Személyre szabott becslések az újonnan diagnosztizált JIA válaszreakcióiról és súlyosságáról (PERSON-JIA)

A PERSON-JIA (Personalized Estimates of Response and Severity Outcomes in Newly Diagnosed Juvenilis Idiopathic Arthritis) vizsgálat egy innovatív megosztott döntéshozatali (SDM) beavatkozást fog tesztelni – strukturált vitát orvos és család között a lehetséges kimenetelekről/válaszról. kezelések, amint azt a Personalized Prediction Algorithms (PPA) jósolta, grafikus összefoglalóban bemutatva.

A juvenilis idiopátiás ízületi gyulladás (JIA) egy ismeretlen eredetű krónikus ízületi gyulladás, amely a 16. születésnap előtt kezdődik. Jelenleg a bizonyítékok nem utalnak arra, hogy a JIA kezelésében egyetlen kezelési megközelítés egyértelműen jobb lenne, és a jelenlegi gyakorlati irányelvek a családokkal közös döntéshozatalt (SDM) javasolják a kezelés kiválasztásához. Az SDM megköveteli a betegség súlyosságának reális értékelését, valamint a kezelési lehetőségekhez kapcsolódó valószínű előnyöket és ártalmakat, majd ezeket a tényezőket a család értékeinek és preferenciáinak megfelelően mérlegelni.

Az SDM megkönnyítése érdekében a kutatók felépítették és validálták a PPA-t a korábbi kanadai JIA kohorszok adatainak felhasználásával. A kezelési algoritmusokhoz/folyamatábrákhoz képest, amelyek megmondják az orvosoknak, hogy mit kell tenniük, a PPA olyan matematikai modell, amely a klinikai megjelenés alapján számítja ki a gyermek kimenetelének valószínűségét.

A kutatók létrehozták a Canadian Alliance of Pediatric Rheumatology Investigators (CAPRI) JIA regisztert is, amely támogatja a gondozási pontok adatainak okostelefonok/táblagépek használatával történő bevitelét. Miután egy újonnan diagnosztizált beteg adatait bevitték a nyilvántartásba, a PPA grafikus jelentést készít, amely bemutatja a gyermek súlyos betegségének valószínűségét, a felnőttkori remissziót, valamint a különböző kezelésekkel végzett reakciókat és mellékhatásokat. Ez a randomizált, kontrollált vizsgálat (RCT) egy olyan SDM-beavatkozás JIA kimenetelére gyakorolt ​​hatását vizsgálja, amely ezt a grafikus jelentést használja a kezelés gyermek és családra szabásához.

A kutatók azt feltételezik, hogy a jelenlegi standard ellátáshoz képest ennek az SDM-beavatkozásnak a használata a JIA-betegség 6 hónapos korában a jobb kontrollhoz vezet a fokozott családi elkötelezettség, a kezelési döntésekkel való nagyobb elégedettség, a kezelés optimális gyermekre szabása és a kezelés következetes betartása révén. terv.

A PERSON-JIA egy regiszter alapú, pragmatikus, cluster-randomizált (orvos által) adaptív próba.

Kanadában az összes gyermekreumatológiai telephelyről érkező gyermekreumatológusok, akik beleegyeznek a részvételbe, egy másik reumatológussal párosulnak (a praxis mérete, tartománya és a gyakorlatban eltöltött évek alapján). Az orvosokat egytől egyig randomizálják az intervenciós csoportba vagy a kontrollcsoportba.

A betegek az intervenciós vagy kontrollcsoportba kerülnek, attól függően, hogy gyermekreumatológusukat melyik csoportba sorolták be. A kontroll gyermekreumatológusok a PPA vagy közös döntéshozatali megbeszélések nélkül végzik a szokásos ellátást, de továbbra is minden új JIA-betegüket bejegyzik a CAPRI JIA Nyilvántartásba.

Az intervenciós csoport gyermekreumatológusai strukturált SDM-megbeszéléseket folytatnak a pácienssel és családjával a PPA által generált grafikus PERSON-JIA jelentés segítségével, a diagnózis idején. A beavatkozásra egyszer kerül sor, a kezelés kezdeti döntésének meghozatalakor. A vizsgálat intervenciós ágába tartozó betegeknek valamivel hosszabb klinikai látogatást tehetnek, hogy figyelembe vegyék a testre szabott, közös döntéshozatali megbeszélést a betegségük lefolyásáról és a kezelési lehetőségekről.

Az elsődleges eredmény az inaktív vagy minimálisan aktív betegség lesz a felvétel után 6 hónappal, a klinikai juvenilis arthritis betegség aktivitási pontszáma 10 (cJADAS10) alapján. A CJADAS10 pontszámai 0 = legjobbról 30 = legrosszabb értékre változnak. Az inaktív vagy minimálisan aktív betegség 2,5 vagy kevesebb azoknál a betegeknél, akiknél több mint 4 ízület érintett, és 1,5 vagy kevesebb az 1-4 ízülettel rendelkező betegeknél.

A másodlagos kimenetelek közé tartozik az inaktív vagy minimálisan aktív betegség 12 hónappal a felvétel után; életminőség és funkció; kezelési terv végrehajtása; a szülők és az orvosok értékelése arról, hogy mennyi döntés született; a szülő tudása, értékrendje, bizonytalansága és a döntéssel kapcsolatos elégedettsége; és beavatkozási hűség (orvosi találkozások hangfelvételeinek elemzése).

Az elsődleges statisztika a 6 hónapos korban inaktív vagy minimálisan aktív betegségben szenvedő betegek esélyaránya, a klaszterezési hatásokkal és a kiindulási cJADAS10 pontszámokkal korrigálva.