Personlige estimater av respons og alvorlighetsgrad i nylig diagnostisert JIA (PERSON-JIA)
Behandling av barn med leddgikt i henhold til deres individuelle sannsynlighet for utfall og respons på behandlinger
PERSON-JIA Trial er en klynge-randomisert studie som tester bruken av Shared Decision Making (SDM) med familier for behandling av barn med leddgikt. Intervensjonen er en diskusjon mellom leger og familier på diagnosetidspunktet som bruker datagenererte personaliserte resultatrapporter generert av tidligere utviklede prediksjonsalgoritmer.
Ved å bruke informasjon gitt av tusenvis av familier, har etterforskerne utviklet en måte å gi svar på vanlige spørsmål fra pasienter og deres familier ved diagnose.
Vi vil teste om en strukturert diskusjon og felles beslutning mellom familier og leger (veiledet av pasientens personlige rapport) vil forbedre skreddersydd behandling til barnet og kontroll over sykdommen deres. Den personlige rapporten kalles PERSON-JIA-rapporten og presenterer barnets forventede sykdomsgrad, sannsynligheten for at barnet vil være leddgiktfritt ved fylte 18 år og sjansen for at behandlinger vil være effektive og/eller ha bivirkninger. På denne måten kan svar på disse spørsmålene deles av leger og familier for å veie potensielle fordeler og skader i henhold til familiens verdier og preferanser.
Etterforskerne forventer at bruk av den personlige rapporten i en ærlig og gjennomtenkt diskusjon vil hjelpe leger og familier til å ta bedre beslutninger om å håndtere barnets sykdom. Dette vil igjen gi bedre sykdomskontroll, større familieengasjement og tilfredshet med omsorg og bedre tilpasset behandling. I så fall vil dette være en banebrytende måte å bruke informasjon gitt av familier og leger for å forbedre omsorgen og resultatene til barn med leddgikt i Canada.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
PERSON-JIA-studien (Personalized Estimates of Response and Severity Outcomes in Newly-diagnosed Juvenile Idiopathic Arthritis) vil teste en innovativ delt beslutningstaking (SDM) intervensjon - en strukturert diskusjon, mellom lege og familie, av sannsynlige utfall/respons på behandlinger, som forutsagt av Personalized Prediction Algorithms (PPA), presentert i et grafisk sammendrag.
Juvenil idiopatisk artritt (JIA) er kronisk leddgikt av ukjent årsak som starter før 16-årsdagen. For øyeblikket tyder ikke bevis på at en enkelt behandlingstilnærming for behandling av JIA er klart overlegen, og gjeldende retningslinjer for praksis anbefaler delt beslutningstaking (SDM) med familier for å velge behandling. SDM krever en realistisk vurdering av sykdommens alvorlighetsgrad sammen med sannsynlige fordeler vs. skader forbundet med behandlingsalternativer, og for deretter å veie disse faktorene i henhold til familiens verdier og preferanser.
For å lette SDM har etterforskerne bygget og validert PPA ved å bruke data fra tidligere kanadiske JIA-kohorter. Sammenlignet med behandlingsalgoritmer/flytskjemaer som forteller leger hva de skal gjøre, er PPA matematiske modeller som beregner sannsynligheten for utfall for et barn, basert på deres kliniske presentasjon.
Etterforskerne har også etablert et Canadian Alliance of Pediatric Rheumatology Investigators (CAPRI) JIA-register, som støtter inntasting av data ved hjelp av smarttelefoner/nettbrett. Etter at data er lagt inn i registeret for en nydiagnostisert pasient, produserer PPA en grafisk rapport som viser barnets sannsynlighet for alvorlig sykdom, remisjon i voksen alder og respons og bivirkninger ved ulike behandlinger. Denne randomiserte kontrollerte studien (RCT) vil teste effekten på JIA-utfallet av en SDM-intervensjon som bruker denne grafiske rapporten for å bedre skreddersy behandlingen til barnet og familien.
