokowymi, które mówią lekarzom, co mają robić, PPA to modele matematyczne, które obliczają prawdopodobieństwo wyników dla dziecka na podstawie ich obrazu klinicznego.
Badacze utworzyli również rejestr JIA Canadian Alliance of Pediatric Rheumatology Investigators (CAPRI), który obsługuje wprowadzanie danych w punktach opieki za pomocą smartfonów/tabletów. Po wprowadzeniu danych do rejestru nowo zdiagnozowanego pacjenta, PPA tworzy graficzny raport przedstawiający prawdopodobieństwo ciężkiej choroby u tego dziecka, remisję w wieku dorosłym oraz odpowiedź i skutki uboczne przy różnych metodach leczenia. Ta randomizowana, kontrolowana próba (RCT) przetestuje wpływ na wynik MIZS interwencji SDM, która wykorzystuje ten raport graficzny, aby lepiej dostosować leczenie do dziecka i rodziny.
Badacze wysuwają hipotezę, że w porównaniu z obecną standardową opieką, zastosowanie tej interwencji SDM doprowadzi do poprawy kontroli choroby MIZS po 6 miesiącach dzięki większemu zaangażowaniu rodziny, większej satysfakcji z decyzji terapeutycznych, optymalnemu dopasowaniu leczenia do dziecka i konsekwentnemu przestrzeganiu zaleceń plan.
PERSON-JIA to oparte na rejestrze, pragmatyczne, randomizowane (przez lekarza) badanie adaptacyjne.
Reumatolodzy dziecięcy ze wszystkich ośrodków zajmujących się reumatologią dziecięcą w Kanadzie, którzy wyrażą zgodę na udział, zostaną dopasowani do innego reumatologa (według wielkości praktyki, prowincji i lat praktyki). Nastąpi losowanie lekarzy jeden do jednego do grupy interwencyjnej lub grupy kontrolnej.
Pacjenci zostaną umieszczeni w grupie interwencyjnej lub kontrolnej w zależności od grupy, do której ich reumatolog dziecięcy został losowo przydzielony. Kontrolni reumatolodzy pediatryczni będą praktykować standardową opiekę bez PPA lub wspólnej dyskusji na temat podejmowania decyzji, ale nadal będą rejestrować wszystkich swoich nowych pacjentów z MIZS do Rejestru CAPRI JIA.
Reumatolodzy dziecięcy z grupy interwencyjnej przeprowadzą ustrukturyzowane dyskusje SDM z pacjentem i rodziną, korzystając z graficznego raportu PERSON-JIA wygenerowanego przez PPA w momencie postawienia diagnozy. Interwencja nastąpi jednorazowo, w momencie podejmowania wstępnej decyzji o leczeniu. Pacjenci w ramieniu interwencyjnym badania mogą mieć nieco dłuższe wizyty w klinice, aby wziąć pod uwagę dostosowaną, wspólną dyskusję dotyczącą podejmowania decyzji dotyczących przebiegu ich choroby i opcji leczenia.
Pierwszorzędowym wynikiem będzie nieaktywna lub minimalnie aktywna choroba po 6 miesiącach od włączenia, zdefiniowana za pomocą klinicznej oceny aktywności choroby młodzieńczego zapalenia stawów 10 (cJADAS10). Wyniki CJADAS10 wahają się od 0 = najlepsze do 30 = najgorsze. Nieaktywna lub minimalnie aktywna choroba wynosi 2,5 lub mniej u pacjentów z zajętymi > 4 stawami i 1,5 lub mniej u pacjentów z 1-4 stawami.
Wtórne wyniki obejmują nieaktywną lub minimalnie aktywną chorobę 12 miesięcy po włączeniu; jakość życia i funkcjonowanie; realizacja planu leczenia; oceny rodziców i lekarzy dotyczące tego, w jakim stopniu podjęto wspólne decyzje; wiedza rodzica, zgodność wartości, niepewność i satysfakcja z decyzji; oraz wierność interwencji (analiza nagrań dźwiękowych z wizyt lekarskich).
