Personliga uppskattningar av svar och svårighetsgrad i nydiagnostiserad JIA (PERSON-JIA)

PERSON-JIA-studien (Personalized Estimates of Response and Severity Outcomes in Newly-diagnosed Juvenile Idiopathic Arthritis) kommer att testa en innovativ intervention för delat beslutsfattande (SDM) - en strukturerad diskussion, mellan läkare och familj, om de troliga resultaten/svaret på behandlingar, som förutspåtts av Personalized Prediction Algorithms (PPA), presenterade i en grafisk sammanfattning.

Juvenil idiopatisk artrit (JIA) är kronisk artrit av okänd orsak som börjar före 16-årsdagen. För närvarande tyder inte bevis på att någon enskild behandlingsmetod för behandling av JIA är klart överlägsen, och nuvarande riktlinjer rekommenderar delat beslutsfattande (SDM) med familjer för att välja behandling. SDM kräver en realistisk uppskattning av sjukdomens svårighetsgrad tillsammans med de sannolika fördelarna kontra skador som är förknippade med behandlingsalternativ, och att sedan väga dessa faktorer enligt familjens värderingar och preferenser.

För att underlätta SDM har utredarna byggt och validerat PPA med hjälp av data från tidigare kanadensiska JIA-kohorter. Jämfört med behandlingsalgoritmer/flödesscheman som talar om för läkare vad de ska göra, är PPA matematiska modeller som beräknar sannolikheten för utfall för ett barn, baserat på deras kliniska presentation.

Utredarna har också etablerat ett JIA-register för Canadian Alliance of Pediatric Rheumatology Investigators (CAPRI), som stöder inmatning av vårdpunkter med smartphones/surfplattor. Efter att data har lagts in i registret för en nydiagnostiserad patient, producerar PPA en grafisk rapport som visar barnets sannolikhet för allvarlig sjukdom, remission i vuxen ålder och svar och biverkningar med olika behandlingar. Denna randomiserade kontrollerade studie (RCT) kommer att testa effekten på JIA-resultatet av en SDM-intervention som använder denna grafiska rapport för att bättre skräddarsy behandlingen till barnet och familjen.

Utredarna antar att jämfört med nuvarande standardvård kommer användningen av denna SDM-intervention att leda till förbättrad JIA-sjukdomskontroll efter 6 månader via ökat familjeengagemang, större tillfredsställelse med behandlingsbeslut, optimal anpassning av behandlingen till barnet och konsekvent följsamhet till behandlingen planen.

PERSON-JIA är en registerbaserad, pragmatisk, klusterrandomiserad (av läkare) adaptiv studie.

Barnreumatologer från alla pediatriska reumatologiska platser i Kanada som går med på att delta kommer att matchas med en annan reumatolog (efter praktikstorlek, provins och år i praktiken). Det kommer att ske en till en randomisering av läkare till interventionsgruppen eller kontrollgruppen.

Patienterna kommer att placeras i interventions- eller kontrollgruppen beroende på vilken grupp deras pediatriska reumatolog har randomiserats till. Kontrollpediatriska reumatologer kommer att utöva standardvård utan PPA eller delad beslutsfattande diskussion, men kommer fortfarande att registrera alla sina nya JIA-patienter i CAPRI JIA-registret.

Barnreumatologer i interventionsgruppen kommer att ha strukturerade SDM-diskussioner med patienten och familjen med hjälp av den grafiska PERSON-JIA-rapporten genererad av PPA, vid tidpunkten för diagnosen. Interventionen kommer att ske en gång, vid tidpunkten för första behandlingsbeslut. Patienter i studiens interventionsarm kan ha något längre klinikbesök för att ta hänsyn till en skräddarsydd, delad beslutsfattande diskussion om deras sjukdomsförlopp och behandlingsalternativ.

Det primära resultatet kommer att vara inaktiv eller minimalt aktiv sjukdom 6 månader efter inskrivningen, definierad med hjälp av det kliniska aktivitetsresultatet 10 för juvenil artrit (cJADAS10). CJADAS10 poäng går från 0=bäst till 30=sämst. Inaktiv eller minimalt aktiv sjukdom är 2,5 eller mindre för patienter med >4 leder inblandade och 1,5 eller mindre för patienter med 1-4 leder.

Sekundära utfall inkluderar inaktiv eller minimalt aktiv sjukdom 12 månader efter inskrivningen; livskvalitet och funktion; genomförande av behandlingsplan; förälder och läkare bedömningar av hur mycket beslut delades; föräldrars kunskap, värdeanpassning, osäkerhet och tillfredsställelse med beslutet; och interventionstrohet (analys av ljudinspelningar av medicinska möten).

Den primära statistiken kommer att vara oddskvoten för patienter som uppnår inaktiv eller minimalt aktiv sjukdom vid 6 månader, justerat för klustringseffekter och baseline-cJADAS10-poäng.