Etterforskerne antar at sammenlignet med dagens standardbehandling, vil bruk av denne SDM-intervensjonen føre til forbedret JIA-sykdomskontroll etter 6 måneder via økt familieengasjement, større tilfredshet med behandlingsbeslutninger, optimal tilpasning av behandlingen til barnet og konsekvent overholdelse av behandlingen plan.
PERSON-JIA er en registerbasert, pragmatisk, klyngerandomisert (av lege) adaptiv studie.
Pediatriske revmatologer fra alle barnereumatologiske steder i Canada som godtar å delta vil bli matchet med en annen revmatolog (etter praksisstørrelse, provins og år i praksis). Det vil være en en til en randomisering av leger til intervensjonsgruppen eller kontrollgruppen.
Pasienter vil bli plassert i intervensjons- eller kontrollgruppen avhengig av hvilken gruppe deres barnereumatolog har blitt randomisert til. Kontroll pediatriske revmatologer vil praktisere standard behandling uten PPA eller delt beslutningstaking diskusjon, men vil fortsatt registrere alle sine nye JIA-pasienter i CAPRI JIA-registeret.
Barnereumatologer i intervensjonsgruppen vil ha strukturerte SDM-samtaler med pasienten og familien ved å bruke den grafiske PERSON-JIA-rapporten generert av PPA, på diagnosetidspunktet. Intervensjonen vil skje én gang, på tidspunktet for første behandlingsbeslutning. Pasienter i intervensjonsarmen av studien kan ha litt lengre klinikkbesøk for å gjøre rede for en skreddersydd, delt beslutningstakende diskusjon om deres sykdomsforløp og behandlingsalternativer.
Det primære utfallet vil være inaktiv eller minimalt aktiv sykdom 6 måneder etter registrering, definert ved hjelp av den kliniske Juvenile Arthritis Disease Activity Score 10 (cJADAS10). CJADAS10-score går fra 0=best til 30=dårligst. Inaktiv eller minimalt aktiv sykdom er 2,5 eller mindre for pasienter med >4 ledd involvert og 1,5 eller mindre for pasienter med 1-4 ledd.
Sekundære utfall inkluderer inaktiv eller minimalt aktiv sykdom 12 måneder etter registrering; livskvalitet og funksjon; implementering av behandlingsplan; foreldre og leges vurderinger av hvor mye avgjørelser som ble delt; foreldres kunnskap, verditilpasning, usikkerhet og tilfredshet med avgjørelsen; og intervensjonstrohet (analyse av lydopptak fra medisinske møter).
Den primære statistikken vil være oddsratioen for pasienter som oppnår inaktiv eller minimalt aktiv sykdom ved 6 måneder, justert for clustering-effekter og baseline cJADAS10-score.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Jaime Guzman
- Telefonnummer: 2437 604 875 2000
- E-post: jguzman@cw.bc.ca
Studiesteder
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
- Rekruttering
- BC Children's Hospital
-
Hovedetterforsker:
- Jaime Guzman, MD, FRCPC
-
Ta kontakt med:
- Jaime Guzman, MD MSc FRCPC
- Telefonnummer: 604 875 2437
- E-post: jguzman@cw.bc.ca
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Leger (inkludering):
- Lisensiert til å praktisere pediatrisk revmatologi i Canada;
- Gi omsorg for barn med JIA minst en gang i måneden;
- samtykke til å bli randomisert og å implementere SDM-intervensjonen i løpet av forsøket, hvis det er randomisert til intervensjonsarmen;
- Forplikte seg til å foreslå registrering i registeret til alle deres nylig diagnostiserte pasienter med JIA under forsøket.
Leger (ekskludering):
- Fellows-in-training;
- Leger som planlegger å gå av med pensjon innen 2 år.
Pasient (inkludering):
- samtykke til å inkludere deres informasjon i CAPRI JIA-registeret;
- Samtykke til PERSON-JIA-utprøvingen og svare på flere spørreskjemaer for å vurdere beslutningstaking;
- Tillat opptak av deres medisinske møte (hvis valgt tilfeldig);
- JIA som oppfyller ILAR-kriteriene;
- Nylig diagnostisert (i løpet av den siste måneden);
- Diagnostisert av en pediatrisk revmatolog som deltar i PERSON-JIA-studien;
- Har ennå ikke mottatt behandling, eller mottatt kun NSAID eller leddinjeksjoner;
Pasient (ekskludering):
- Systemisk leddgikt kategori av JIA (det krever en annen behandlingstilnærming);
- Familien kan ikke fylle ut studieskjemaer på engelsk eller fransk;
- Pasienter som allerede har startet systemisk kortikosteroid eller et annet sykdomsmodifiserende antirevmatisk legemiddel (DMARD).