Podstawową statystyką będzie iloraz szans pacjentów, którzy osiągnęli nieaktywną lub minimalnie aktywną chorobę po 6 miesiącach, skorygowany o efekty grupowania i wyjściowe wyniki cJADAS10.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Jaime Guzman
- Numer telefonu: 2437 604 875 2000
- E-mail: jguzman@cw.bc.ca
Lokalizacje studiów
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- Rekrutacyjny
- BC Children's Hospital
-
Główny śledczy:
- Jaime Guzman, MD, FRCPC
-
Kontakt:
- Jaime Guzman, MD MSc FRCPC
- Numer telefonu: 604 875 2437
- E-mail: jguzman@cw.bc.ca
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Lekarze (włączenie):
- Licencjonowany do wykonywania zawodu reumatologa dziecięcego w Kanadzie;
- Zapewnienie opieki dzieciom z MIZS przynajmniej raz w miesiącu;
- Zgoda na randomizację i wdrożenie interwencji SDM na czas trwania badania, jeśli randomizacja do ramienia interwencji;
- Zobowiązać się do zaproponowania wpisania do Rejestru wszystkim nowo zdiagnozowanym pacjentom z MIZS podczas badania.
Lekarze (wykluczenie):
- Stypendyści w trakcie szkolenia;
- Lekarze planujący przejście na emeryturę w ciągu 2 lat.
Pacjent (włączenie):
- Zgoda na umieszczenie ich danych w rejestrze CAPRI JIA;
- Zgoda na badanie PERSON-JIA i wypełnienie dodatkowych kwestionariuszy w celu oceny podejmowania decyzji;
- Zezwól na nagrywanie ich spotkania medycznego (jeśli wybrano losowo);
- MIZS spełniający kryteria ILAR;
- Nowo zdiagnozowany (w ciągu ostatniego miesiąca);
- Zdiagnozowana przez reumatologa dziecięcego uczestniczącego w badaniu PERSON-JIA;
- Jeszcze nie leczony lub otrzymywał tylko NLPZ lub zastrzyki stawowe;
Pacjent (wykluczenie):
- kategoria ogólnoustrojowego zapalenia stawów MIZS (wymaga innego podejścia do leczenia);
- Rodzina nie jest w stanie wypełnić formularzy w języku angielskim lub francuskim;
- Pacjenci, którzy rozpoczęli już ogólnoustrojowe podawanie kortykosteroidu lub jakiegokolwiek leku przeciwreumatycznego modyfikującego przebieg choroby (DMARD).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Brak interwencji: Aktualne najlepsze praktyki
Lekarze przydzieleni losowo do tej grupy będą zapewniać bieżącą opiekę, a decyzje dotyczące leczenia pacjentów będą podejmowane zgodnie z aktualnymi najlepszymi praktykami. Nie będzie angażować się w dyskusje na temat ustrukturyzowanego wspólnego podejmowania decyzji (SDM) i nie będzie mieć dostępu do raportów PERSON-JIA. Zgodę na wpisanie do Rejestru CAPRI pacjenci otrzymają podczas wizyty w klinice podczas diagnozy. Rejestracja w Rejestrze umożliwi gromadzenie i wprowadzanie danych klinicznych do Rejestru. Wizyta w klinice i dyskusja pozostaną bez zmian dla lekarzy, pacjentów i ich rodzin. Kwestionariusze będą zbierane podczas rejestracji, podczas drugiej wizyty oraz wizyt kontrolnych po 6 i 12 miesiącach. |
|
|
Eksperymentalny: Wspólne podejmowanie decyzji (SDM)
