Personlige estimater af respons og sværhedsgradsresultater i nyligt diagnosticeret JIA (PERSON-JIA)

PERSON-JIA (Personalized Estimates of Response and Severity Outcomes in Newly-diagnosed Juvenile Idiopathic Arthritis) forsøget vil teste en innovativ delt beslutningstagning (SDM) intervention - en struktureret diskussion, mellem læge og familie, af de sandsynlige resultater/respons på behandlinger, som forudsagt af Personalized Prediction Algorithms (PPA), præsenteret i en grafisk oversigt.

Juvenil idiopatisk arthritis (JIA) er kronisk arthritis af ukendt årsag, der starter før 16-års fødselsdagen. På nuværende tidspunkt tyder ikke beviser på, at en enkelt behandlingstilgang til behandling af JIA er klart overlegen, og gældende retningslinjer for praksis anbefaler Shared Decision Making (SDM) med familier til at vælge behandling. SDM kræver en realistisk vurdering af sygdommens sværhedsgrad sammen med de sandsynlige fordele vs. skader forbundet med behandlingsmuligheder, og for derefter at afveje disse faktorer i henhold til familiens værdier og præferencer.

For at lette SDM har efterforskerne bygget og valideret PPA ved hjælp af data fra tidligere canadiske JIA-kohorter. Sammenlignet med behandlingsalgoritmer/flowdiagrammer, der fortæller læger, hvad de skal gøre, er PPA matematiske modeller, der beregner sandsynligheden for udfald for et barn, baseret på deres kliniske præsentation.

Efterforskerne har også etableret en canadian Alliance of Pediatric Rheumatology Investigators (CAPRI) JIA Registry, som understøtter indtastning af plejepunkter ved hjælp af smartphones/tablets. Efter at data er indtastet i registret for en nydiagnosticeret patient, producerer PPA en grafisk rapport, der viser barnets sandsynlighed for alvorlig sygdom, remission i voksenalderen og respons og bivirkninger ved forskellige behandlinger. Dette randomiserede kontrollerede forsøg (RCT) vil teste indvirkningen på JIA-resultatet af en SDM-intervention, der bruger denne grafiske rapport til bedre at skræddersy behandlingen til barnet og familien.

Efterforskerne antager, at sammenlignet med den nuværende standardbehandling vil brug af denne SDM-intervention føre til forbedret JIA-sygdomskontrol efter 6 måneder via øget familieengagement, større tilfredshed med behandlingsbeslutninger, optimal skræddersyet behandling til barnet og konsekvent overholdelse af behandlingen plan.

PERSON-JIA er et registerbaseret, pragmatisk, klyngerandomiseret (af læge) adaptivt forsøg.

Pædiatriske reumatologer fra alle pædiatriske reumatologiske steder i Canada, som accepterer at deltage, vil blive matchet med en anden reumatolog (efter praksisstørrelse, provins og år i praksis). Der vil være en én til én randomisering af læger til interventionsgruppen eller kontrolgruppen.

Patienter vil blive placeret i interventions- eller kontrolgruppen afhængigt af, hvilken gruppe deres pædiatriske reumatolog er blevet randomiseret til. Kontrol pædiatriske reumatologer vil praktisere standardbehandling uden PPA eller fælles beslutningstagning, men vil stadig tilmelde alle deres nye JIA-patienter i CAPRI JIA-registret.

Pædiatriske reumatologer i interventionsgruppen vil have strukturerede SDM-diskussioner med patienten og familien ved hjælp af den grafiske PERSON-JIA-rapport genereret af PPA på diagnosetidspunktet. Interventionen vil finde sted én gang, på tidspunktet for den første behandlingsbeslutning. Patienter i undersøgelsens interventionsarm kan have lidt længere klinikbesøg for at tage højde for en skræddersyet, fælles beslutningstagningsdiskussion vedrørende deres sygdomsforløb og behandlingsmuligheder.

Det primære resultat vil være inaktiv eller minimalt aktiv sygdom 6 måneder efter tilmelding, defineret ved hjælp af den kliniske Juvenil Arthritis Disease Activity Score 10 (cJADAS10). CJADAS10-score går fra 0=bedst til 30=dårligst. Inaktiv eller minimalt aktiv sygdom er 2,5 eller mindre for patienter med >4 led involveret og 1,5 eller mindre for patienter med 1-4 led.

Sekundære resultater omfatter inaktiv eller minimalt aktiv sygdom 12 måneder efter indskrivning; livskvalitet og funktion; implementering af behandlingsplan; forældres og læges vurderinger af, hvor meget beslutninger blev delt; forældres viden, værditilpasning, usikkerhed og tilfredshed med beslutningen; og interventionstrohed (analyse af lydoptagelser fra medicinske møder).

Den primære statistik vil være oddsforholdet for patienter, der opnår inaktiv eller minimalt aktiv sygdom efter 6 måneder, justeret for klyngeeffekter og baseline cJADAS10-score.