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Ingen inngripen: Gjeldende beste praksis
Leger som er randomisert til denne armen vil gi gjeldende omsorg og behandlingsbeslutninger med pasienter vil bli tatt i samsvar med gjeldende beste praksis. Vil ikke delta i strukturert delt beslutningstaking (SDM) diskusjon og vil ikke ha tilgang til PERSON-JIA-rapporter. Pasienter vil få samtykke til å registrere seg i CAPRI-registeret ved klinikkbesøket når de blir diagnostisert. Registerregistrering vil tillate innsamling og inndata av kliniske data i registeret. Klinikkbesøk og diskusjon vil forbli uendret for leger, pasienter og deres familier. Spørreskjemaer vil bli samlet inn ved påmelding, ved andre besøk og et 6-måneders og 12-måneders oppfølgingsbesøk. |
|
|
Eksperimentell: Delt beslutningstaking (SDM)
Leger vil bruke PERSON-JIA-rapporten til å veilede diskusjoner med den nylig diagnostiserte pasienten og familien. Intervensjonen vil ikke diktere bruk av spesifikke medisiner eller behandlingsstrategier, bare legge til rette for bedre informerte behandlingsvalg i henhold til pasientens forhold. Intervensjonen er en strukturert SDM-diskusjon mellom lege og familie, som skjer på tidspunktet for barnets JIA-diagnose. Diskusjonen ledes av PERSON-JIA-rapporten, som genereres i sanntid, på legens smarttelefon. Pasienter som nylig er diagnostisert med JIA vil få samtykke til både registrering i CAPRI-registeret og registrering i PERSON-JIA-studien. Klinikkbesøk og diskusjon mellom legen, pasienten og familien vil bli tilrettelagt av PERSON-JIA-rapporten for å støtte en felles beslutningsprosess. Spørreskjemaer vil bli samlet inn ved påmelding, ved andre besøk og ved 6-måneders og 12-måneders oppfølgingsbesøk. |
Intervensjonen er en strukturert SDM-diskusjon mellom lege og familie, som skjer på tidspunktet for barnets JIA-diagnose og klinikkbesøk.
Diskusjonen vil bli ledet av en diskusjonsguide og PERSON-JIA-rapporten, som genereres i sanntid på legens smarttelefon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel barn med inaktiv eller minimalt aktiv sykdom ved 6 måneder.
Tidsramme: 6 måneder etter innmelding
|
Andel pasienter som oppnår inaktiv eller minimalt aktiv sykdom innen 6 måneder etter studieregistrering, definert som en cJADAS (Clinical Juvenile Arthritis Disease Activity Score 10) på 2,5 eller mindre for pasienter med >4 ledd involvert og 1,5 eller mindre for pasienter med 1-4 ledd. ledd involvert. cJADAS10 er summen av antall aktive ledd (til maksimalt 10), Physician Assessment of Disease Activity (PGADA 0 til 10) og Parent Global Assessment of well-being (0-10). |
6 måneder etter innmelding
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel barn med inaktiv eller minimalt aktiv sykdom ved 12 måneder.
