Stime personalizzate degli esiti di risposta e gravità nell'AIG di nuova diagnosi (PERSON-JIA)

Lo studio PERSON-JIA (Personalized Estimates of Response and Severity Outcomes in Newly-diagnosed Juvenile Idiopathic Arthritis) testerà un innovativo intervento decisionale condiviso (SDM) - una discussione strutturata, tra medico e famiglia, dei probabili esiti/risposte a trattamenti, come previsto dagli algoritmi di previsione personalizzati (PPA), presentati in un riepilogo grafico.

L'artrite idiopatica giovanile (JIA) è un'artrite cronica di causa sconosciuta che inizia prima del 16° compleanno. Al momento, le prove non suggeriscono che un singolo approccio terapeutico per il trattamento dell'AIG sia chiaramente superiore e le attuali linee guida pratiche raccomandano il processo decisionale condiviso (SDM) con le famiglie per selezionare il trattamento. L'SDM richiede una valutazione realistica della gravità della malattia insieme ai probabili benefici rispetto ai danni associati alle opzioni di trattamento, e quindi pesare questi fattori in base ai valori e alle preferenze della famiglia.

Per facilitare l'SDM, i ricercatori hanno costruito e convalidato il PPA utilizzando i dati delle precedenti coorti JIA canadesi. Rispetto agli algoritmi di trattamento/diagrammi di flusso che dicono ai medici cosa fare, i PPA sono modelli matematici che calcolano la probabilità di esiti per un bambino, in base alla loro presentazione clinica.

Gli investigatori hanno anche istituito un registro JIA della Canadian Alliance of Pediatric Rheumatology Investigators (CAPRI), che supporta l'inserimento dei dati nel punto di cura utilizzando smartphone/tablet. Dopo che i dati sono stati inseriti nel registro per un paziente di nuova diagnosi, PPA produce un rapporto grafico che descrive la probabilità di malattia grave di quel bambino, la remissione in età adulta e la risposta e gli effetti collaterali con diversi trattamenti. Questo studio controllato randomizzato (RCT) testerà l'impatto sull'esito dell'AIG di un intervento SDM che utilizza questo rapporto grafico per adattare meglio il trattamento al bambino e alla famiglia.

I ricercatori ipotizzano che rispetto all'attuale cura standard, l'uso di questo intervento SDM porterà a un migliore controllo della malattia JIA a 6 mesi attraverso un maggiore coinvolgimento della famiglia, una maggiore soddisfazione per le decisioni terapeutiche, un adattamento ottimale del trattamento al bambino e una costante aderenza al trattamento Piano.

PERSON-JIA è uno studio adattivo basato su registro, pragmatico, randomizzato in cluster (dal medico).

I reumatologi pediatrici di tutti i siti di reumatologia pediatrica in Canada che accettano di partecipare saranno abbinati a un altro reumatologo (per dimensione dello studio, provincia e anni di pratica). Ci sarà una randomizzazione uno a uno dei medici nel gruppo di intervento o nel gruppo di controllo.

I pazienti verranno inseriti nel gruppo di intervento o di controllo a seconda del gruppo in cui è stato randomizzato il loro reumatologo pediatrico. I reumatologi pediatrici di controllo praticheranno cure standard senza PPA o discussioni condivise sul processo decisionale, ma iscriveranno comunque tutti i loro nuovi pazienti JIA nel registro CAPRI JIA.

I reumatologi pediatrici nel gruppo di intervento avranno discussioni SDM strutturate con il paziente e la famiglia utilizzando il report grafico PERSON-JIA generato da PPA, al momento della diagnosi. L'intervento si verificherà una volta, al momento del processo decisionale iniziale del trattamento. I pazienti nel braccio di intervento dello studio possono avere visite cliniche leggermente più lunghe per tenere conto di una discussione decisionale su misura e condivisa riguardante il decorso della loro malattia e le opzioni di trattamento.

L'esito primario sarà la malattia inattiva o minimamente attiva 6 mesi dopo l'arruolamento, definita utilizzando il punteggio clinico di attività della malattia da artrite giovanile 10 (cJADAS10). I punteggi di CJADAS10 vanno da 0=migliore a 30=peggiore. La malattia inattiva o minimamente attiva è 2,5 o meno per i pazienti con >4 articolazioni interessate e 1,5 o meno per i pazienti con 1-4 articolazioni.

Gli esiti secondari includono malattia inattiva o minimamente attiva 12 mesi dopo l'arruolamento; qualità della vita e funzionalità; attuazione del piano di trattamento; valutazioni di genitori e medici su quante decisioni sono state condivise; conoscenza del genitore, allineamento dei valori, incertezza e soddisfazione per la decisione; e fedeltà dell'intervento (analisi delle registrazioni audio degli incontri medici).

La statistica primaria sarà l'odds ratio dei pazienti che raggiungono la malattia inattiva o minimamente attiva a 6 mesi, aggiustato per gli effetti di clustering e i punteggi cJADAS10 al basale.