Lekarze będą korzystać z raportu PERSON-JIA w celu ukierunkowania rozmów z nowo zdiagnozowanym pacjentem i jego rodziną. Interwencja nie będzie narzucać stosowania konkretnych leków ani strategii leczenia, a jedynie ułatwi dokonywanie bardziej świadomych wyborów terapeutycznych w zależności od sytuacji pacjenta. Interwencja to ustrukturyzowana dyskusja SDM pomiędzy lekarzem a rodziną, przeprowadzana w momencie rozpoznania MIZS u dziecka. Dyskusja prowadzona jest na podstawie Raportu PERSON-JIA, który generowany jest w czasie rzeczywistym na smartfonie lekarza. Pacjenci, u których niedawno zdiagnozowano MIZS, uzyskają zgodę zarówno na wpisanie do Rejestru CAPRI, jak i na włączenie do badania PERSON-JIA. Wizyta w klinice i dyskusja pomiędzy lekarzem, pacjentem i rodziną zostaną ułatwione dzięki raportowi PERSON-JIA, aby wesprzeć wspólny proces podejmowania decyzji. Kwestionariusze będą zbierane podczas rejestracji, podczas drugiej wizyty oraz podczas wizyt kontrolnych po 6 i 12 miesiącach. |
Interwencja to ustrukturyzowana dyskusja SDM pomiędzy lekarzem a rodziną, przeprowadzana w momencie rozpoznania MIZS u dziecka i wizyty w klinice.
Dyskusja będzie prowadzona w oparciu o przewodnik dyskusji oraz Raport PERSON-MIZS, który generowany jest w czasie rzeczywistym na smartfonie lekarza.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek dzieci z nieaktywną lub minimalnie aktywną chorobą w wieku 6 miesięcy.
Ramy czasowe: 6 miesięcy po rejestracji
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiła nieaktywna lub minimalnie aktywna choroba w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania, zdefiniowana jako cJADAS (10 punktów w skali klinicznej młodzieńczego zapalenia stawów) wynosząca 2,5 lub mniej dla pacjentów z zajętymi > 4 stawami i 1,5 lub mniej dla pacjentów z 1-4 stawami zaangażowane stawy. cJADAS10 to suma liczby aktywnych stawów (maksymalnie do 10), oceny aktywności choroby przez lekarza (PGADA 0 do 10) i ogólnej oceny dobrostanu rodziców (0-10). |
6 miesięcy po rejestracji
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek dzieci z nieaktywną lub minimalnie aktywną chorobą w wieku 12 miesięcy.
Ramy czasowe: 12 miesięcy po rejestracji
|
Odsetek pacjentów, u których wystąpiła nieaktywna lub minimalnie aktywna choroba w ciągu 12 miesięcy od włączenia do badania, zdefiniowana jako cJADAS (10 punktów w skali klinicznej młodzieńczego zapalenia stawów) wynosząca 2,5 lub mniej dla pacjentów z zajętymi > 4 stawami i 1,5 lub mniej dla pacjentów z 1-4 stawami zaangażowane stawy. cJADAS10 to suma liczby aktywnych stawów (maksymalnie do 10), oceny aktywności choroby przez lekarza (PGADA 0 do 10) i ogólnej oceny dobrostanu rodziców (0-10). Porównanie po 6 miesiącach i po 12 miesiącach zostanie przeprowadzone przy użyciu modelu regresji logistycznej z efektami mieszanymi, który uwzględnia grupowanie pacjentów według lekarza, sparowaną randomizację do interwencji lub kontroli, kategorię MIZS i trzy komponenty cJADAS10. |
12 miesięcy po rejestracji
|
|
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem zgłaszanej przez rodziców
Ramy czasowe: Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
Średnia zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem (QoL) zgłaszanej przez rodziców, oceniana za pomocą Kwestionariusza Jakości Życia Młodzieńczego Zapalenia Stawów (JAQQ).
Wyniki JAQQ wahają się od 1=najlepszy do 7=najgorszy.
|
Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
|
Zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem zgłaszanej przez pacjentów
Ramy czasowe: Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
Średnia zmiana jakości życia związanej ze zdrowiem (QoL) ocenianej przez pacjenta według Skali Jakości mojego Życia, chyba że rodzice stwierdzą, że pacjent jest za młody, aby odpowiedzieć na kwestionariusz.