Tidsramme: 12 måneder etter innmelding
|
Andel pasienter som oppnår inaktiv eller minimalt aktiv sykdom innen 12 måneder etter studieregistrering, definert som en cJADAS (Clinical Juvenile Arthritis Disease Activity Score 10) på 2,5 eller mindre for pasienter med >4 ledd involvert og 1,5 eller mindre for pasienter med 1-4 ledd. ledd involvert. cJADAS10 er summen av antall aktive ledd (til maksimalt 10), Physician Assessment of Disease Activity (PGADA 0 til 10) og Parent Global Assessment of well-being (0-10). Sammenligningen etter 6 måneder og 12 måneder vil bli gjort ved å bruke en logistisk regresjonsmodell med blandede effekter som tar hensyn til grupperingen av pasienter etter lege, den parede randomiseringen til intervensjon eller kontroll, JIA-kategorien og de tre cJADAS10-komponentene. |
12 måneder etter innmelding
|
|
Endring i foreldrerapportert helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring i foreldrerapportert helserelatert livskvalitet (QoL), vurdert i henhold til Juvenile Arthritis Quality of Life Questionnaire (JAQQ).
JAQQ-score går fra 1=best til 7=dårligst.
|
Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
|
Endring i pasientrapportert helserelatert livskvalitet
Tidsramme: Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring i pasientrapportert helserelatert livskvalitet (QoL), vurdert i henhold til Quality of my Life Scale, med mindre foreldre oppgir at pasienten er for ung til å svare på spørreskjemaet.
Poengsummen går fra 0=dårligst til 10=best.
|
Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
|
Endring i cJADAS10-poengsum
Tidsramme: Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring på den kliniske aktivitetsscore for ungdomsartritt med 10 ledd (cJADAS10) og dets komponenter.
Poengsummen går fra 0=best 30=dårligst.
|
Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
|
Endring i funksjonsnedsettelse
Tidsramme: Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring i funksjonsnedsettelse, vurdert i henhold til Childhood Health Assessment Questionnaire Disability Index (CHAQ).
Poeng går fra 0= ingen funksjonshemming til 3,0= alvorlig funksjonshemming.
|
Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
|
Endring i helseverktøy
Tidsramme: Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
Gjennomsnittlig endring i helseverktøy, vurdert i henhold til European Quality of Life 5 Dimension Scale for Youth (EQ-5D-Y).
Poengsummen går fra 0=død til 1,0=perfekt helse
|
Fra innmelding til 6 og 12 måneder
|
|
Foreldres vurdering av beslutningstaking
Tidsramme: 1-3 måneder
|
Foreldres vurdering av hvor mye avgjørelse som ble delt i henhold til 9-punkts Shared Decision Making Questionnaire (SDM-Q9).
Poengsummen går fra 0=ingen delt beslutningstaking til 100=maksimal deling av beslutninger.
|
1-3 måneder
|
|
Foreldrevurdering av beslutningskonflikt
Tidsramme: 1-3 måneder
|
Forelders beslutningsrelaterte kunnskap, verdijustering, usikkerhet og tilfredshet, målt med Decision Conflict Scale (DCS) ved besøk 2. Fra 0= ingen beslutningskonflikt til 100=maksimal beslutningskonflikt.
|
1-3 måneder
|
|
Legevurdering av beslutningstaking
Tidsramme: 1-3 måneder
|
Leger vil svare på legeversjonen av 9-elements Shared Decision Making Questionnaire (SDM-Q-DOC), ved det første oppfølgingsbesøket etter pasientregistrering (besøk 2).
Poengsummen går fra 0=ingen delt beslutningstaking til 100=maksimal deling av beslutninger.
|
1-3 måneder
|
|
Andel barn som får anbefalt behandling
Tidsramme: 1-3 måneder
|
Andelen barn som mottar anbefalt behandling ved besøk 2. Behandlingsplanene er notert i registeret ved besøk 1 som 'Endringer anbefalt i dag'. Listede medisiner vil bli sammenlignet med medisinene pasienten faktisk tar ved besøk 2. Dersom listene er sammenfallende vil pasienten bli regnet som iverksatt behandling.
|
1-3 måneder
|
|
Intervensjonstrohet
Tidsramme: Den første pasienten ble registrert og en annen valgt tilfeldig innen de neste 24 ukene
|
Intervensjonens troverdighet vil bli vurdert ved tematisk analyse av et utvalg av lydopptak av medisinske møter og skalaen Observing Patient Involvement (OPSJON).
|
Den første pasienten ble registrert og en annen valgt tilfeldig innen de neste 24 ukene
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Lori B Tucker, MD, University of British Columbia Department of Pediatrics
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- H21-00593
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .