Personalisierte Schätzungen des Ansprechens und der Schweregrade bei neu diagnostizierter JIA (PERSON-JIA)

Die PERSON-JIA-Studie (Personalized Estimates of Response and Severity Outcomes in Newly-Diagnosed Juvenile Idiopathic Arthritis) wird eine innovative Intervention der gemeinsamen Entscheidungsfindung (SDM) testen – eine strukturierte Diskussion zwischen Arzt und Familie über die wahrscheinlichen Ergebnisse/Antworten auf Behandlungen, wie sie von personalisierten Vorhersagealgorithmen (PPA) vorhergesagt werden, dargestellt in einer grafischen Zusammenfassung.

Juvenile idiopathische Arthritis (JIA) ist eine chronische Arthritis unbekannter Ursache, die vor dem 16. Geburtstag beginnt. Gegenwärtig deutet die Evidenz nicht darauf hin, dass ein einziger Behandlungsansatz zur Behandlung von JIA eindeutig überlegen ist, und aktuelle Praxisrichtlinien empfehlen die gemeinsame Entscheidungsfindung (SDM) mit Familien zur Auswahl der Behandlung. SDM erfordert eine realistische Einschätzung des Schweregrades der Erkrankung zusammen mit den wahrscheinlichen Vorteilen gegenüber den mit den Behandlungsoptionen verbundenen Schäden und die anschließende Abwägung dieser Faktoren gemäß den Werten und Vorlieben der Familie.

Um SDM zu erleichtern, haben die Ermittler PPA unter Verwendung von Daten aus früheren kanadischen JIA-Kohorten erstellt und validiert. Im Vergleich zu Behandlungsalgorithmen/Flussdiagrammen, die Ärzten sagen, was zu tun ist, handelt es sich bei PPA um mathematische Modelle, die die Wahrscheinlichkeit von Ergebnissen für ein Kind auf der Grundlage ihrer klinischen Präsentation berechnen.

Die Forscher haben auch ein JIA-Register der Canadian Alliance of Pediatric Rheumatology Investigators (CAPRI) eingerichtet, das die Dateneingabe am Point-of-Care über Smartphones/Tablets unterstützt. Nachdem die Daten für einen neu diagnostizierten Patienten in das Register eingegeben wurden, erstellt PPA einen grafischen Bericht, der die Wahrscheinlichkeit einer schweren Erkrankung dieses Kindes, die Remission im Erwachsenenalter sowie das Ansprechen und die Nebenwirkungen bei verschiedenen Behandlungen darstellt. Diese randomisierte kontrollierte Studie (RCT) wird die Auswirkungen einer SDM-Intervention auf das JIA-Ergebnis testen, die diesen grafischen Bericht verwendet, um die Behandlung besser auf das Kind und die Familie abzustimmen.

Die Forscher gehen davon aus, dass die Anwendung dieser SDM-Intervention im Vergleich zur derzeitigen Standardversorgung zu einer verbesserten Kontrolle der JIA-Krankheit nach 6 Monaten durch verstärktes Engagement der Familie, größere Zufriedenheit mit Behandlungsentscheidungen, optimale Anpassung der Behandlung an das Kind und konsequente Einhaltung der Behandlung führen wird planen.

PERSON-JIA ist eine registerbasierte, pragmatische, Cluster-randomisierte (durch Ärzte) adaptive Studie.

Pädiatrische Rheumatologen aus allen Zentren für pädiatrische Rheumatologie in Kanada, die einer Teilnahme zustimmen, werden mit einem anderen Rheumatologen abgeglichen (nach Praxisgröße, Provinz und Praxisjahren). Es erfolgt eine Eins-zu-eins-Randomisierung der Ärzte in die Interventions- oder Kontrollgruppe.

Die Patienten werden in die Interventions- oder Kontrollgruppe eingeteilt, je nachdem, welcher Gruppe ihr Kinderrheumatologe zugeteilt wurde. Kontrollierte pädiatrische Rheumatologen werden die Standardversorgung ohne PPA oder gemeinsame Entscheidungsfindungsdiskussion durchführen, werden aber dennoch alle ihre neuen JIA-Patienten in das CAPRI JIA-Register aufnehmen.

Pädiatrische Rheumatologen in der Interventionsgruppe führen zum Zeitpunkt der Diagnose strukturierte SDM-Gespräche mit dem Patienten und seiner Familie unter Verwendung des von PPA erstellten grafischen PERSON-JIA-Berichts. Die Intervention erfolgt einmalig zum Zeitpunkt der ersten Behandlungsentscheidung. Patienten im Interventionsarm der Studie haben möglicherweise etwas längere Klinikbesuche, um eine maßgeschneiderte, gemeinsame Entscheidungsfindungsdiskussion über ihren Krankheitsverlauf und ihre Behandlungsoptionen zu ermöglichen.

Das primäre Ergebnis ist eine inaktive oder minimal aktive Erkrankung 6 Monate nach der Aufnahme, definiert anhand des klinischen Juvenile Arthritis Disease Activity Score 10 (cJADAS10). CJADAS10-Ergebnisse reichen von 0 = am besten bis 30 = am schlechtesten. Inaktive oder minimal aktive Erkrankung beträgt 2,5 oder weniger für Patienten mit >4 betroffenen Gelenken und 1,5 oder weniger für Patienten mit 1-4 Gelenken.

Zu den sekundären Ergebnissen gehören eine inaktive oder minimal aktive Erkrankung 12 Monate nach der Aufnahme; Lebensqualität und Funktion; Umsetzung des Behandlungsplans; Eltern- und Arzteinschätzungen darüber, wie viele Entscheidungen geteilt wurden; Elternwissen, Wertorientierung, Unsicherheit und Zufriedenheit mit der Entscheidung; und Interventionstreue (Analyse von Audioaufzeichnungen medizinischer Begegnungen).

Die primäre Statistik ist das Odds Ratio von Patienten, die nach 6 Monaten eine inaktive oder minimal aktive Erkrankung erreichen, bereinigt um Clustering-Effekte und cJADAS10-Ausgangswerte.