Wyniki mieszczą się w przedziale od 0=najgorszy do 10=najlepszy.
|
Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
|
Zmiana wyniku cJADAS10
Ramy czasowe: Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
Średnia zmiana wyniku klinicznej oceny aktywności choroby młodzieńczego zapalenia stawów z 10 stawami (cJADAS10) i jej składników.
Wyniki wahają się od 0=najlepszy do 30=najgorszy.
|
Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
|
Zmiana upośledzenia czynnościowego
Ramy czasowe: Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
Średnia zmiana upośledzenia funkcjonalnego, oceniana według Childhood Health Assessment Questionnaire Disability Index (CHAQ).
Wyniki wahają się od 0 = brak niepełnosprawności do 3,0 = ciężka niepełnosprawność.
|
Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
|
Zmiana w narzędziach zdrowotnych
Ramy czasowe: Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
Średnia zmiana użyteczności zdrowia, oceniana według Europejskiej 5-wymiarowej Skali Jakości Życia dla Młodzieży (EQ-5D-Y).
Wynik zmienia się od 0 = martwy do 1,0 = doskonałe zdrowie
|
Od rejestracji do 6 i 12 miesięcy
|
|
Rodzicielska ocena podejmowania decyzji
Ramy czasowe: 1-3 miesiące
|
Ocena rodziców dotycząca tego, ile decyzji podjęto, zgodnie z 9-punktowym kwestionariuszem wspólnego podejmowania decyzji (SDM-Q9).
Wyniki wahają się od 0 = brak wspólnego podejmowania decyzji do 100 = maksymalne współdzielenie decyzji.
|
1-3 miesiące
|
|
Rodzicielska ocena konfliktu decyzyjnego
Ramy czasowe: 1-3 miesiące
|
Wiedza rodzica na temat podejmowania decyzji, dostosowanie do wartości, niepewność i satysfakcja, mierzone za pomocą Skali Konfliktów Decyzji (DCS) podczas Wizyty 2. Od 0 = brak konfliktu decyzji do 100 = maksymalny konflikt decyzji.
|
1-3 miesiące
|
|
Lekarz ocena podejmowania decyzji
Ramy czasowe: 1-3 miesiące
|
Podczas pierwszej wizyty kontrolnej po włączeniu pacjenta (wizyta 2) lekarze odpowiedzą na 9-punktową wersję Kwestionariusza Wspólnego Podejmowania Decyzji (SDM-Q-DOC).
Wyniki wahają się od 0 = brak wspólnego podejmowania decyzji do 100 = maksymalne współdzielenie decyzji.
|
1-3 miesiące
|
|
Odsetek dzieci otrzymujących zalecane leczenie
Ramy czasowe: 1-3 miesiące
|
Odsetek dzieci otrzymujących zalecane leczenie podczas wizyty 2. Plany leczenia są odnotowywane w rejestrze podczas wizyty 1 jako „Zmiany zalecane dzisiaj”. Wymienione leki zostaną porównane z lekami, które pacjent faktycznie przyjmuje na Wizycie 2. Jeśli listy się pokrywają, pacjent zostanie zaliczony jako leczenie wdrożone.
|
1-3 miesiące
|
|
Wierność interwencji
Ramy czasowe: Pierwszy pacjent został włączony, a kolejny wybrany losowo w ciągu następnych 24 tygodni
|
Wierność interwencji zostanie oceniona na podstawie analizy tematycznej próbki nagrań dźwiękowych spotkań medycznych oraz skali Obserwacja Zaangażowania Pacjenta (OPCJA).
|
Pierwszy pacjent został włączony, a kolejny wybrany losowo w ciągu następnych 24 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Lori B Tucker, MD, University of British Columbia Department of Pediatrics
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- H21-00593
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .